- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01529450
Piloto LDE225 em BCC localmente avançado ou metastático + Inibidores suavizados Tx não LDE225 anteriores
Um estudo piloto aberto para examinar a segurança e a eficácia do LDE225 oral em pacientes com carcinoma basocelular localmente avançado ou metastático que foram tratados anteriormente com inibidor(es) suavizado(s) não-LDE225
Este é um estudo piloto prospectivo de centro único aberto para investigar a segurança e a eficácia do LDE225 em pacientes com carcinoma basocelular localmente avançado ou metastático.
Objetivos primários:
• Explorar os efeitos do LDE225 oral na Sobrevida Livre de Progressão (PFS) de indivíduos com BCC localmente avançado ou metastático que foram previamente tratados com um inibidor não-LDE225 Smo.
Objetivos Secundários:
- Avaliar o efeito do LDE225 oral nos biomarcadores de tecido tumoral da ativação do BCC (Gii 1, 2, Patched 1,2 e Ki67) em indivíduos que não são nativos de inibidores Smo diferentes do LDE225, na linha de base e no final da -tratamento
- Descrever os efeitos adversos do LDE225 oral em indivíduos com histórico de uso de inibidor não-LDE225 Smo
- Avaliar as taxas de sobrevida global de indivíduos com BCC localmente avançado ou BCC metastático que tomaram anteriormente um inibidor não-LDE225 Smo após o tratamento com LDE225
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto prospectivo de centro único aberto para investigar a segurança e a eficácia do LDE225 em pacientes com carcinoma basocelular localmente avançado ou metastático.
Objetivos primários:
• Explorar os efeitos do LDE225 oral na Sobrevida Livre de Progressão (PFS) de indivíduos com BCC localmente avançado ou metastático que foram previamente tratados com um inibidor não-LDE225 Smo.
Objetivos Secundários:
- Para avaliar o efeito de LDE225 oral em biomarcadores de tecido tumoral de ativação de BCC (por exemplo, Gli e Ki67) em indivíduos não virgens de outros inibidores Smo além do LDE225, no início e no final do tratamento
- Descrever os efeitos adversos do LDE225 oral em indivíduos com histórico de uso de inibidor não-LDE225 Smo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University, School of Medicine
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 18 anos ou mais.
- Diagnóstico documentado histologicamente de carcinoma basocelular considerado localmente avançado ou metastático que recebeu anteriormente um inibidor não-LDE225 Smo.
- Status de desempenho da Organização Mundial da Saúde (OMS) <= 2
- Pelo menos um local mensurável da doença (conforme definido pelos Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos) ou outro critério de avaliação de resposta específica à doença, conforme apropriado. Restrição de idade estadual e/ou restrições de gênero/raça e etnia.
Pacientes com função adequada da medula óssea, hepática e renal, conforme especificado abaixo:
- Contagem Absoluta de Neutrófilos (ANC) >= 1,5 x 10^9/L
- Hemoglobina (Hgb) >= 9 g/dL
- Plaquetas >= 80 x 10^9/L
- Bilirrubina total sérica <= 1,5 x limite superior do normal (ULN)
- Aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) <= 2,5 x LSN ou <= 5 x LSN se houver metástases hepáticas
- Creatina fosfoquinase plasmática (CK) <1,5 x LSN
- Creatinina sérica <= 1,5 x LSN ou depuração em 24 horas >= 50ml/min
- Consentimento informado por escrito obtido antes de qualquer procedimento de triagem
Critério de exclusão:
- Pacientes que tiveram cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas após o início da medicação do estudo.
Pacientes com condições médicas não controladas concomitantes que possam interferir em sua participação no estudo ou potencialmente afetar a interpretação dos dados do estudo.
Restrições estaduais quanto ao uso de outros Agentes Investigacionais.
Pacientes incapazes de tomar medicamentos orais ou com falta de integridade física do trato gastrointestinal superior ou síndromes de má absorção conhecidas.
Requisitos de exclusão do estado devido a doença comórbida ou doença incorrente, conforme necessário.
- Pacientes que foram previamente tratados com LDE225 sistêmico.
