Kísérleti tanulmány az RP103 biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról/farmakodinamikájáról a Cystagon®-hoz képest cisztinózisban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• A férfi és női alanyoknak nephropathiás cisztinózisban kell szenvedniük.
• A 22,5 kg-nál kisebb testtömegű gyermekek csak akkor vehetők részt a vizsgálatban, ha a vizsgáló úgy érzi, hogy biztonságosan részt vehetnek a vizsgálatban, beleértve a biztonságossági és PK/PD értékeléshez szükséges vérmennyiséget is.
• Az alanyoknak a szűrés előtt legalább 21 nappal stabil adag Cystagon®-t kell kapniuk.
• Az alanyoknak képesnek kell lenniük egy 150 mg-os Cystagon® kapszulát sértetlen kapszulával lenyelni.
• Az elmúlt 2 hónapban nem történt klinikailag szignifikáns változás a májfunkcióban [azaz ALT, AST, alkalikus foszfatáz, bilirubin (teljes és közvetlen)] és a vesefunkcióban [azaz szérum kreatinin, albumin, összfehérje] a szűrés során, ahogy azt a Nyomozó.
• A fogamzóképes korú, szexuálisan aktív női alanyoknak (azaz nem műtétileg sterilek [petevezeték elkötése, méheltávolítás vagy bilaterális peteeltávolítás] vagy legalább 2 év természetes posztmenopauzás) bele kell állapodniuk abba, hogy a szűréstől a vizsgálat befejezéséig ugyanazt az elfogadható fogamzásgátlási formát használják.
• Az alanyoknak vagy felhatalmazott gondozójuknak írásos beleegyezését és beleegyezését kell adniuk (adott esetben) a vizsgálatban való részvétel előtt.
• Ha a vizsgáló véleménye szerint a betegek biztonsággal tudják biztosítani a vizsgálathoz szükséges vérvételi mennyiséget.
• Az alanyoknak hajlandónak és képesnek kell lenniük megfelelni a tanulmányi korlátozásoknak és követelményeknek.

Kizárási kritériumok:

• Ha a vizsgáló véleménye szerint a tervezett vizsgálati dózis meghaladná a páciens ciszteamin tolerálhatóságát a korábbi Cystagon® steady state gyógyszerszükséglet alapján.
• Helicobacter pylori fertőzés bizonyítéka vagy szóbeli igazolása, jelenleg vagy a szűrést megelőző utolsó 90 napon belül.
• Azok az alanyok, akiknek a kórtörténetében jelenleg vagy a szűrést megelőző 90 napon belül ismert az alábbi állapotok vagy egyéb egészségügyi problémák, amelyek miatt a vizsgáló véleménye szerint nem biztonságos a részvétel, vagy akiknek egyidejű egészségügyi problémái kizárják a vizsgálati ütemterv betartása, beleértve a következőket: Crohn-betegség, gyulladásos bélbetegség (ha jelenleg aktív) vagy korábbi vékonybél-reszekción esett át; • Szívbetegség anamnézisében, például szívinfarktus, szívelégtelenség, aritmiák; Bármilyen vérzési rendellenesség; Rosszindulatú betegség; Súlyos májbetegség, amelyet ALT vagy AST definíció szerint határoznak meg, a normálérték felső határának kétszerese.
• Veseátültetésen átesett alanyok.
• Azok az alanyok, akik vesetranszplantációt terveznek vagy regisztráltak a szűrést követő 3 hónapon belül, vagy akiknek szérum kreatininszintje > 2.4.
• A ciszteaminra ismerten túlérzékeny személyek.
• Ha nő (fogamzóképes korban van), szoptat, terhességet tervez, terhességről ismert vagy gyaníthatóan terhes, vagy ha a vizelet terhességi szűrése pozitív.
• 10,5 alatti hemoglobinszintű betegek.
• Azok az alanyok, akik a vizsgálat megkezdése előtt 60 napon belül vért adtak.
• Azok az alanyok, akik a Nyomozó megítélése szerint nem képesek vagy nem akarnak megfelelni a jegyzőkönyvnek.