Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna (FATT)

10 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Tigenix S.A.U.

Randomizowane, prowadzone metodą pojedynczej ślepej próby, wieloośrodkowe badanie III fazy z grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ekspandowanych autologicznych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej (CX-401) w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych w chorobie Leśniowskiego-Crohna w okolicy odbytu

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności eASC (ekspandowanych dorosłych komórek macierzystych) w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Złożone przetoki okołoodbytnicze są źródłem ogromnego cierpienia dla cierpiących. W chorobie Leśniowskiego-Crohna opcje są ograniczone, a operacja często wiąże się z nietrzymaniem moczu i nawrotami.

Biologiczne właściwości komórek macierzystych pochodzących z dorosłych tkanek czynią je kandydatami do leczenia patologii wymagających regeneracji tkanek lub w chorobach, w których proces gojenia jest zaburzony.

Badanie potwierdzające koncepcję, badanie fazy 1 i badanie fazy 2 [Clinicaltrials.gov identyfikator: NCT00115466] wszyscy sugerowali, że to podejście jest obiecujące, nawet u pacjentów, u których przetoka jest związana z chorobą Leśniowskiego-Crohna.

Obecne wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie III fazy ma na celu potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa wykazane we wcześniejszych badaniach I i II fazy w leczeniu złożonych przetok okołoodbytniczych u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna po 24 tygodniach od pierwszego podania. Zamknięcie przetoki definiuje się jako brak ropienia przez ujście zewnętrzne z całkowitym ponownym nabłonkiem ujścia zewnętrznego i brakiem zbiorników >2 cm bezpośrednio związanych z leczonym kanałem przetoki, co zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • University of Vienna
  • Hiszpania
      • Córdoba, Hiszpania, 14004
        • Hospital Reina Sofia
      • Léon, Hiszpania, 24071
        • Complejo Hospitalario de León
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clínico San Carlos
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ramón y Cajal
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Hiszpania, 28035
        • Hospital Puerta de Hierro
      • Pontevedra, Hiszpania, 36001
        • Complejo Hospitalario de Pontevedra
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Germans Trias i Pujol
    • Valencia
      • Sagunto, Valencia, Hiszpania, 46520
        • Hospital de Sagunto
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda
  • Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna rozpoznaną co najmniej 12 miesięcy wcześniej zgodnie z przyjętymi kryteriami klinicznymi, endoskopowymi, anatomopatologicznymi i/lub radiologicznymi
  • Obecność złożonej przetoki okołoodbytniczej z 3 lub mniej kanałami przetok ocenianymi za pomocą MRI
  • Pacjenci z przetrwałą i czynną złożoną przetoką okołoodbytniczą i nieaktywną chorobą Leśniowskiego-Crohna w świetle jelita, określoną przez CDAI ≤ 200. (Złożona przetoka okołoodbytnicza jest zdefiniowana jako przetoka, która spełnia jedno lub więcej z następujących kryteriów: wysokie przetoki [wysoka międzyzwieraczowa, wysoka przezzwieraczowa, pozazwieraczowa lub nadzwieraczowa], obecność 3 lub mniej otworów zewnętrznych [drogi ] związane ze złożoną przetoką okołoodbytniczą lub bólem/fluktuacją
  • Ogólny stan zdrowia dobry na podstawie wywiadu klinicznego i badania przedmiotowego
  • Kobiety w wieku rozrodczym z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy lub moczu (wrażliwe na 25 j.m. hCG). Zarówno mężczyźni, jak i kobiety powinni stosować odpowiednie metody antykoncepcji określone przez badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność ciężkiego zapalenia odbytnicy (wyraźna kruchość, samoistne krwawienie, liczne nadżerki, głębokie owrzodzenia) lub dominująca czynna choroba światła jelita wymagająca natychmiastowego leczenia, oceniana za pomocą rektosigmoidoskopii
  • Pacjenci z CDAI ≥201
  • Pacjenci z ropniem, chyba że przed rozpoczęciem leczenia zostanie potwierdzone pełne umycie okolicy z drenażem zbiorników oraz brak ropnia i innych zbiorników
  • Obecność setonów, o ile nie zostaną usunięte przed procedurą badania
  • Obecność >3 przetok i/lub otworów zewnętrznych
  • Pacjenci ze zwężeniem odbytnicy i/lub odbytu ocenianym za pomocą rektoskopii lub EUA
  • Pacjenci, którzy otrzymywali infliksymab lub jakikolwiek inny lek anty-TNF w ciągu 8 tygodni przed podaniem leczenia komórkowego
  • Pacjenci, którzy otrzymywali takrolimus lub cyklosporynę w ciągu 4 tygodni przed podaniem leczenia komórkowego
  • Pacjenci z przetoką odbytniczo-pochwową, przetoką(-ami) odbytu i/lub przetoką jelitowo-skórną poza odbytem
  • Pacjenci z zakażeniem wirusem HIV, HBV, HCV lub treponemą, aktywnym lub utajonym
  • Pacjenci z historią nadużywania alkoholu lub innych substancji uzależniających w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem
