Пилотное исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики/фармакодинамики RP103 по сравнению с Cystagon® у пациентов с цистинозом

Критерии включения:

• Субъекты мужского и женского пола должны иметь нефропатический цистиноз.
• Дети с массой тела менее 22,5 кг будут включены в исследование только в том случае, если исследователь считает, что они могут безопасно участвовать в исследовании, включая требуемый объем забора крови для оценки безопасности и ФК/ФД.
• Субъекты должны принимать стабильную дозу Цистагона® по крайней мере за 21 день до скрининга.
• Субъекты должны быть в состоянии проглотить капсулу Cystagon® 150 мг с неповрежденной капсулой.
• В течение последних 2 месяцев не было клинически значимых изменений функции печени [т. е. АЛТ, АСТ, щелочной фосфатазы, билирубина (общего и прямого)] и функции почек [т. Следователь.
• Сексуально активные женщины детородного возраста (т. е. не стерильные хирургически [перевязка маточных труб, гистерэктомия или двусторонняя овариэктомия] или по крайней мере 2 года в естественной постменопаузе) должны согласиться использовать одну и ту же приемлемую форму контрацепции от скрининга до завершения исследования.
• Субъекты или их уполномоченный опекун должны предоставить письменное информированное согласие и согласие (если применимо) до участия в исследовании.
• Если, по мнению исследователя, пациенты могут безопасно обеспечить исследование необходимым объемом забора крови.
• Субъекты должны быть готовы и способны соблюдать ограничения и требования исследования.

Критерий исключения:

• Если, по мнению исследователя, запланированная доза исследования превысит переносимость цистеамина пациентом, исходя из его предшествующей потребности в препарате Цистагон® в стабильном состоянии.
• Доказательства или устное подтверждение наличия инфекции Helicobacter pylori в настоящее время или в течение последних 90 дней до скрининга.
• Субъекты с известной историей, в настоящее время или в течение последних 90 дней до скрининга, следующих состояний или других проблем со здоровьем, которые, по мнению исследователя, делают участие в нем небезопасным, или чьи сопутствующие медицинские проблемы исключают их участие приверженность графику исследования, включая следующее: болезнь Крона, воспалительное заболевание кишечника (если оно активно в настоящее время) или резекция тонкой кишки в анамнезе; • Заболевания сердца в анамнезе, например, инфаркт миокарда, сердечная недостаточность, аритмии; Любое нарушение свертываемости крови; Злокачественное заболевание; Тяжелое заболевание печени, определяемое как повышение активности АЛТ или АСТ более чем в 2 раза по сравнению с верхней границей нормы.
• Субъекты, перенесшие трансплантацию почки.
• Субъекты, которые планируют или являются зарегистрированными кандидатами на трансплантацию почки в течение 3 месяцев после скрининга или имеют уровень креатинина в сыворотке > 2,4.
• Субъекты с известной гиперчувствительностью к цистеамину.
• Если женщина (с детородным потенциалом), кормит грудью, планирует беременность, известна или подозревается в беременности или имеет положительный результат анализа мочи на беременность.
• Пациенты с уровнем гемоглобина < 10,5.
• Субъекты, сдавшие кровь в течение 60 дней до начала исследования.
• Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не желают соблюдать протокол.