시스틴증 환자에서 Cystagon®과 비교한 RP103의 안전성, 내약성, 약동학/약력학의 파일럿 연구

포함 기준:

• 남성 및 여성 피험자는 신병성 시스틴증을 가지고 있어야 합니다.
• 22.5kg 미만의 어린이는 안전성 및 PK/PD 평가를 위해 필요한 채혈량을 포함하여 연구에 안전하게 참여할 수 있다고 연구자가 느끼는 경우에만 연구에 포함될 것입니다.
• 피험자는 스크리닝 최소 21일 전에 안정적인 용량의 Cystagon®을 복용해야 합니다.
• 피험자는 캡슐이 온전한 상태로 150mg Cystagon® 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
• 지난 2개월 이내에 간 기능[즉, ALT, AST, 알칼리성 포스파타제, 빌리루빈(전체 및 직접)] 및 신장 기능[즉, 혈청 크레아티닌, 알부민, 총 단백질]에서 임상적으로 유의한 변화가 없음 조사자.
• 가임기(즉, 외과적으로 불임[난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술]가 아니거나 자연 폐경 후 최소 2년 이상)의 성적으로 활동적인 여성 피험자는 스크리닝부터 연구 완료까지 동일한 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 피험자 또는 승인된 간병인은 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의 및 승낙(해당되는 경우)을 제공해야 합니다.
• 연구자의 의견에 따라 환자는 연구에 필요한 채혈량을 안전하게 제공할 수 있습니다.
• 피험자는 연구 제한 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.

제외 기준:

• 연구자의 의견에 따라 계획된 연구 용량이 이전 Cystagon® 정상 상태 약물 요구 사항을 기반으로 환자의 시스테아민 내약성을 초과하는 경우.
• 현재 또는 스크리닝 전 마지막 90일 이내에 헬리코박터 파일로리 감염의 증거 또는 구두 증명.
• 현재 또는 스크리닝 전 지난 90일 이내에 알려진 이력이 있는 피험자는 조사자의 의견에 따라 참여하기에 안전하지 않거나 수반되는 의학적 문제로 인해 다음 상태 또는 기타 건강 문제가 있습니다. 다음을 포함하는 연구 일정에 전념하는 것: 크론병, 염증성 장 질환(현재 활동 중인 경우) 또는 이전에 소장 절제술을 받은 적이 있음; • 심근경색, 심부전, 부정맥과 같은 심장병 병력; 모든 출혈 장애; 악성질환; ALT 또는 AST > 정상 상한치의 2배로 정의되는 중증 간 질환.
• 신장 이식을 받은 피험자.
• 스크리닝 3개월 이내에 신장 이식을 계획 중이거나 등록된 후보이거나 혈청 크레아티닌이 > 2.4인 피험자.
• 시스테아민에 대해 알려진 과민증이 있는 피험자.
• (가임 가능성이 있는) 여성, 수유 중, 임신 계획 중, 임신한 것으로 알려졌거나 의심되는 경우, 또는 소변 임신 선별 검사 양성인 경우.
• 헤모글로빈 수치가 10.5 미만인 환자.
• 연구 개시 전 60일 이내에 헌혈을 한 피험자.
• 조사자의 의견에 따라 프로토콜을 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.