Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rasvaperäisten kantasolujen turvallisuus ja tehokkuus monimutkaisten perianaalifisteleiden hoidossa Crohnin tautia sairastavien potilaiden hoidossa (FATT)

keskiviikko 10. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Tigenix S.A.U.

Satunnaistettu, yksisokkoinen, lumekontrolloitu monikeskustutkimus vaiheen III laajennettujen autologisten rasvaperäisten kantasolujen (ASC) tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi (CX-401) monimutkaisten perianaalisten fistelien hoitoon perianaalisessa Crohnin taudissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää eASC:iden (laajennettujen aikuisten kantasolujen) turvallisuus ja tehokkuus monimutkaisten perianaalifisteleiden hoidossa Crohnin tautia sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Monimutkaiset perianaaliset fistelit aiheuttavat suurta ahdistusta kärsiville. Crohnin taudissa vaihtoehdot ovat rajalliset, ja leikkaus liittyy usein inkontinenssiin ja uusiutumiseen.

Aikuisten kudoksista peräisin olevien kantasolujen biologiset ominaisuudet tekevät niistä ehdokkaita kudosten uudistumista vaativien patologioiden tai sairauksien, joissa paranemisprosessi muuttuu, hoitoon.

Todistustutkimus, vaiheen 1 tutkimus ja vaiheen 2 tutkimus [Clinicaltrials.gov tunniste: NCT00115466] ovat kaikki ehdottaneet, että tämä lähestymistapa on lupaava, jopa potilailla, joiden fisteli liittyy Crohnin tautiin.

Tämän monikeskustutkimuksen, plasebokontrolloidun vaiheen 3 tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa edellisissä vaiheen 1 ja vaiheen 2 tutkimuksissa osoitettu teho ja turvallisuus monimutkaisten perianaalifisteleiden hoidossa Crohnin tautia sairastavilla potilailla 24 viikon kuluttua ensimmäisestä annosta. Fistulin sulkeutuminen määritellään märkimisen puuttumiseksi ulkoisen aukon kautta, ulkoisen aukon täydellinen epitelisoituminen uudelleen ja yli 2 cm:n keräämien puuttuminen suoraan käsiteltyyn fistelikanavaan MRI:llä mitattuna.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Center
  • Espanja
      • Córdoba, Espanja, 14004
        • Hospital Reina Sofía
      • Léon, Espanja, 24071
        • Complejo Hospitalario de León
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Espanja, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Madrid, Espanja, 28035
        • Hospital Puerta de Hierro
      • Pontevedra, Espanja, 36001
        • Complejo Hospitalario de Pontevedra
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espanja, 08916
        • Hospital Germans Trías i Pujol
    • Valencia
      • Sagunto, Valencia, Espanja, 46520
        • Hospital de Sagunto
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • University of Vienna

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus
  • Potilaat, joilla on Crohnin tauti, joka on diagnosoitu vähintään 12 kuukautta aikaisemmin hyväksyttyjen kliinisten, endoskooppisten, anatomopatologisten ja/tai radiologisten kriteerien mukaisesti
  • Monimutkainen perianaalinen fisteli, jossa on 3 tai vähemmän fistuloisia raiteita magneettikuvauksella
  • Potilaat, joilla on pysyvä ja aktiivinen monimutkainen perianaalinen fisteli ja ei-aktiivinen luminaalinen Crohnin tauti, jonka CDAI-arvo on ≤ 200. (Monimutkainen perianaalinen fisteli määritellään fisteliksi, joka täyttää yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: Korkeat fistelit [korkea intersfinkterinen, korkea transsfinkterinen, ekstrasulkijalihas tai supra-sulkijalihas], vähintään 3 ulkopuolista aukkoa [kanavat ] liittyy monimutkaiseen perianaalifisteliin tai kipuun/vaihteluihin
  • Hyvä yleinen terveydentila kliinisen historian ja lääkärintarkastuksen tulosten mukaan
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti (herkkä 25 IU hCG:lle). Sekä miesten että naisten tulee käyttää asianmukaisia ​​tutkijan määrittelemiä ehkäisymenetelmiä

