Pilotstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik/Pharmakodynamik von RP103 im Vergleich zu Cystagon® bei Patienten mit Cystinose

Einschlusskriterien:

• Männliche und weibliche Probanden müssen an nephropathischer Cystinose leiden.
• Kinder unter 22,5 kg werden nur dann in die Studie aufgenommen, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass sie sicher an der Studie teilnehmen können, einschließlich des erforderlichen Blutabnahmevolumens für die Sicherheits- und PK/PD-Bewertungen.
• Die Probanden müssen mindestens 21 Tage vor dem Screening eine stabile Dosis Cystagon® erhalten.
• Die Probanden müssen in der Lage sein, eine 150-mg-Cystagon®-Kapsel mit intakter Kapsel zu schlucken.
• Innerhalb der letzten 2 Monate keine klinisch signifikante Veränderung der Leberfunktion [d. h. ALT, AST, alkalische Phosphatase, Bilirubin (gesamt und direkt)] und der Nierenfunktion [d. h. Serum-Kreatinin, Albumin, Gesamtprotein] beim Screening, wie durch das bestimmt Ermittler.
• Sexuell aktive weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (d. h. nicht chirurgisch steril [Tubenligatur, Hysterektomie oder bilaterale Ovarektomie] oder mindestens 2 Jahre natürlich postmenopausal) müssen zustimmen, dieselbe akzeptable Form der Empfängnisverhütung vom Screening bis zum Abschluss der Studie zu verwenden.
• Die Probanden oder ihre autorisierten Betreuer müssen vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) abgeben.
• Wenn die Patienten nach Ansicht des Prüfarztes das für die Studie erforderliche Blutabnahmevolumen sicher bereitstellen können.
• Die Probanden müssen bereit und in der Lage sein, die Studienbeschränkungen und -anforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• Wenn nach Ansicht des Prüfarztes die geplante Studiendosis die Verträglichkeit von Cysteamin durch den Patienten auf der Grundlage seines vorherigen Cystagon®-Drogenbedarfs im Steady-State überschreiten würde.
• Nachweis oder mündliche Bestätigung einer Helicobacter-pylori-Infektion, derzeit oder innerhalb der letzten 90 Tage vor dem Screening.
• Probanden mit einer bekannten Vorgeschichte, derzeit oder innerhalb der letzten 90 Tage vor dem Screening, der folgenden Zustände oder anderer Gesundheitsprobleme, die es nach Ansicht des Prüfarztes für sie unsicher machen, teilzunehmen, oder deren begleitende medizinische Probleme sie von einer Teilnahme ausschließen Verpflichtung zum Studienplan, der Folgendes umfasst: Morbus Crohn, entzündliche Darmerkrankung (falls derzeit aktiv) oder vorherige Resektion des Dünndarms; • Vorgeschichte von Herzerkrankungen, z. B. Myokardinfarkt, Herzinsuffizienz, Arrhythmien; Jede Blutungsstörung; bösartige Erkrankung; Schwere Lebererkrankung, definiert als ALT oder AST > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts.
• Patienten, die eine Nierentransplantation hatten.
• Probanden, die innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening eine Nierentransplantation planen oder ein registrierter Kandidat für eine Nierentransplantation sind oder ein Serumkreatinin > 2,4 aufweisen.
• Personen mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Cysteamin.
• Bei Frauen (im gebärfähigen Alter), die stillen, eine Schwangerschaft planen, bekannt oder vermutet schwanger sind oder einen positiven Schwangerschaftstest im Urin haben.
• Patienten mit einem Hämoglobinwert < 10,5.
• Probanden, die innerhalb von 60 Tagen vor Beginn der Studie eine Blutspende gemacht haben.
• Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.