Pilotażowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki/farmakodynamiki RP103 w porównaniu z Cystagonem® u pacjentów z cystynozą

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety muszą mieć cystynozę nefropatyczną.
• Dzieci o masie ciała poniżej 22,5 kg zostaną włączone do badania tylko wtedy, gdy badacz uzna, że ​​mogą bezpiecznie uczestniczyć w badaniu, w tym wymaganą objętość pobranej krwi do oceny bezpieczeństwa i PK/PD.
• Pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę Cystagonu® co najmniej 21 dni przed badaniem przesiewowym.
• Pacjenci muszą być w stanie połknąć kapsułkę 150 mg Cystagon® z nienaruszoną kapsułką.
• Brak istotnych klinicznie zmian w czynności wątroby [tj. AlAT, AspAT, fosfatazy zasadowej, bilirubiny (całkowitej i bezpośredniej)] i czynności nerek [tj. kreatyniny, albumin, białka całkowitego] w ciągu ostatnich 2 miesięcy podczas badania przesiewowego Badacz.
• Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym (tj. niesterylne chirurgicznie [podwiązanie jajowodów, histerektomia lub obustronne wycięcie jajników] lub co najmniej 2 lata po naturalnej menopauzie) muszą wyrazić zgodę na stosowanie tej samej akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania.
• Pacjenci lub ich upoważnieni opiekunowie muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę i zgodę (w stosownych przypadkach) przed udziałem w badaniu.
• Jeżeli w opinii badacza, pacjenci mogą bezpiecznie podać wymaganą do badania objętość pobranej krwi.
• Badani muszą być chętni i zdolni do przestrzegania ograniczeń i wymagań związanych z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

• Jeśli, w opinii badacza, planowana dawka badana przekraczałaby tolerancję cysteaminy przez pacjenta na podstawie wcześniejszego zapotrzebowania na lek Cystagon® w stanie stacjonarnym.
• Dowód lub ustne potwierdzenie zakażenia Helicobacter pylori obecnie lub w ciągu ostatnich 90 dni przed badaniem przesiewowym.
• Osoby ze znaną historią, obecnie lub w ciągu ostatnich 90 dni przed badaniem przesiewowym, następujących schorzeń lub innych problemów zdrowotnych, które sprawiają, że w opinii badacza udział w nich jest niebezpieczny, lub których współistniejące problemy medyczne wykluczają ich z udziału zobowiązanie się do przestrzegania harmonogramu badań obejmującego następujące choroby: choroba Leśniowskiego-Crohna, choroba zapalna jelit (jeśli jest obecnie aktywna) lub przebyta wcześniej resekcja jelita cienkiego; • Historia chorób serca, np. zawał mięśnia sercowego, niewydolność serca, arytmie; Jakiekolwiek zaburzenie krwawienia; choroba nowotworowa; Ciężka choroba wątroby zdefiniowana jako aktywność AlAT lub AspAT > 2-krotność górnej granicy normy.
• Osoby, które przeszły przeszczep nerki.
• Osoby, które planują lub są zarejestrowanymi kandydatami do przeszczepu nerki w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego lub mają stężenie kreatyniny w surowicy > 2,4.
• Osoby ze znaną nadwrażliwością na cysteaminę.
• Kobiety (w wieku rozrodczym), karmiące piersią, planujące ciążę, o których wiadomo lub podejrzewa się, że są w ciąży lub mają pozytywny wynik testu ciążowego moczu.
• Pacjenci ze stężeniem hemoglobiny < 10,5.
• Osoby, które oddały krew w ciągu 60 dni przed rozpoczęciem badania.
• Osoby, które w opinii Badacza nie są w stanie lub nie chcą zastosować się do protokołu.