Gorlin 증후군 환자의 피부 기저 세포 암종에 대한 LDE225의 안전성, 국소 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 시험
Gorlin 증후군 환자의 피부 기저 세포 암종에 대한 LDE225(특정 평활화 억제제)의 다중 국소 투여의 안전성, 국소 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 차량 제어 개념 증명(PoC) 연구 연장된 치료 기간 동안 개선된 LDE225 제형의 두 가지 다른 강도를 테스트하기 위해 오픈 라벨, 무작위 확장 그룹에 의해
파트 I은 Gorlin's의 피부 기저 세포 암종에 대한 LDE225(특정 Smoothened 억제제)의 다중 국소 투여의 안전성, 국소 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 차량 제어 개념 증명(PoC) 연구였습니다. 증후군 환자.
21일의 스크리닝 기간 후 환자들은 이중 맹검 방식으로 4주 동안 하루에 두 번 LDE225를 여러 번 국소 도포했습니다. 환자들은 각 BCC가 임상적으로 평가되고 디지털 사진이 찍히는 방문을 위해 매주 돌아왔다. 국소 안전성 및 내약성도 평가되었습니다. 치료의 마지막 적용 후, 조직학, 바이오마커 평가 및 약동학(피부 노출)을 위해 처리된(비히클 및 LDE225 모두) BCC(환자당 3개)로부터 생검을 취하였다. 또한, 약동학 평가를 위해 LDE225로 치료된 병변 주위 피부의 생검을 시행했습니다. 총 4개의 생검을 수행하였다: 조직학 및 바이오마커에 대한 2개 및 PK에 대한 2개.
이 연구의 파트 II는 21일 스크리닝 기간, 기준선 기간(치료 기간 시작 직전) 및 무작위 배정에 따라 6주 또는 9주의 치료 기간으로 구성되었습니다. 임상 평가는 마지막 치료일에 현장에서 수행되었으며 완전한 임상 반응이 관찰되었다면 마지막 치료 후 약 3주 후에 BCC(들)의 절제가 수행되었을 것입니다. 연구 완료 방문은 절제 후 1주(이 방문이 계획된 경우) 또는 마지막 치료 후 1주에 발생했습니다. 일부 환자의 경우 마지막 치료일에 피부 생검을 수집하고 동일한 방문에서 BCC 절제도 수행했습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 다발성 기저세포암종과 Gorlin 증후군 환자 또는 다발성 기저세포암종과 염색체 9q22.3의 PTCH1 유전자 돌연변이 환자
제외 기준:
- 치료를 위해 선택된 BCC의 이전 치료.
- 특히 BCC에 영향을 미치는 것으로 알려진 전신 치료. 세포 증식 억제 치료, 레티노이드 및 광역학 치료.
기타 프로토콜 정의 Incl./Excl. 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: LDE225(차량과 병행하여 적용) [1부]
참가자들은 0.75% LDE225 크림과 LDE225 비히클 크림을 28일 동안 하루에 두 번 국부적으로 도포했으며 각 치료는 각 참가자의 두 가지 테스트 영역에 무작위로 배정되었습니다.
|
|
|
플라시보_COMPARATOR: 비히클 크림(LDE225 [파트 I]과 병행 적용)
참가자들은 0.75% LDE225 크림과 LDE225 비히클 크림을 28일 동안 하루에 두 번 국부적으로 도포했으며 각 치료는 각 참가자의 두 가지 테스트 영역에 무작위로 배정되었습니다.
|
위약 크림
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: LDE225 0.25% [파트 II]
참가자들은 6주 동안 하루에 두 번 0.25% LDE225 크림을 국소적으로 도포했습니다.
|
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: LDE225 0.75% [파트 II]
참가자들은 0.75% LDE225 크림을 매일 2회 국소 도포하여 일부 기저 세포 암종(BCC)을 6주 동안 치료하고 일부 BCC를 9주 동안 치료했습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
완전하고 최소한 부분적인 임상적 제거가 있는 BCC의 백분율
기간: 4주, 6주, 9주
|
임상 반응 매개변수는 (i) 완전 반응(즉, 이 부위에서 BCC와 일치하는 병변의 가시적 증거가 더 이상 없음), (ii) 부분 반응(즉, BCC가 여전히 이 부위에 남아 있지만 기준선과 비교하여 눈에 띄는 크기 감소를 입증함) 및 (iii) 반응 없음/악화됨(즉, BCC는 기준선과 비교하여 눈에 띄는 크기 감소를 나타내지 않음).
