依维莫司在患有难治性或复发性横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤的儿童和青少年中的 II 期研究

纳入标准：

• 横纹肌肉瘤和其他软组织肉瘤的组织学证实。
• 没有已知的治愈性治疗选择，也没有批准的治疗可以提高生存率和足够的生活质量。
• Karnofsky 量表≥50 为 16 岁以上患者，Lansky 量表≥50 为 16 岁以下患者。
• 受试者不应在研究治疗开始前 4 周内接受过抗肿瘤治疗。
• 足够的血液学功能：中性粒细胞计数 > 1.500/mm³ 和血红蛋白 > 8.0 mg/dL。
• 足够的肾功能，定义如下：

年龄 最大血清肌酐 (mg/dL) 0 - 29 天 0,4 - 0,7 1 个月 - 3 岁 0,7 4 - 7 岁 0,8 8 - 10 岁 0,9 11 - 12 岁 1,0 13 - 17 岁 1,2

≥ 18 岁 1,3

• 足够的肝功能：总胆红素≤ 1.5 x ULN。
• 患者和/或法律责任人必须签署 ICF。
• 预期寿命 > 8 周。
• 可测量的疾病，根据 RECIST 标准。
• 对于育龄女性患者：第 0 天前 7 天内妊娠试验呈阴性。
• 如果存在生育潜力，患者同意使用有效的避孕措施。 使用可靠的避孕方法（例如 研究治疗期间和研究药物末次给药后 3 个月内，对于具有生殖潜能的受试者（男性和女性），需要使用激素避孕药、贴剂、阴道环、宫内节育器、物理屏障、禁欲。

排除标准：

• 有与动脉粥样硬化相关的心肌梗塞、心绞痛和脑血管意外病史。
• 肺部疾病（例如 FEV1 或 DLCO ≤ 预期的 70%）。
• 显着的血液学或肝脏异常（转氨酶水平 > 2.5 x ULN 或血清胆红素 > 1.5 x ULN，血红蛋白 < 8 g/dL，血小板 < 100.000/mm³， 主动降噪 < 1.500/mm³。
• 存在其他可能对患者按照方案接受治疗的能力产生不利影响的严重疾病。
• 主治医师认为可能对患者构成风险或对研究目标产生不利影响的任何状况、治疗或医疗状况。
• 如果是女性，则表示已怀孕或正在哺乳。
• 招募时主动感染。
• 既往器官移植史。
• 进入研究前 < 2 个月的近期手术。
• 伴随抗肿瘤治疗。
• 患者之前接受过不止一次的抢救治疗。
• 先前使用 mTor 抑制剂治疗（例如：西罗莫司、替西罗莫司、依维莫司）。
• 在进入研究前 < 30 天使用研究药物。
• 未控制的高脂血症：血清胆固醇（空腹）> 300 mg/dL 或 7.75 mmol/L 和甘油三酯（空腹）> 2.5 x ULN。
• 未控制的糖尿病定义为：血糖（空腹）> 1.5 x ULN。
• 患有出血性疾病或使用口服抗维生素 K（低剂量华法林除外）的患者。
• HIV感染者。
• 无法执行协议访问。
• 最近 2 年的另一个肿瘤（鳞状或基底细胞皮肤癌除外）。
• 对雷帕霉素类似物的过敏史。
• 使用皮质激素（口服、外用或局部治疗除外）或其他免疫抑制剂进行长期治疗。