미만성 고유 뇌교 신경아교종 또는 재발성 고등급 신경교종을 가진 소아/청소년의 PDGFR 억제제 크레놀라닙

포함 기준:

• 연령은 18개월 이상 21세 이하이어야 합니다.
• 신체 표면적(BSA) ≥ 0.55m^2
• 연구 등록 시점에 Lansky(연구 참여자 ≤ 16세) 또는 Karnofsky(연구 참여자 > 16세) 성과 점수 ≥ 40

• 연구 등록 시점에 다음과 같은 적절한 기관 기능:

  • 골수: 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1,000/μL, 혈소판 수 ≥ 75,000/μL(수혈 독립적), 헤모글로빈 농도 ≥ 8g/dL(수혈될 수 있음)

  • 신장: 아래와 같이 연령에 따른 정상 혈청 크레아티닌 농도 또는 사구체 여과율(GFR) > 70 ml/min/1.73m^2

    • 연령(세): 5세 이하 및 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)은 0.8입니다.
    • 5 < 연령 < 또는 10이고 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)은 1.0입니다.
    • 10< 연령 < 또는 15이고 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)은 1.2입니다.
    • >15이고 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)은 1.5입니다.
  • 간: 총 빌리루빈 농도 < 또는 연령에 대한 제도적 상한치의 1.5배; SGPT < 제도 상한선의 3배 이상
  • 췌장: 혈청 아밀라아제 < 또는 연령에 대한 제도적 상한치의 3배; 리파제 < 또는 제도적 정상 상한치의 3배
• 가임기 여성 연구 참가자는 치료 시작 1주 이내에 혈청 또는 소변 임신 검사로 확인된 바와 같이 임신하지 않아야 합니다. 참가자는 모유 수유를 해서는 안 됩니다.
• 생식 가능성이 있는 남성 또는 여성은 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 참여할 수 없습니다. 성적으로 활동적이지 않은 아이의 금욕은 충분한 피임법이 될 것입니다.

포함 기준 - 계층 A

• 뇌간에서 발생하는 DIPG 또는 고급 신경아교종의 진단.
• 환자는 코르티코스테로이드 사용을 제외하고 이전에 치료를 받은 적이 없습니다.

포함 기준 - 계층 B

• 환자는 재발성, 불응성 또는 진행성 고급 신경아교종 또는 DIPG의 방사선학적 증거가 있어야 합니다. 환자는 뇌간에서 발생하는 DIPG 또는 기타 고급 신경아교종을 포함하여 뇌 및/또는 척수 내의 HGG 진단을 받아야 합니다. 역형성 성상세포종(WHO 등급 III), 역형성 핍지교종(WHO 등급 III), 역형성 희소성상세포종(WHO 등급 III), 역형성 신경절신경교종(WHO 등급 III), 역형성 특징을 가진 다형성 황색성상세포종(WHO 등급 III), 악성 신경교세포종의 조직학적으로 확인된 진단 종양, 다형성 교모세포종(WHO 등급 IV) 또는 신경아교종(WHO 등급 IV)이 필요합니다. DIPG의 방사선학적 특징을 가진 환자의 경우 진단의 조직학적 확인이 필요하지 않습니다.
• 환자는 알약을 삼키거나 수성 주스나 퓌레에 으깬 알약을 복용할 수 있어야 합니다(예: 사과 소스, 사과 주스) 입이나 위관으로.
• 신경학적 결손이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 결손이 있어야 합니다.
• 덱사메타손을 복용 중인 환자는 등록 전 최소 1주일 동안 안정적이거나 복용량을 줄여야 합니다.
• 환자는 이 연구에 참여하기 전에 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 합니다.
• 골수억제 화학요법: 환자는 연구 등록 최소 4주 전 또는 니트로소우레아의 경우 최소 6주 전에 알려진 골수억제 항암 화학요법의 마지막 용량을 받아야 합니다. 환자가 골수억제(즉, 호중구 감소증 또는 혈액 제제 수혈이 필요한 경우)
• 생물학적 제제: 환자는 제제와 잠재적으로 관련된 모든 독성에서 회복되었고 연구 등록 ≥ 7일 전에 생물학적 제제의 마지막 용량을 투여받아야 합니다. 반감기가 연장된 생물학적 제제의 경우, 마지막 치료 이후 적절한 간격은 등록 전에 연구 의장과 논의해야 합니다.
• 단클론 항체 치료: 등록 전에 최소 3회 반감기가 경과해야 합니다. 이러한 환자는 등록 전에 연구 의장과 논의해야 합니다.
• 방사선: 환자는 연구 등록 이전에 방사선 요법을 받았음 환자는 등록 전 ≥ 3개월 동안 원발 종양에 대한 국소 방사선의 마지막 부분을 받았고 두개골 조사의 마지막 부분(>24Gy)이 등록 전 3개월 이상이어야 합니다. 등록. 환자는 등록 전 2주 이내에 증상이 있는 전이 부위에 대한 국소 방사선 조사를 받지 않았습니다.
• 골수 이식: 환자는 등록 전에 고용량 화학 요법 및 말초 혈액 줄기 세포 구조 이후 ≥ 3개월이어야 합니다.
• 성장 인자: 환자는 등록 전 최소 1주 동안(필그라스팀, 사르그라모스팀, 에리스로포이에틴), 지속형 제제(예: 뉴포겐).

제외 기준:

• CNS 외부의 전이성 질환.
• 등록 전 7일 이내에 효소 유도 항경련제(EIAC) 사용.
• 통제되지 않은 감염이 있는 연구 참여자
• 연구자의 의견으로는 적절한 요법으로 적절하게 통제할 수 없거나 이 치료와 관련된 부작용의 평가를 손상시키거나 약물 대사 또는 이 치료에 대한 내약성을 변화시킬 수 있는 수반되는 중대한 의학적 질병이 있는 연구 참여자
• 다른 항암 또는 연구 약물 치료를 받는 연구 참여자
• 크레놀라닙을 이용한 사전 치료

참고로, 덱사메타손을 제외하고 CYP3A 기능에 영향을 미칠 수 있는 병용 약물의 사용은 이 연구의 주임 조사자(또는 그녀의 피지명자)와 논의해야 합니다.