|
4주, 6주, 9주
|
|
최소한 부분적인 임상 승인을 받은 참가자 수(파트 I)
기간: 8일, 15일, 22일, 29일
|
임상 반응 매개변수는 (i) 완전 반응(즉, 이 부위에서 BCC와 일치하는 병변의 가시적 증거가 더 이상 없음), (ii) 부분 반응(즉, BCC가 여전히 이 부위에 남아 있지만 기준선과 비교하여 눈에 띄는 크기 감소를 입증함) 및 (iii) 반응 없음/악화됨(즉, BCC는 기준선과 비교하여 눈에 띄는 크기 감소를 나타내지 않음).
|
8일, 15일, 22일, 29일
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
종양 측정의 기준선에서 변경(파트 I)
기간: 4 주
|
BCC의 피부경, 육안 및 3D 이미지를 사용하여 표준화된 디지털 사진으로 종양 크기, 부피 및 색상을 참가자가 측정했으며 참가자가 하나 이상의 종양을 가지고 있는 경우 각 종양에 대해 기준선으로부터의 변화를 계산했습니다. (% 변화).
이 값에서 참가자당 하나의 결과만 얻도록 평균을 계산했습니다.
그런 다음 모든 참가자(LDE 및 비히클 모두 n=8)에 대해 평균을 계산했습니다.
사진 분석은 QuantifiCare에서 수행했습니다.
병변의 부피는 특수 장치인 "3D LIFEVIZ Micro 시스템"을 사용하여 측정되었습니다. 이 장치는 렌즈 스플리터를 사용하여 인간의 시야에 가까운 시야각 차이로 동시에 캡처된 두 개의 피부 표면 이미지를 생성합니다.
그런 다음 스테레오비전 알고리즘을 적용하여 피부 표면을 3D로 재구성하고 정량적으로 분석합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
4 주
|
|
종양 측정의 기준선에서 변경(파트 II)
기간: 4주, 6주, 9주
|
BCC의 피부경, 육안 및 3D 이미지를 사용하여 표준화된 디지털 사진으로 종양 크기, 부피 및 색상을 참가자가 측정했으며 참가자가 하나 이상의 종양을 가지고 있는 경우 각 종양에 대해 기준선으로부터의 변화를 계산했습니다. (% 변화).
이 값에서 참가자당 하나의 결과만 얻도록 평균을 계산했습니다.
그런 다음 모든 참가자(LDE 및 비히클 모두 n=8)에 대해 평균을 계산했습니다. QuantifiCare에서 사진 분석을 수행했습니다.
병변의 부피는 특수 장치인 "3D LIFEVIZ Micro 시스템"을 사용하여 측정되었습니다. 이 장치는 렌즈 스플리터를 사용하여 인간의 시야에 가까운 시야각 차이로 동시에 캡처된 두 개의 피부 표면 이미지를 생성합니다.
그런 다음 스테레오비전 알고리즘을 적용하여 피부 표면을 3D로 재구성하고 정량적으로 분석합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
4주, 6주, 9주
|
|
종양 측정의 기준선에서 변경(종양별)(파트 I)
기간: 4 주
|
BCC의 피부경, 육안 및 3D 이미지를 사용하여 표준화된 디지털 사진으로 종양 크기, 부피 및 색상을 측정합니다.
사진 분석은 QuantifiCare에서 수행했습니다.
병변의 부피는 특수 장치인 "3D LIFEVIZ Micro 시스템"을 사용하여 측정되었습니다. 이 장치는 렌즈 스플리터를 사용하여 인간의 시야에 가까운 시야각 차이로 동시에 캡처된 두 개의 피부 표면 이미지를 생성합니다.
그런 다음 스테레오비전 알고리즘을 적용하여 피부 표면을 3D로 재구성하고 정량적으로 분석합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
4 주
|
|
종양 측정의 기준선에서 변경(종양별)(파트 II)
기간: 4주, 6주, 9주
|
BCC의 피부경, 육안 및 3D 이미지를 사용하여 표준화된 디지털 사진으로 종양 크기, 부피 및 색상을 측정합니다.
사진 분석은 QuantifiCare에서 수행했습니다.
병변의 부피는 특수 장치인 "3D LIFEVIZ Micro 시스템"을 사용하여 측정되었습니다. 이 장치는 렌즈 스플리터를 사용하여 인간의 시야에 가까운 시야각 차이로 동시에 캡처된 두 개의 피부 표면 이미지를 생성합니다.
그런 다음 스테레오비전 알고리즘을 적용하여 피부 표면을 3D로 재구성하고 정량적으로 분석합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
|
4주, 6주, 9주
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLDE225B2203
- EudraCT 2008 005506-40
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .