Az everolimusz II. fázisú vizsgálata refrakter vagy kiújult rhabdomyosarcomában és más lágyszöveti szarkómában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

Bevételi kritériumok:

• Rhabdomyosarcoma és más lágyrész-szarkóma szövettani megerősítése.
• Nincs lehetőség ismert gyógyító kezelésre, sem olyan jóváhagyott kezelésre, amely megfelelő életminőség mellett növelné a túlélést.
• Karnofsky skála ≥ 50 a 16 év feletti betegeknél és Lansky skála ≥ 50 a 16 évnél fiatalabb betegeknél.
• Az alanyok nem kaphattak daganatellenes terápiát a vizsgálati kezelés megkezdése előtt kevesebb mint 4 héttel.
• Megfelelő hematológiai funkció: neutrofilszám > 1,500/mm³ és hemoglobin > 8,0 mg/dl.
• Megfelelő vesefunkció, az alábbiak szerint:

Életkor Maximális szérum kreatinin (mg/dL) 0 - 29 nap 0,4 - 0,7 1 hónap - 3 év 0,7 4 - 7 év 0,8 8 - 10 év 0,9 11 - 12 év 1,0 13 - 17 év 1,2

≥ 18 év 1,3

• Megfelelő májfunkció: összbilirubin ≤ 1,5 x ULN.
• A betegnek és/vagy a jogi felelősnek alá kell írnia az ICF-et.
• Várható élettartam > 8 hét.
• Mérhető betegség, a RECIST kritériumok szerint.
• Fogamzóképes korú nőbetegeknél: negatív terhességi teszt jelenléte a 0. napot megelőző 7 napon belül.
• A beteg vállalja, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaz, ha fennáll a szaporodási lehetőség. Megbízható fogamzásgátlási eszközök használata (pl. hormonális fogamzásgátló, tapasz, hüvelygyűrű, méhen belüli eszköz, fizikai gát, absztinencia) reproduktív potenciállal rendelkező alanyok (férfi és nő) számára szükséges a vizsgálati kezelés alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 3 hónapig.

Kizárási kritériumok:

• Szívinfarktus, angina és atherosclerosishoz kapcsolódó cerebrovascularis baleset anamnézisében.
• Tüdőbetegség (pl. FEV1 vagy DLCO ≤ 70% a várttól).
• Jelentős hematológiai vagy májelégtelenség (transzaminázszint > 2,5-szerese a normálérték felső határának vagy szérum bilirubinszint > 1,5-szeres ULN, hemoglobin < 8 g/dl, vérlemezkeszám < 100 000/mm³, ANC < 1.500/mm³.
• Egyéb súlyos egészségügyi állapota van, amely hátrányosan befolyásolhatja a beteg azon képességét, hogy a protokollnak megfelelően kezeljék.
• Minden olyan állapot, terápia vagy egészségügyi állapot, amely a kezelőorvos véleménye szerint kockázatot jelenthet a beteg számára, vagy hátrányosan befolyásolhatja a vizsgálat céljait.
• Ha nő, terhes vagy szoptat.
• Aktív fertőzés a toborzás pillanatában.
• Szervátültetés korábbi története.
• Legutóbbi műtét < 2 hónappal a vizsgálat megkezdése előtt.
• Egyidejű antineoplasztikus terápia.
• A beteg korábban egynél több mentőkezelésben részesült.
• Korábbi kezelés mTor-gátlókkal (pl.: szirolimusz, temszirolimusz, everolimusz).
• A vizsgálati gyógyszer alkalmazása < 30 nappal a vizsgálat megkezdése előtt.
• Nem kontrollált hiperlipidémia: szérum koleszterin (éhgyomri) > 300 mg/dl vagy 7,75 mmol/L és trigliceridek (éhgyomri) > 2,5 x ULN.
• Nem kontrollált diabetes mellitus a következőképpen definiálható: glikémia (éhgyomri) > 1,5 x ULN.
• Vérzéses rendellenességben szenvedő vagy szájon át szedett K-vitamint szedő beteg (kivéve a warfarint kis dózisokban).
• HIV-fertőzött beteg.
• Nem képes protokolllátogatásra.
• Újabb daganatos megbetegedések az elmúlt 2 évben (kivéve laphámsejtes vagy bazocelluláris bőrrák).
• A rapamicin analógokkal szembeni túlérzékenység története.
• Krónikus kezelés kortikoidokkal (kivéve orális, helyi vagy helyi kezelést) vagy más immunszuppresszor szerrel.