与 Cystagon® 相比，RP103 在胱氨酸沉积症患者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学的初步研究

纳入标准：

• 男性和女性受试者必须患有肾病性胱氨酸病。
• 仅当研究人员认为他们可以安全地参与研究（包括安全性和 PK/PD 评估所需的抽血量）时，体重小于 22.5 公斤的儿童才会被纳入研究。
• 受试者必须在筛选前至少 21 天服用稳定剂量的 Cystagon®。
• 受试者必须能够吞服 150 mg 的 Cystagon® 胶囊且胶囊完好无损。
• 在过去 2 个月内，筛选时肝功能 [即 ALT、AST、碱性磷酸酶、胆红素（总胆红素和直接胆红素）] 和肾功能 [即血清肌酐、白蛋白、总蛋白] 无临床显着变化研究者。
• 具有生育潜力的性活跃女性受试者（即未通过手术绝育[输卵管结扎术、子宫切除术或双侧卵巢切除术]或自然绝经后至少 2 年）必须同意从筛选到完成研究使用相同的可接受形式的避孕措施。
• 在参与研究之前，受试者或其授权看护人必须提供书面知情同意书和同意书（如适用）。
• 如果研究者认为患者可以安全地提供研究所需的抽血量。
• 受试者必须愿意并能够遵守研究限制和要求。

排除标准：

• 如果根据研究者的意见，计划的研究剂量将超过患者基于他们之前的 Cystagon® 稳态药物需求对半胱胺的耐受性。
• 目前或筛选前最后 90 天内有幽门螺杆菌感染的证据或口头证明。
• 目前或在筛选前的过去 90 天内，具有以下已知病史的受试者或其他健康问题，在研究者看来，这些病症或其他健康问题使他们参与不安全，或其伴随的医疗问题使他们无法参加致力于研究计划，包括以下内容：克罗恩氏病、炎症性肠病（如果目前处于活动状态）或之前曾做过小肠切除术； • 心脏病史，例如心肌梗塞、心力衰竭、心律失常；任何出血性疾病；恶性疾病；严重肝病定义为 ALT 或 AST > 正常上限的 2 倍。
• 进行过肾移植的受试者。
• 在筛选后 3 个月内计划或注册肾移植候选人或血清肌酐 > 2.4 的受试者。
• 已知对半胱胺过敏的受试者。
• 如果女性（有生育能力）、正在哺乳、计划怀孕、已知或怀疑怀孕，或者尿液妊娠筛查呈阳性。
• 血红蛋白水平 < 10.5 的患者。
• 在研究开始前 60 天内进行过献血的受试者。
• 研究者认为不能或不愿意遵守方案的受试者。