ゴーリン症候群患者の皮膚基底細胞がんに対するLDE225の安全性、局所忍容性、薬物動態および薬力学を評価する試験

パート I は、ゴーリン病の皮膚基底細胞癌に対する LDE225 (特定の Smoothened 阻害剤) の複数の局所投与の安全性、局所忍容性、薬物動態および薬力学を評価するための、二重盲検、無作為化、ビヒクル制御の概念実証 (PoC) 研究でした。症候群患者。

21 日間のスクリーニング期間に続いて、患者は二重盲検法で 1 日 2 回、4 週間にわたって LDE225 を局所的に複数回投与されました。 患者は、各 BCC が臨床的に評価され、デジタル写真が撮影された訪問のために毎週戻ってきました。 局所の安全性と忍容性も評価されました。 治療の最後の適用後、生検は、組織学、バイオマーカー評価、および薬物動態（皮膚露出）のために、治療された（ビヒクルとLDE225の両方）BCC（患者ごとに3つ）から採取されました。 さらに、薬物動態評価のために、LDE225で治療された病変周囲の皮膚から生検を採取した。 合計で 4 つの生検が行われました: 組織学とバイオマーカー用に 2 つ、PK 用に 2 つです。

この研究のパート II は、21 日間のスクリーニング期間、ベースライン期間 (治療期間を開始する直前)、および無作為化に応じて 6 または 9 週間の治療期間で構成されました。 最終治療日に現場で臨床評価を実施し、完全な臨床反応が観察された場合、最終治療の約 3 週間後に BCC の切除を実施したことになります。 研究完了の訪問は、切除の1週間後（この訪問が計画されたとき）または最後の治療の1週間後に行われました。 一部の患者については、最終治療日に皮膚生検を採取し、同じ来院時に BCC の切除も実施しました。