난치성 또는 재발성 횡문근육종 및 기타 연조직 육종을 앓고 있는 소아 및 청소년의 에버롤리무스에 대한 II상 연구

포함 기준:

• 횡문근육종 및 기타 연조직 육종의 조직학적 확인
• 알려진 치료 치료의 선택 사항이 없으며 적절한 삶의 질로 생존을 증가시키는 승인된 치료도 없습니다.
• 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky 척도 ≥ 50, 16세 미만 환자의 경우 Lansky 척도 ≥ 50.
• 피험자는 연구 치료 시작 전 < 4주 동안 항신생물 요법을 받지 않았어야 합니다.
• 적절한 혈액학적 기능: 호중구 수 > 1.500/mm³ 및 헤모글로빈 > 8.0 mg/dL.
• 아래에 정의된 적절한 신장 기능:

연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL) 0 - 29일 0,4 - 0,7 1개월 - 3세 0,7 4 - 7세 0,8 8 - 10세 0,9 11 - 12세 1,0 13 - 17세 1,2

≥ 18세 1,3

• 적절한 간 기능: 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN.
• 환자 및/또는 법적 책임은 ICF에 서명해야 합니다.
• 기대 수명 > 8주.
• RECIST 기준에 따라 측정 가능한 질병.
• 가임기 여성 환자의 경우: 0일 이전 7일 이내에 음성 임신 테스트가 존재합니다.
• 환자는 출산 가능성이 있는 경우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다. 신뢰할 수 있는 피임 수단 사용(예: 연구 치료 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 생식 가능성이 있는 대상체(남성 및 여성)에 대한 호르몬 피임약, 패치, 질 링, 자궁 내 장치, 물리적 장벽, 금욕)이 필요합니다.

제외 기준:

• 동맥경화증과 관련된 심근경색, 협심증 및 뇌혈관 사고의 병력.
• 폐질환(예. FEV1 또는 DLCO ≤ 예상의 70%).
• 상당한 혈액학적 또는 간 이상(아미노전이효소 수치 > 2.5 x ULN 또는 혈청 빌리루빈 > 1.5 x ULN, 헤모글로빈 < 8 g/dL, 혈소판 < 100.000/mm³, ANC < 1.500/mm³.
• 프로토콜에 따라 치료되는 환자의 능력에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 다른 기존의 심각한 의학적 상태가 있습니다.
• 주치의의 의견에 따라 환자에게 위험을 나타내거나 연구 목적에 악영향을 미칠 수 있는 모든 상태, 요법 또는 의학적 상태.
• 여성의 경우 임신 중이거나 수유 중입니다.
• 모집 시점의 활성 감염.
• 장기 이식의 이전 병력.
• 최근 수술 < 연구에 들어가기 2개월 전.
• 수반되는 항신생물 요법.
• 환자는 이전에 한 번 이상의 구조 치료를 받았습니다.
• mTor 억제제(예: 시롤리무스, 템시롤리무스, 에베롤리무스)를 사용한 이전 치료.
• 연구 시작 전 30일 미만의 연구 약물 사용.
• 비조절 고지혈증: 혈청 콜레스테롤(공복 시) > 300 mg/dL 또는 7,75 mmol/L 및 트리글리세라이드(공복 시) > 2,5 x ULN.
• 조절되지 않는 진성 당뇨병은 다음과 같이 정의됩니다. 혈당(절식) > 1,5 x ULN.
• 출혈성 질환이 있거나 경구용 항비타민 K(저용량 와파린 제외)를 사용하는 환자.
• HIV 감염 환자.
• 프로토콜 방문을 수행할 수 없습니다.
• 지난 2년 동안의 또 다른 신생물(편평 또는 기저세포 피부암 제외).
• 라파마이신 유사체에 대한 과민성 이력.
• 코르티코이드를 사용한 만성 치료(경구, 국소 또는 국소 치료 제외) 또는 다른 면역억제제.