Pilotundersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik/farmakodynamik af RP103 sammenlignet med Cystagon® hos patienter med cystinose

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner skal have nefropatisk cystinose.
• Børn under 22,5 kg vil kun blive inkluderet i undersøgelsen, hvis investigator føler, at de sikkert kan deltage i undersøgelsen, inklusive den nødvendige blodprøvevolumen til sikkerheds- og PK/PD-vurderinger.
• Forsøgspersoner skal have en stabil dosis af Cystagon® mindst 21 dage før screening.
• Forsøgspersoner skal være i stand til at sluge en 150 mg Cystagon®-kapsel med kapslen intakt.
• Inden for de sidste 2 måneder, ingen klinisk signifikant ændring i leverfunktion [dvs. ALT, AST, alkalisk fosfatase, bilirubin (total og direkte)] og nyrefunktion [dvs. serum kreatinin, albumin, totalt protein] ved screening som bestemt af Efterforsker.
• Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller mindst 2 år naturligt postmenopausal) skal acceptere at bruge den samme acceptable form for prævention fra screening til afslutning af undersøgelsen.
• Forsøgspersoner eller deres autoriserede omsorgsperson skal give skriftligt informeret samtykke og samtykke (hvis relevant) før deltagelse i undersøgelsen.
• Hvis efter investigatorens mening, kan patienterne sikkert give undersøgelsens krævede blodprøvevolumen.
• Fagene skal være villige og i stand til at overholde studiets begrænsninger og krav.

Ekskluderingskriterier:

• Hvis den planlagte undersøgelsesdosis efter investigatoren ville overstige patientens tolerabilitet af cysteamin baseret på deres tidligere Cystagon® steady state lægemiddelkrav.
• Bevis på eller verbal attestering af Helicobacter pylori-infektion, på nuværende tidspunkt eller inden for de sidste 90 dage før screening.
• Forsøgspersoner med en kendt historie, aktuelt eller inden for de seneste 90 dage før screening, af følgende tilstande eller andre helbredsproblemer, der efter investigatorens mening gør det usikkert for dem at deltage, eller hvis samtidige medicinske problemer udelukker dem fra forpligte sig til undersøgelsesplanen, herunder følgende: Crohns sygdom, inflammatorisk tarmsygdom (hvis den er aktiv) eller har haft tidligere resektion af tyndtarmen; • Anamnese med hjertesygdomme, f.eks. myokardieinfarkt, hjertesvigt, arytmier; Enhver blødningsforstyrrelse; ondartet sygdom; Alvorlig leversygdom defineret som ALAT eller ASAT > 2 gange den øvre normalgrænse.
• Forsøgspersoner, der har fået en nyretransplantation.
• Forsøgspersoner, der planlægger eller er en registreret kandidat til en nyretransplantation inden for 3 måneder efter screeningen eller har et serumkreatinin > 2,4.
• Personer med kendt overfølsomhed over for cysteamin.
• Hvis en kvinde (af den fødedygtige alder), ammer, planlægger en graviditet, er kendt eller mistænkt for at være gravid, eller har en positiv uringraviditetsscreening.
• Patienter med et hæmoglobinniveau < 10,5.
• Forsøgspersoner, der har givet en bloddonation inden for 60 dage før studiestart.
• Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til eller villige til at overholde protokollen.