크론병 복합 치루 환자 치료를 위한 지방유래 줄기세포의 안전성 및 유효성 (FATT)
2019년 4월 10일 업데이트: Tigenix S.A.U.
확장된 자가 지방 유래 줄기 세포(ASC)(CX-401)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 단일 맹검, 위약 대조 다기관 임상 3상 연구, 항문 주위 크론병의 복잡한 항문 주위 누공 치료
이 연구의 목적은 크론병 환자의 복잡한 치루 치료를 위한 eASC(확장성체줄기세포)의 안전성과 효능을 알아보는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
복잡한 항문 주위 누공은 고통받는 사람들에게 큰 고통의 원인입니다. 크론병의 경우 선택 사항이 제한적이며 수술은 요실금 및 재발과 관련이 있는 경우가 많습니다.
성인 조직에서 유래한 줄기 세포의 생물학적 특성은 조직 재생이 필요한 병리학 또는 치유 과정이 변경된 질병의 치료 후보가 됩니다.
개념 증명 연구, 1상 연구 및 2상 연구 [Clinicaltrials.gov 식별자: NCT00115466] 모두 누공이 크론병과 관련된 환자에서도 이 접근법이 유망하다고 제안했습니다.
이번 다기관 위약대조 3상 연구는 초기 투여 24주 후 크론병 환자의 복잡한 항문 주위 누공 치료에 대한 기존 1상 및 2상 연구에서 나타난 효능과 안전성을 확인하는 것을 목표로 한다. 누공 폐쇄는 외부 구멍의 완전한 재상피화와 함께 외부 구멍을 통한 화농의 부재 및 치료된 누공관과 직접적으로 관련된 2cm 초과의 축적이 MRI로 측정된 것으로 정의됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
56
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center
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Córdoba, 스페인, 14004
- Hospital Reina Sofia
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Léon, 스페인, 24071
- Complejo Hospitalario de León
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, 스페인, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramón Y Cajal
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Madrid, 스페인, 28007
- Hospital Gregorio Marañón
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Madrid, 스페인, 28035
- Hospital Puerta de Hierro
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Pontevedra, 스페인, 36001
- Complejo Hospitalario de Pontevedra
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, 스페인, 08916
- Hospital Germans Trias i Pujol
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Valencia
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Sagunto, Valencia, 스페인, 46520
- Hospital de Sagunto
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Vienna, 오스트리아
- University of Vienna
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명된 동의서
- 허용되는 임상, 내시경, 해부학적 및/또는 방사선학적 기준에 따라 최소 12개월 전에 크론병 진단을 받은 환자
- MRI로 평가한 치루관이 3개 이하인 복잡한 항문주위 누공의 존재
- CDAI ≤ 200으로 정의되는 지속성 및 활성 복합 항문주위 누공 및 비활성 루미날 크론병이 있는 환자. (복합 항문주위 누공은 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 누공으로 정의됩니다. 높은 누공[높은 괄약근 간, 높은 괄약근 간, 괄약근 외 또는 괄약근 위], 3개 이하의 외부 개구[관 ] 복잡한 항문 주위 누공 또는 통증/변동과 관련됨
- 임상 병력 및 신체 검사 소견에 따른 양호한 일반 건강 상태
- 혈청 또는 소변 임신 테스트 음성(25 IU hCG에 민감함)을 가진 가임기 여성. 남성과 여성 모두 연구자가 정의한 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 직장구불결장경검사로 평가한 중증 직장염(현명한 취약성, 자연출혈, 다발성 미란, 깊은 궤양) 또는 즉각적인 치료가 필요한 우세한 활동성 내강 질환의 존재
- CDAI ≥201인 환자
- 농양이 있는 환자는 치료 시작 전에 농양이 배액되고 농양 및 기타 농양이 없는 지역의 완전한 화장실이 확인되지 않은 경우
- 연구 절차 전에 제거하지 않는 한 세톤의 존재
- 3개 이상의 치루관 및/또는 외부 개구부의 존재
- 직장경 검사 또는 EUA로 평가된 직장 및/또는 항문 협착증이 있는 환자
- 세포치료제 투여 전 8주 이내에 infliximab 또는 기타 항TNF 제제를 투여받은 환자
- 세포치료제 투여 전 4주 이내에 타크로리무스 또는 사이클로스포린을 투여받은 환자
- 직장질루, 항문루 및/또는 항문주위 외 장피루가 있는 환자
- 활동성 또는 잠복성 HIV, HBV, HCV 또는 트레포네마 감염 환자
- 포함 전 6개월 동안 알코올 또는 기타 중독성 물질 남용 병력이 있는 환자
- 기저 세포암 또는 피부 편평 세포 암종을 제외한 악성 종양 환자 또는 이전에 악성 종양 병력이 있는 환자 중 신생물성 질환이 지난 5년 동안 차도 상태가 아닌 경우
- 연구자의 의견에 따라 불안정하거나 연구에서 환자를 배제하기에 충분히 심각한 심폐 질환이 있는 환자.