Pacientes com distúrbios neuromusculares (por exemplo, miopatias inflamatórias, distrofia muscular, esclerose lateral amiotrófica e atrofia muscular espinhal) ou estão em tratamento concomitante com drogas reconhecidamente causadoras de rabdomiólise, como inibidores da 3-hidroxi-3-metilglutaril-coenzima A (HMG CoA) (estatinas), clofibrato e gemfibrozil, e que não pode ser descontinuado pelo menos 2 semanas antes do início do tratamento com LDE225. Se for essencial que o paciente permaneça com uma estatina para controlar a hiperlipidemia, apenas a pravastatina pode ser usada com cautela extra.
b) Pacientes que planejam embarcar em um novo regime de exercícios extenuantes após o início do tratamento do estudo. Nota: Atividades musculares, como exercícios extenuantes, que podem resultar em aumentos significativos nos níveis plasmáticos de CK, devem ser evitadas durante o tratamento com LDE225.
- Pacientes que participaram de um estudo experimental de drogas dentro de 4 semanas após o início do tratamento com LDE225.
- Pacientes que estão recebendo outra terapia antineoplásica (por exemplo, quimioterapia, terapia direcionada ou radioterapia) concomitantemente ou dentro de 2 semanas após o início do tratamento com LDE225.
- Pacientes que estão recebendo tratamento com medicamentos sabidamente inibidores ou indutores moderados e fortes do citocromo (CYP)3A4/5 ou medicamentos metabolizados por CYP2B6 ou CYP2C9 que possuem índice terapêutico estreito e que não podem ser descontinuados antes de iniciar o tratamento com LDE225. Os medicamentos que são fortes inibidores de CYP3A4/5 devem ser descontinuados pelo menos 7 dias e os fortes indutores de CYP3A/5 por pelo menos 2 semanas antes de iniciar o tratamento com LDE225.
- Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de gonadotrofina coriônica humana (hCG) positivo (> 5 mIU/mL).
10 Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, incluindo mulheres cuja carreira, estilo de vida ou orientação sexual impeça relações sexuais com um parceiro masculino e mulheres cujos parceiros foram esterilizados por vasectomia ou outros meios, A MENOS que sejam usando dois métodos de controle de natalidade. Os dois métodos podem ser um método de barreira dupla ou um método de barreira mais um método hormonal. Métodos de contracepção de barreira adequados incluem:
- Diafragma, preservativo (pelo parceiro), dispositivo intrauterino (de cobre ou hormonal), esponja ou espermicida. Os contraceptivos hormonais incluem qualquer agente contraceptivo comercializado que inclua um estrogênio e/ou um agente progestacional.
A contracepção confiável deve ser mantida durante todo o estudo e por 3 meses após a descontinuação do medicamento do estudo.
11 Pacientes que não querem ou não conseguem cumprir o protocolo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo Refratário
Pacientes previamente tratados com inibidor não-LDE225 Smo que eram refratários.
|
Cápsula de 800 mg (4 cápsulas de 200 mg/dia)
Outros nomes:
|
ACTIVE_COMPARATOR: Grupo Desenvolvido Resistência
Pacientes previamente tratados com inibidor não-LDE225 Smo que responderam inicialmente, mas se tornaram resistentes com doença progressiva.
|
Cápsula de 800 mg (4 cápsulas de 200 mg/dia)
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Sobrevivência livre de progressão (PFS) de todos os participantes
Prazo: Fim do tratamento ou no momento da progressão da doença (até 58 semanas)
|
Fim do tratamento ou no momento da progressão da doença (até 58 semanas)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Marcadores Moleculares Associados à Resposta Clínica
Prazo: Avaliado no dia 1
|
Após o consentimento, amostras de biópsias históricas foram analisadas quanto a marcadores moleculares associados à resposta clínica.
Os tumores foram analisados e apresentavam mutação Smooth (SMO [alterações genéticas que influenciam os níveis de Ki 67 e Gli]).
foi determinado.
O número de participantes com e sem SMO foi relatado pelo desfecho clínico (DP = doença estável; DP = doença progressiva).
|
Avaliado no dia 1
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anne Chang, MD, Stanford University
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SKIN0009
- SU-09022011-8371 (OUTRO: Stanford University)
- 21759 (OUTRO: Stanford IRB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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