Estudo Piloto de Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética/Farmacodinâmica de RP103 Comparado com Cystagon® em Pacientes com Cistinose

Critério de inclusão:

• Indivíduos do sexo masculino e feminino devem ter cistinose nefropática.
• Crianças com menos de 22,5 kg só serão incluídas no estudo se o investigador achar que podem participar do estudo com segurança, incluindo o volume de coleta de sangue necessário para as avaliações de segurança e PK/PD.
• Os indivíduos devem estar em uma dose estável de Cystagon® pelo menos 21 dias antes da triagem.
• Os indivíduos devem ser capazes de engolir uma cápsula de Cystagon® de 150 mg com a cápsula intacta.
• Nos últimos 2 meses, nenhuma alteração clinicamente significativa na função hepática [ou seja, ALT, AST, fosfatase alcalina, bilirrubina (total e direta)] e função renal [ou seja, creatinina sérica, albumina, proteína total] na triagem conforme determinado pelo Investigador.
• Mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar (ou seja, não cirurgicamente estéreis [ligadura de trompas, histerectomia ou ooforectomia bilateral] ou pelo menos 2 anos naturalmente pós-menopáusicas) devem concordar em utilizar a mesma forma aceitável de contracepção desde a triagem até a conclusão do estudo.
• Os sujeitos ou seus cuidadores autorizados devem fornecer consentimento informado por escrito e consentimento (quando aplicável) antes da participação no estudo.
• Se, na opinião do investigador, os pacientes puderem fornecer com segurança o volume de coleta de sangue necessário para o estudo.
• Os indivíduos devem estar dispostos e aptos a cumprir as restrições e requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

• Se, na opinião do investigador, a dose planejada do estudo exceder a tolerabilidade de cisteamina do paciente com base em seus requisitos anteriores do medicamento em estado estacionário Cystagon®.
• Evidência ou atestado verbal de infecção por Helicobacter pylori, atualmente ou nos últimos 90 dias antes da triagem.
• Indivíduos com histórico conhecido, atualmente ou nos últimos 90 dias antes da triagem, das seguintes condições ou outros problemas de saúde que tornem, na opinião do investigador, inseguro para eles participarem ou cujos problemas médicos concomitantes os impeçam de participar comprometer-se com o cronograma do estudo, incluindo o seguinte: doença de Crohn, doença inflamatória intestinal (se atualmente ativa) ou ressecção anterior do intestino delgado; • Histórico de doença cardíaca, por exemplo, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, arritmias; Qualquer distúrbio hemorrágico; Doença maligna; Doença hepática grave definida como ALT ou AST > 2 vezes o limite superior do normal.
• Sujeitos que tiveram um transplante de rim.
• Indivíduos que estão planejando ou são candidatos registrados para um transplante de rim dentro de 3 meses da triagem ou têm creatinina sérica > 2,4.
• Indivíduos com hipersensibilidade conhecida à cisteamina.
• Se for do sexo feminino (com potencial para engravidar), estiver amamentando, planejando uma gravidez, com suspeita ou suspeita de gravidez ou com exame de urina positivo para gravidez.
• Pacientes com nível de hemoglobina < 10,5.
• Indivíduos que fizeram uma doação de sangue dentro de 60 dias antes do início do estudo.
• Indivíduos que, na opinião do Investigador, não são capazes ou não desejam cumprir o protocolo.