  • Pacjenci z nowotworem złośliwym, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, lub pacjenci z nowotworami złośliwymi w wywiadzie, chyba że choroba nowotworowa była w remisji przez ostatnie 5 lat
  • Pacjenci z chorobą krążeniowo-oddechową, która w opinii badacza jest niestabilna lub wystarczająco poważna, aby wykluczyć pacjenta z badania.
  • Pacjenci z jakąkolwiek chorobą medyczną lub psychiatryczną, która w opinii badacza może być podstawą do wykluczenia z badania
  • Pacjenci z wrodzonymi lub nabytymi niedoborami odporności
  • Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych, które stanowią przeciwwskazanie do włączenia ich do badania
  • Pacjenci uczuleni na miejscowe środki znieczulające lub gadolin (kontrast MRI)
  • MRI jest niewykonalne (np. z powodu obecności rozruszników serca, protez stawu biodrowego lub ciężkiej klaustrofobii)
  • Liposukcja z usunięciem co najmniej 100 cm3 tłuszczu ze ściany brzucha jest technicznie niewykonalna lub pacjent nie wyraża zgody na zabieg
  • Pacjenci wymagający operacji w okolicy odbytu z przyczyn innych niż przetoki w momencie włączenia do badania lub przewidywana potrzeba takiej operacji w tej okolicy w ciągu 26 tygodni po podaniu leczenia.
  • Pacjenci, którzy przeszli poważną operację lub ciężki uraz w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą zastosować się do procedur badania
  • Pacjenci obecnie otrzymujący lub otrzymujący w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem do tego badania klinicznego dowolny lek badany
  • Jest mało prawdopodobne, aby pacjenci przestrzegali procedur badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ASC
Doogniskowa dawka 20 milionów komórek na początku badania z możliwością drugiego podania 40 milionów komórek w przypadku niecałkowitego zamknięcia przetoki po ocenie w 12 tygodniu.
Lek: Ekspandowane autologiczne dorosłe komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej (eASC)
Administracja poprzedzona będzie lokalizacją i zamknięciem otworu wewnętrznego. Wstrzyknięcie leczenia komórkowego zostanie wykonane zgodnie ze standardami Głównej Chirurgii Ambulatoryjnej. Pacjenci otrzymają doogniskową dawkę 20 milionów komórek na początku badania. 50% zawiesiny komórek zostanie umieszczone w ścianach przetoki otworu wewnętrznego, a pozostałe 50% zostanie wstrzyknięte przez ściany docelowej przetoki. Pacjenci bez wygojenia (całkowitego zamknięcia przetoki) w 12. tygodniu otrzymają drugą dawkę 40 milionów komórek, stosując tę ​​samą metodę leczenia.
Inne nazwy:
  • Cx401 (kod firmy)
  • Ontaril®
SHAM_COMPARATOR: Placebo
Wkraplanie roztworu soli fizjologicznej do kanału przetoki, po wykonaniu identycznego procesu przygotowania kanału jak w badanej grupie terapeutycznej.
Lek: Placebo
Podanie zostanie poprzedzone lokalizacją i zamknięciem otworu wewnętrznego zgodnie ze standardami Głównej Chirurgii Ambulatoryjnej. Osobnicy będą otrzymywać jeden cykl leczenia z placebo składającym się z wkraplania do zmiany chorobowej 5 ml roztworu soli fizjologicznej. Pacjenci bez wygojenia (całkowitego zamknięcia przetoki) po ocenie w 12. tygodniu będą nadal otrzymywać standardową opiekę aż do pierwotnej oceny zamknięcia przetoki w 24. tygodniu. Pacjenci z niecałkowitym zamknięciem przetoki w 24. tygodniu otrzymają możliwość udziału w osobnym, otwartym, jednoramiennym badaniu z wykorzystaniem ASC pochodzących z zabiegu liposukcji.
Inne nazwy:
  • Roztwór soli fizjologicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek osób, u których zamknęły się zewnętrzne ujścia leczonej przetoki okołoodbytniczej
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek osób, u których zamknęły się zewnętrzne ujścia leczonej przetoki okołoodbytniczej
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni
Zmiany w czasie wskaźnika aktywności choroby okołoodbytniczej
Ramy czasowe: 4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
Zmiany w czasie w Indeksie aktywności choroby Leśniowskiego-Crohna
Ramy czasowe: 10 i 22 tydzień
10 i 22 tydzień
Zmiany w czasie w MRI Score of Severity (MSS)
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
12 i 24 tydzień
Ocena jakości życia za pomocą kwestionariusza SF-36
Ramy czasowe: 12 i 24 tydzień
12 i 24 tydzień
Odsetek osób, u których unika się operacji
Ramy czasowe: 24 tygodnie
24 tygodnie
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych
Ramy czasowe: 4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
Klinicznie istotne różnice w testach laboratoryjnych
Ramy czasowe: 4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie
4, 10, 12, 16, 22 i 24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tigenix S.A.U.

Śledczy

  • Główny śledczy: Damián García-Olmo, MD, General Surgery Department, Hospital Universitario La Paz

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lutego 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

22 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

12 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CX-401/FATT2
  • EudraCT: 2008-004286-25

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Leśniowskiego-Crohna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj