Pilotní studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky/farmakodynamiky RP103 ve srovnání s Cystagonem® u pacientů s cystinózou

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy musí mít nefropatickou cystinózu.
• Děti s hmotností nižší než 22,5 kg budou do studie zahrnuty pouze tehdy, pokud se zkoušející domnívá, že se mohou bezpečně zúčastnit studie, včetně požadovaného objemu krve pro hodnocení bezpečnosti a PK/PD.
• Subjekty musí být na stabilní dávce Cystagonu® alespoň 21 dní před screeningem.
• Subjekty musí být schopny spolknout 150mg tobolku Cystagon® s neporušenou tobolkou.
• Během posledních 2 měsíců nedošlo k žádné klinicky významné změně jaterních funkcí [tj. ALT, AST, alkalické fosfatázy, bilirubinu (celkový a přímý)] a renálních funkcí [tj. sérového kreatininu, albuminu, celkového proteinu] při screeningu, jak bylo stanoveno Vyšetřovatel.
• Sexuálně aktivní ženské subjekty ve fertilním věku (tj. chirurgicky nesterilní [podvázání vejcovodů, hysterektomie nebo bilaterální ooforektomie] nebo alespoň 2 roky přirozeně postmenopauzální) musí souhlasit s používáním stejné přijatelné formy antikoncepce od screeningu až po dokončení studie.
• Subjekty nebo jejich oprávněný pečovatel musí před účastí ve studii poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlas (pokud je to vhodné).
• Pokud podle názoru zkoušejícího mohou pacienti bezpečně poskytnout objem odběru krve požadovaný ve studii.
• Subjekty musí být ochotné a schopné dodržovat omezení a požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

• Pokud by podle názoru zkoušejícího plánovaná studijní dávka překročila pacientovu snášenlivost cysteaminu na základě jejich předchozích požadavků na lék v ustáleném stavu Cystagon®.
• Důkaz nebo verbální potvrzení infekce Helicobacter pylori v současné době nebo během posledních 90 dnů před screeningem.
• Subjekty se známou anamnézou, v současné době nebo v posledních 90 dnech před screeningem, následujícími stavy nebo jinými zdravotními problémy, pro které je podle názoru zkoušejícího pro ně nebezpečná účast, nebo jejichž doprovodné zdravotní problémy jim brání v účasti zavázání se k harmonogramu studie zahrnujícímu následující: Crohnovu chorobu, zánětlivé onemocnění střev (pokud je aktuálně aktivní) nebo předchozí resekci tenkého střeva; • Srdeční onemocnění v anamnéze, např. infarkt myokardu, srdeční selhání, arytmie; Jakákoli porucha krvácení; Maligní onemocnění; Závažné onemocnění jater definované jako ALT nebo AST > 2násobek horní hranice normy.
• Subjekty, které podstoupily transplantaci ledvin.
• Subjekty, které plánují nebo jsou registrovanými kandidáty na transplantaci ledviny do 3 měsíců od Screeningu nebo mají sérový kreatinin > 2,4.
• Subjekty se známou přecitlivělostí na cysteamin.
• Pokud žena (ve fertilním věku), kojí, plánuje těhotenství, je o ní známo nebo existuje podezření, že je těhotná, nebo má pozitivní těhotenský screening v moči.
• Pacienti s hladinou hemoglobinu < 10,5.
• Subjekty, které darovaly krev do 60 dnů před zahájením studie.
• Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.