국소 진행성 또는 전이성 BCC의 파일럿 LDE225 + 이전 Tx 비-LDE225 평활화 억제제

포함 기준:

1. 18세 이상.
2. 이전에 비-LDE225 Smo 억제제를 투여받은 적이 있는 국소 진행성 또는 전이성으로 간주되는 기저 세포 암종의 조직학적으로 문서화된 진단.
3. 세계보건기구(WHO) 성과 상태 <= 2
4. 적어도 하나의 측정 가능한 질병 부위(고형 종양의 반응 평가 기준에 의해 정의됨) 또는 적절한 기타 질병 특이적 반응 평가 기준. 주 연령 제한 및/또는 성별/인종-민족 제한.

5. 아래 명시된 바와 같이 적절한 골수, 간 및 신장 기능을 가진 환자:

   • 절대호중구수(ANC) >= 1.5 x 10^9/L
   • 헤모글로빈(Hgb) >= 9g/dL
   • 혈소판 >= 80 x 10^9/L
   • 혈청 총 빌리루빈 <= 1.5 x 정상 상한(ULN)
   • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) <= 2.5 x ULN 또는 <= 5 x ULN(간 전이가 있는 경우)
   • 혈장 크레아틴 포스포키나제(CK) < 1.5 x ULN
   • 혈청 크레아티닌 <= 1.5 x ULN 또는 24시간 클리어런스 >= 50ml/분
6. 모든 심사 절차 전에 얻은 서면 동의서

제외 기준:

1. 연구 약물 투여 시작 후 4주 이내에 대수술을 받은 환자.

2. 연구 참여를 방해하거나 잠재적으로 연구 데이터의 해석에 영향을 미칠 수 있는 조절되지 않는 의학적 상태가 동시에 있는 환자.

   다른 조사 요원의 사용에 관한 제한 사항을 명시합니다.

3. 경구용 약물을 복용할 수 없거나 상부 위장관의 물리적 무결성이 부족하거나 알려진 흡수 장애 증후군이 있는 환자.

   필요에 따라 병발성 질병 또는 현재 질병으로 인한 주 제외 요건.

4. 이전에 전신성 LDE225로 치료받은 적이 있는 환자.

5. 신경근 장애가 있는 환자(예: 염증성 근병증, 근이영양증, 근위축성 측삭 경화증 및 척수성 근위축) 또는 3-하이드록시-3-메틸글루타릴-조효소 A(HMG CoA) 억제제(스타틴), 클로피브레이트와 같은 횡문근 융해증을 유발하는 것으로 알려진 약물과 병용 치료를 받고 있는 경우 및 gemfibrozil이며 LDE225 치료를 시작하기 최소 2주 전에는 중단할 수 없습니다. 환자가 고지혈증을 조절하기 위해 스타틴을 계속 사용하는 것이 필수적인 경우에는 프라바스타틴만 사용할 수 있습니다.

   b) 연구 치료를 시작한 후 새로운 격렬한 운동 요법을 시작할 계획인 환자. 참고: LDE225를 투여하는 동안 혈장 CK 수치를 상당히 증가시킬 수 있는 격렬한 운동과 같은 근육 활동은 피해야 합니다.

6. LDE225로 치료를 시작한 지 4주 이내에 실험 약물 연구에 참여한 환자.
7. 다른 항신생물 요법을 받고 있는 환자(예: 화학 요법, 표적 요법 또는 방사선 요법)을 동시에 또는 LDE225로 치료를 시작한 후 2주 이내에.
8. 사이토크롬(CYP)3A4/5의 중등도 및 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 약물 또는 치료 지수가 좁고 CYP2B6 또는 CYP2C9에 의해 대사되는 약물로 치료를 받고 있고 LDE225로 치료를 시작하기 전에 중단할 수 없는 환자. 강력한 CYP3A4/5 억제제인 ​​약물은 LDE225로 치료를 시작하기 최소 7일 전에 중단하고 강력한 CYP3A/5 유도제는 최소 2주 동안 중단해야 합니다.
9. 임신 또는 수유(수유) 여성, 여기서 임신은 임신 후부터 임신이 끝날 때까지의 여성 상태로 정의되며 양성 인간 융모막 성선 자극 호르몬(hCG) 실험실 검사(> 5 mIU/mL)로 확인됩니다.

10 가임 여성. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되며, 경력, 생활 방식 또는 성적 지향으로 인해 남성 파트너와 성교할 수 없는 여성 및 파트너가 정관 수술 또는 기타 수단으로 불임 수술을 받은 여성을 포함합니다. 두 가지 피임 방법을 사용합니다. 두 가지 방법은 이중 장벽 방법 또는 장벽 방법과 호르몬 방법이 될 수 있습니다. 적절한 장벽 피임 방법은 다음과 같습니다.

• 격막, 콘돔(파트너 제공), 자궁 내 장치(구리 또는 호르몬), 스펀지 또는 살정제. 호르몬 피임약에는 에스트로겐 및/또는 프로게스테론제를 포함하는 모든 시판 피임제가 포함됩니다.

• 신뢰할 수 있는 피임법은 연구 내내 그리고 연구 약물 중단 후 3개월 동안 유지되어야 합니다.

  11 프로토콜을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 환자.