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaikea proktiitti (huomaava hauraus, spontaani verenvuoto, useat eroosiot, syvät haavaumat) tai vallitseva aktiivinen luminaalinen sairaus, joka vaatii välitöntä hoitoa, arvioituna rektosigmoidoskopialla
  • Potilaat, joilla on CDAI ≥201
  • Potilaat, joilla on absessi, ellei alueen täydellistä wc-tilaa, jossa kokoelmien tyhjennys ja paiseiden ja muiden kokoelmien puuttuminen ole varmistettu ennen hoidon aloittamista
  • Setonien läsnäolo, ellei niitä ole poistettu ennen tutkimusmenettelyä
  • >3 fistuloista kanavaa ja/tai ulkoisia aukkoja
  • Potilaat, joilla on peräsuolen ja/tai peräaukon ahtauma, joka on arvioitu rektoskopialla tai EUA:lla
  • Potilaat, jotka ovat saaneet infliksimabia tai mitä tahansa muuta anti-TNF-ainetta 8 viikon aikana ennen soluhoitoa
  • Potilaat, jotka ovat saaneet takrolimuusia tai siklosporiinia 4 viikon aikana ennen soluhoidon antamista
  • Potilaat, joilla on peräaukon fistula, peräaukon fisteli(t) ja/tai ei-perianaalinen enterokutaaninen fisteli
  • Potilaat, joilla on aktiivinen tai piilevä HIV-, HBV-, HCV- tai treponema-infektio
  • Potilaat, joilla on ollut alkoholin tai muiden riippuvuutta aiheuttavien aineiden väärinkäyttöä 6 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
  • Potilaat, joilla on pahanlaatuinen kasvain, paitsi tyvisolu- tai ihon okasolusyöpä, tai potilaat, joilla on aiemmin ollut pahanlaatuisia kasvaimia, ellei kasvainsairaus ole ollut remissiossa viimeisten 5 vuoden aikana
  • Potilaat, joilla on sydän-keuhkosairaus, joka tutkijan mielestä on epävakaa tai riittävän vakava sulkeakseen potilaan pois tutkimuksesta.
  • Potilaat, joilla on minkä tahansa tyyppinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan mielestä olla peruste tutkimuksesta poissulkemiselle
  • Potilaat, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos
  • Potilaat, joilla on epänormaalit laboratoriotutkimuksen löydökset, jotka estävät heidän osallistumisensa tutkimukseen
  • Potilaat, jotka ovat allergisia paikallispuudutteille tai gadoliniumille (MRI-kontrasti)
  • MRI ei ole mahdollista (esim. sydämentahdistimen, lonkkaproteesin tai vakavan klaustrofobian vuoksi)
  • Rasvaimu, jossa vatsan seinämästä poistetaan vähintään 100 cm3 rasvaa, on teknisesti mahdotonta tai potilas ei suostu toimenpiteeseen
  • Potilaat, jotka tarvitsevat leikkausta perianaalialueella muista syistä kuin fisteleistä tutkimukseen sisällyttämishetkellä, tai tällaisen leikkauksen tarve on odotettavissa tällä alueella 26 viikon aikana hoidon antamisesta.
  • Potilaat, jotka ovat kärsineet suuresta leikkauksesta tai vakavasta traumasta edellisten 6 kuukauden aikana
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä
  • Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä tai ovat saaneet 1 kuukauden sisällä ennen osallistumista tähän kliiniseen tutkimukseen mitä tahansa tutkimuslääkettä
  • Potilaat eivät todennäköisesti noudata tutkimusmenetelmiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: ASC:t
Intralesionaalinen annos 20 miljoonaa solua lähtötilanteessa ja mahdollinen toinen 40 miljoonan solun antaminen, jos fisteli ei sulkeudu täydellisesti viikon 12 arvioinnin jälkeen.
Lääke: Laajennetut autologiset rasvaperäiset aikuisen kantasolut (eASC)
Hallintoa edeltää lokalisointi ja sisäisen aukon sulkeminen. Soluhoitoinjektio suoritetaan suuren ambulatorisen kirurgian standardien mukaisesti. Potilaat saavat 20 miljoonan solun intraleesionaalisen annoksen lähtötasolla. 50 % solususpensiosta asetetaan sisäisen aukon fisteliseiniin ja loput 50 % injektoidaan kohdefistelin seinämien poikki. Potilaat, jotka eivät parane (fistelin täydellinen sulkeutuminen) viikolla 12, saavat toisen 40 miljoonan solun annoksen käyttäen samaa hoitotapaa.
Muut nimet:
  • Cx401 (yrityskoodi)
  • Ontaril®
SHAM_COMPARATOR: Plasebo
Suolaliuoksen tiputtaminen fistuloiseen kanavaan noudattaen identtistä kanavan valmistusprosessia kuin tutkimusryhmässä.
Lääke: Plasebo
Hallintoa edeltää sisäisen aukon lokalisointi ja sulkeminen suuren ambulatorisen kirurgian standardien mukaisesti. Koehenkilöt saavat yhden plasebohoitojakson, joka koostuu 5 ml:n suolaliuosta tiputtamisesta leesion sisään. Potilaat, jotka eivät parane (täydellinen fistelin sulkeutuminen) viikon 12 arvioinnin jälkeen, saavat edelleen normaalia hoitoa, kunnes ensisijainen fistelin sulkemisen arviointi suoritetaan viikolla 24. Potilaille, joilla on epätäydellinen fisteli sulkeutuminen viikolla 24, tarjotaan mahdollisuus osallistua erilliseen avoimeen yhden käden tutkimukseen, jossa käytetään rasvaimumenettelystä saatuja ASC:itä.
Muut nimet:
  • Normaali suolaliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla hoidetun perianaalisen fistelin ulkoaukot ovat sulkeutuneet
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla hoidetun perianaalisen fistelin ulkoaukot ovat sulkeutuneet
Aikaikkuna: 12 viikkoa
12 viikkoa
Perianal Disease Activity -indeksin muutokset ajan myötä
Aikaikkuna: 4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
Muutokset ajan myötä Crohnin taudin aktiivisuusindeksissä
Aikaikkuna: 10 ja 22 viikkoa
10 ja 22 viikkoa
Muutokset ajan myötä magneettikuvauksen vakavuusasteessa (MSS)
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikkoa
12 ja 24 viikkoa
Elämänlaadun arviointi SF-36-kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 12 ja 24 viikkoa
12 ja 24 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joille leikkausta vältetään
Aikaikkuna: 24 viikkoa
24 viikkoa
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
Kliinisesti merkitykselliset elintoimintojen vaihtelut
Aikaikkuna: 4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
Kliinisesti merkitykselliset vaihtelut laboratoriotesteissä
Aikaikkuna: 4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa
4, 10, 12, 16, 22 ja 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tigenix S.A.U.

Tutkijat

  • Päätutkija: Damián García-Olmo, MD, General Surgery Department, Hospital Universitario La Paz

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 12. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CX-401/FATT2
  • EudraCT: 2008-004286-25

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa