在局部晚期或转移性 BCC + 先前 Tx 非 LDE225 平滑抑制剂中试验 LDE225

纳入标准：

1. 年满 18 岁或以上。
2. 组织学记录的基底细胞癌诊断被认为是局部晚期或转移性的，之前接受过非 LDE225 Smo 抑制剂。
3. 世界卫生组织 (WHO) 表现状态 <= 2
4. 至少一个可测量的疾病部位（如实体瘤反应评估标准所定义），或其他疾病特异性反应评估标准，视情况而定。 国家年龄限制和/或性别/种族限制。

5. 具有足够骨髓、肝和肾功能的患者，具体如下：

   • 中性粒细胞绝对计数 (ANC) >= 1.5 x 10^9/L
   • 血红蛋白 (Hgb) >= 9 g/dL
   • 血小板 >= 80 x 10^9/L
   • 血清总胆红素 <= 1.5 x 正常上限 (ULN)
   • 天冬氨酸转氨酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT) <= 2.5 x ULN 或 <= 5 x ULN（如果存在肝转移）
   • 血浆肌酸磷酸激酶 (CK) < 1.5 x ULN
   • 血清肌酐 <= 1.5 x ULN 或 24 小时清除率 >= 50ml/min
6. 在任何筛选程序之前获得的书面知情同意书

排除标准：

1. 在研究药物治疗开始后 4 周内进行过大手术的患者。

2. 患有并发不受控制的医疗状况的患者可能会干扰他们参与研究或可能影响研究数据的解释。

   关于使用其他调查代理的国家限制。

3. 无法口服药物或上消化道身体不健全或已知吸收不良综合征的患者。

   根据需要，说明因合并症或现病引起的排除要求。

4. 以前接受过全身性 LDE225 治疗的患者。

5. 患有神经肌肉疾病的患者（例如 炎性肌病、肌肉萎缩症、肌萎缩性侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症）或正在与被认为会引起横纹肌溶解症的药物联合治疗，例如 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶 A (HMG CoA) 抑制剂（他汀类药物）、氯贝特和吉非贝齐，并且在开始 LDE225 治疗前至少 2 周不能停药。 如果患者必须继续服用他汀类药物来控制高脂血症，则只能格外谨慎地使用普伐他汀。

   b) 计划在开始研究治疗后开始新的剧烈运动方案的患者。 注意：在 LDE225 治疗期间，应避免可能导致血浆 CK 水平显着升高的肌肉活动，例如剧烈运动。

6. 在开始使用 LDE225 治疗后 4 周内参加过药物实验研究的患者。
7. 正在接受其他抗肿瘤治疗的患者（例如 化疗、靶向治疗或放疗）同时或在开始用 LDE225 治疗后 2 周内。
8. 正在接受已知为细胞色素 (CYP)3A4/5 的中度和强抑制剂或诱导剂或由 CYP2B6 或 CYP2C9 代谢的药物治疗的患者，这些药物具有狭窄的治疗指数，并且在开始使用 LDE225 治疗之前不能停药。 在开始使用 LDE225 治疗之前，应停用强 CYP3A4/5 抑制剂药物至少 7 天，并停用强 CYP3A/5 诱导剂药物至少 2 周。
9. 孕妇或哺乳期（哺乳期）女性，其中妊娠定义为女性在受孕后直至妊娠终止的状态，通过人绒毛膜促性腺激素 (hCG) 实验室检测阳性（> 5 mIU/mL）确认。

10 有生育能力的妇女，定义为所有生理上能够怀孕的妇女，包括其职业、生活方式或性取向妨碍与男性伴侣性交的妇女，以及其伴侣已通过输精管结扎术或其他方式绝育的妇女，除非她们是使用两种节育方法。 这两种方法可以是双屏障法或屏障法加激素法。 适当的屏障避孕方法包括：

• 隔膜、避孕套（由伴侣提供）、宫内节育器（含铜或激素）、海绵或杀精子剂。 激素避孕药包括任何市售的含有雌激素和/或孕激素的避孕药。

• 在整个研究过程中以及停用研究药物后的 3 个月内，应保持可靠的避孕措施。

  11 患者不愿意或不能遵守协议。