Pilotstudie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk/farmakodynamikk av RP103 sammenlignet med Cystagon® hos pasienter med cystinose

Inklusjonskriterier:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner må ha nefropatisk cystinose.
• Barn under 22,5 kg vil bare bli inkludert i studien hvis utforskeren føler at de trygt kan delta i studien, inkludert det nødvendige blodprøvevolumet for sikkerhets- og PK/PD-vurderinger.
• Pasienter må ha en stabil dose av Cystagon® minst 21 dager før screening.
• Pasienter må kunne svelge en 150 mg Cystagon®-kapsel med kapselen intakt.
• I løpet av de siste 2 månedene, ingen klinisk signifikant endring i leverfunksjon [dvs. ALT, ASAT, alkalisk fosfatase, bilirubin (totalt og direkte)] og nyrefunksjon [dvs. serumkreatinin, albumin, totalt protein] ved screening som bestemt av Etterforsker.
• Seksuelt aktive kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (dvs. ikke kirurgisk sterile [tubal ligering, hysterektomi eller bilateral ooforektomi] eller minst 2 år naturlig postmenopausal) må samtykke i å bruke den samme akseptable prevensjonsformen fra screening til fullføring av studien.
• Forsøkspersonene eller deres autoriserte omsorgsperson må gi skriftlig informert samtykke og samtykke (der det er aktuelt) før de deltar i studien.
• Hvis etter etterforskerens mening kan pasienter trygt gi studien nødvendig blodprøvevolum.
• Fagene må være villige og i stand til å overholde studierestriksjonene og kravene.

Ekskluderingskriterier:

• Hvis, etter utforskerens oppfatning, den planlagte studiedosen ville overstige pasientens toleranse for cysteamin basert på deres tidligere Cystagon® steady state legemiddelkrav.
• Bevis på eller verbal attestering av Helicobacter pylori-infeksjon, nå eller i løpet av de siste 90 dagene før screening.
• Personer med en kjent historie, for øyeblikket eller i løpet av de siste 90 dagene før screening, av følgende tilstander eller andre helseproblemer som gjør det, etter etterforskerens oppfatning, utrygt for dem å delta, eller hvis samtidige medisinske problemer utelukker dem fra forplikte seg til studieplanen inkludert følgende: Crohns sykdom, inflammatorisk tarmsykdom (hvis aktiv) eller har hatt tidligere reseksjon av tynntarm; • Anamnese med hjertesykdom, f.eks. hjerteinfarkt, hjertesvikt, arytmier; Enhver blødningsforstyrrelse; ondartet sykdom; Alvorlig leversykdom som definert som ALAT eller ASAT > 2 ganger øvre normalgrense.
• Personer som har fått en nyretransplantasjon.
• Personer som planlegger eller er registrerte kandidater for en nyretransplantasjon innen 3 måneder etter screeningen eller har serumkreatinin > 2,4.
• Personer med kjent overfølsomhet overfor cysteamin.
• Hvis kvinner (av fruktbar alder), ammer, planlegger en graviditet, kjent eller mistenkt for å være gravid, eller har en positiv uringraviditetsskjerm.
• Pasienter med hemoglobinnivå < 10,5.
• Forsøkspersoner som har gitt blod innen 60 dager før studiestart.
• Forsøkspersoner som etter etterforskeren ikke er i stand til eller villige til å følge protokollen.