- 연구자의 의견에 따라 연구에서 제외될 근거가 될 수 있는 모든 유형의 의학적 또는 정신 질환이 있는 환자
- 선천성 또는 후천성 면역결핍 환자
- 연구에 포함이 금기되는 비정상 실험실 검사 결과가 있는 환자
- 국소 마취제 또는 가돌리늄(MRI 조영제)에 알레르기가 있는 환자
- MRI는 실현 불가능합니다(예: 심박 조율기, 고관절 교체 또는 심각한 밀실 공포증의 존재로 인해)
- 복벽에서 최소 100cm3의 지방을 추출하는 지방흡입술이 기술적으로 불가능하거나 환자가 시술에 동의하지 않는 경우
- 연구에 포함된 시점에서 누공 이외의 이유로 항문주위 영역에서 수술이 필요하거나 치료 투여 후 26주 내에 이 영역에서 그러한 수술의 필요성이 예상되는 환자.
- 최근 6개월 이내에 큰 수술이나 심한 외상을 입은 환자
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 연구 절차를 따르기를 원하지 않거나 따를 수 없는 환자
- 본 임상시험에 등록하기 전 1개월 이내에 임상시험용 약물을 현재 받고 있거나 받은 적이 있는 환자
- 연구 절차를 준수할 것 같지 않은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ASC
12주차 평가 후 불완전한 누공 폐쇄의 경우 4천만 세포의 가능한 2차 투여와 함께 기준선에서 2천만 세포의 병변내 용량.
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관리는 내부 개구부의 현지화 및 폐쇄가 선행됩니다.
주요 외래 수술 기준에 따라 세포 치료 주사가 시행됩니다.
환자는 기준선에서 2천만 세포의 병변내 용량을 받게 됩니다.
세포 현탁액의 50%는 내부 개구부의 누공 벽에 배치되고 나머지 50%는 대상 누공의 벽 책자를 가로질러 주입됩니다.
12주차에 치유되지 않은(완전한 누공 폐쇄) 환자는 동일한 치료 접근법을 사용하여 4천만 세포의 두 번째 용량을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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SHAM_COMPARATOR: 위약
조사 치료군과 동일한 관 준비 과정에 따라 치루관에 식염수 점적.
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주요 외래 수술 표준에 따라 내부 개구부의 국소화 및 폐쇄가 투여에 선행됩니다.
피험자는 5ml 식염수를 병변내 점적하는 위약으로 1회 치료 주기를 받게 됩니다.
12주차 평가 후 치유가 없는(완전한 누공 폐쇄) 환자는 24주차 누공 폐쇄의 1차 평가까지 표준 치료를 계속 받게 됩니다.
24주차에 누공 폐쇄가 불완전한 환자는 지방흡입 절차에서 파생된 ASC를 사용하는 별도의 공개 라벨 단일군 연구에 참여할 가능성이 제공됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료된 항문주위 누공의 외부 개구부가 폐쇄된 피험자의 백분율
기간: 24주
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료된 항문주위 누공의 외부 개구부가 폐쇄된 피험자의 백분율
기간: 12주
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12주
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Perianal Disease Activity Index의 시간 경과에 따른 변화
기간: 4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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크론병 활성 지수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10주 및 22주
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10주 및 22주
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MRI 중증도 점수(MSS)의 시간 경과에 따른 변화
기간: 12주 및 24주
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12주 및 24주
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SF-36 설문지를 사용한 삶의 질 평가
기간: 12주 및 24주
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12주 및 24주
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수술을 기피하는 피험자의 비율
기간: 24주
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24주
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부작용
기간: 4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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활력징후의 임상적으로 관련된 변이
기간: 4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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실험실 검사에서 임상적으로 관련된 변이
기간: 4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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4주, 10주, 12주, 16주, 22주, 24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Damián García-Olmo, MD, General Surgery Department, Hospital Universitario La Paz
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Garcia-Olmo D, Garcia-Arranz M, Garcia LG, Cuellar ES, Blanco IF, Prianes LA, Montes JA, Pinto FL, Marcos DH, Garcia-Sancho L. Autologous stem cell transplantation for treatment of rectovaginal fistula in perianal Crohn's disease: a new cell-based therapy. Int J Colorectal Dis. 2003 Sep;18(5):451-4. doi: 10.1007/s00384-003-0490-3. Epub 2003 May 20.
- Garcia-Olmo D, Garcia-Arranz M, Herreros D, Pascual I, Peiro C, Rodriguez-Montes JA. A phase I clinical trial of the treatment of Crohn's fistula by adipose mesenchymal stem cell transplantation. Dis Colon Rectum. 2005 Jul;48(7):1416-23. doi: 10.1007/s10350-005-0052-6.
- Garcia-Olmo D, Herreros D, Pascual M, Pascual I, De-La-Quintana P, Trebol J, Garcia-Arranz M. Treatment of enterocutaneous fistula in Crohn's Disease with adipose-derived stem cells: a comparison of protocols with and without cell expansion. Int J Colorectal Dis. 2009 Jan;24(1):27-30. doi: 10.1007/s00384-008-0559-0. Epub 2008 Aug 12.
- Garcia-Olmo D, Garcia-Arranz M, Herreros D. Expanded adipose-derived stem cells for the treatment of complex perianal fistula including Crohn's disease. Expert Opin Biol Ther. 2008 Sep;8(9):1417-23. doi: 10.1517/14712598.8.9.1417.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 6월 21일
처음 게시됨 (추정)
2011년 6월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .