BetterLife FSHD: 환자 주도 건강 및 연구 플랫폼
2026년 2월 19일 업데이트: Amanda Hill, FSHD Society
BetterLife FSHD는 FSHD를 앓고 있는 사람들을 지원하기 위해 구축된 플랫폼입니다. 이 플랫폼은 환자들의 건강 경험과 필요에 맞는 맞춤형 자원, 도구 및 연구 기회를 연결해 줍니다. 동시에 BetterLife는 연구를 지원하기 위해 환자로부터 안전한 건강 및 경험 데이터를 수집합니다. 이 데이터는 연구자들과 공유되어 FSHD를 더 잘 이해하고, 커뮤니티를 위한 개선된 치료와 결과를 향해 나아가는 데 도움을 줍니다.
자세히 알아보고 등록하세요: www.BetterLifeFSHD.org
연구 개요
상태
모병
정황
개입 / 치료
상세 설명
안면견갑상완 근이영양증(FSHD)은 골격근의 지속적인 약화를 유발하는 유전성 장애입니다. BetterLife FSHD는 FSHD 환자들이 최상의 삶을 살도록 돕는 동시에 연구를 지원하는 환자 중심의 건강 플랫폼 및 연구 등록부입니다.
BetterLife에서는 참가자들이 분기별 및 연간으로 배포되는 일련의 짧은 설문조사에 응답하도록 요청받습니다. 설문조사 주제에는 인구통계학, 건강 이력, FSHD 진단 및 진행, FSHD 관리 전략, 그리고 통증, 피로, 정신 건강과 같은 삶의 질 영역이 포함됩니다.
참가자들이 설문조사 데이터를 제공하면, FSHD 협회의 기사, 블로그, 동영상, 웨비나 라이브러리에서 그들에게 적합한 맞춤형 자원 피드를 받습니다. 설문조사 데이터는 또한 참가자들이 참여 자격이 있을 수 있는 임상 시험 및 기타 연구에 대해 알려주는 데 사용됩니다.
BetterLife FSHD가 수집하는 정보는 현대적이고 안전한 실제 데이터 인프라에 저장 및 관리됩니다. 익명화된 데이터는 운영 위원회의 승인을 받아 FSHD 연구 및 치료 개발에 관여하는 연구자, 임상의, 생물의약품 회사, 규제/지불 기관 및 기타 조직에 요청 시 제공됩니다. BetterLife는 또한 FSHD 협회 외부의 연구 프로젝트를 수행하고 지원하는 데 사용될 수 있습니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
5000
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Kayleigh Worek, MS
- 전화번호: 2900 781-301-6060
- 이메일: betterlife@fshdsociety.org
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Randolph, Massachusetts, 미국, 02368
- 모병
- FSHD Society
-
연락하다:
- Kayleigh Worek, Program Manager, MS
- 전화번호: 2900 781-301-6060
- 이메일: betterlife@fshdsociety.org
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
미국 또는 미국 영토에 거주하며 만 1세 이상의 FSHD 환자.
설명
포함 기준:
- FSHD의 임상 또는 유전적 진단을 받은 개인, 또는 FSHD 가족력이 있고 증상을 보이는 개인
- 1세 이상
- 미국 또는 그 영토에 거주
- 만 18세 이상인 경우 개인이 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공해야 함
- 만 18세 미만인 경우 개인이 적절한 경우 동의를 제공할 수 있고 기꺼이 제공해야 하며, 부모 또는 법적 보호자가 등록하고 동의를 제공해야 함
제외 기준:
- 미국 또는 그 영토 외부에 거주하는 개인
- 적절한 경우 동의 또는 동의를 제공할 수 없거나 기꺼이 제공하지 않는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종적 건강 데이터
기간: 등록부터 연구 완료(10년)까지 매년 평가됨
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인구통계학적 정보, 건강 이력, FSHD 진단(임상 진단, 유전자 검사, 가족력 등), FSHD 증상 관리(예: 보조 기기 사용, 인공 호흡, 수술)에 관한 정보를 수집하기 위한 설문 조사 질문
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등록부터 연구 완료(10년)까지 매년 평가됨
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자가 보고 FSHD 진행
기간: 6개월마다 평가되며, 연구 완료 시까지(10년) 진행됩니다.
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근육 약화, 증상 발현 시기, 주요 진행 단계를 다루며, FSHD 임상 점수(FCS)를 추정하는 데 사용할 수 있는 설문 문항입니다.
점수가 높을수록 질병의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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6개월마다 평가되며, 연구 완료 시까지(10년) 진행됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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불안 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 평가 시스템을 사용하여 불안 증상의 빈도와 영향을 평가합니다.
높은 점수는 더 많은 불안을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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우울증 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 평가 시스템을 사용하여 우울증 증상의 빈도와 영향을 평가합니다.
높은 점수는 더 심한 우울증을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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통증 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 척도를 사용하여 통증의 질과 일상생활에 미치는 간섭을 평가합니다.
점수가 높을수록 통증과 간섭 수준이 높음을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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수면 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 평가 시스템을 사용하여 수면의 질을 평가합니다.
점수가 높을수록 수면의 질이 나쁨을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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피로 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 척도를 사용하여 피로의 존재와 심각도를 평가합니다.
높은 점수는 더 심한 피로를 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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상체 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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상체를 사용하여 일상생활 활동을 수행하는 능력을 5점 척도로 평가합니다.
점수가 높을수록 상체를 사용하여 작업을 완료하는 데 어려움이 적음을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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이동성 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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5점 척도를 사용하여 하체를 이용한 활동(예: 일어서기, 앉기) 수행 능력을 평가합니다.
높은 점수는 하체 사용 시 어려움이 적음을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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신체 활동 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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신체 활동에 소요된 시간을 분 단위로 평가합니다.
높은 점수는 더 많은 신체 활동 수준을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지(10년)
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낙상 환자 보고 결과 측정
기간: 분기별, 연구 완료 시까지 (10년)
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일상 활동 중 낙상에 대한 두려움을 4점 척도를 사용하여 평가합니다.
점수가 높을수록 낙상에 대한 두려움이 더 크다는 것을 나타냅니다.
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분기별, 연구 완료 시까지 (10년)
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연구 선호도
기간: 연구 완료(10년)까지 매년
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참가자가 다양한 연구 절차에 참여할 의향을 순위로 매기고, 연구 시험 참여에 대한 우려 사항, 원격/대면/하이브리드 연구 방문에 대한 선호도를 순위로 매기는 설문 조사 질문
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연구 완료(10년)까지 매년
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진단 과정
기간: 기준선에서 한 번
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FSHD 진단 과정에서 참가자의 경험과 장벽을 기술하는 설문 문항.
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기준선에서 한 번
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의료 경험
기간: 매년, 연구 완료까지(10년)
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의료 서비스 이용과 의료 환경 내 비대면 경험을 설명하기 위한 설문 문항.
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매년, 연구 완료까지(10년)
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여성 건강
기간: 매년, 연구 완료 시까지(10년간)
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월경 및 임신 이력에 관한 설문 조사 질문.
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매년, 연구 완료 시까지(10년간)
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건강의 사회적 결정 요인
기간: 연구 완료(10년)까지 매년
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현재 고용 상태/직업 안정성, 이웃 관계, 종교적 관행, 차별, 식량 안보에 관한 설문 조사 질문.
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연구 완료(10년)까지 매년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Amanda Hill, MBA, FSHD Society
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 8월 2일
기본 완료 (추정된)
2060년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2060년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 6일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00079388
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
BetterLife가 수집한 모든 개별 참가자 데이터(IPD)는 요청 및 운영위원회 승인 시 익명화 또는 제한된 데이터 세트 형태로 연구 커뮤니티에 제공됩니다.
IPD 공유 기간
IPD 및 지원 정보는 2024년 8월부터 이용 가능하며 종료 예정일은 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
연구자들은 IPD 및 지원 정보에 대한 접근을 요청할 수 있습니다. 연구자에는 제약 또는 생명공학 기업, 학술 기관, 병원 또는 연구 및 치료 개발에 참여하는 기타 조직이 포함될 수 있습니다. 치료 승인 및 접근에 관한 결정을 내리는 정부 기관 또는 지불자 시스템, 예를 들어 식품의약국(FDA) 또는 임상 및 경제적 검토 연구소(ICER)도 접근을 요청할 수 있습니다.
접근을 요청하려면 연구자들은 www.BetterLifeFSHD.org를 방문하거나 BetterLife@FSHDSociety.org로 이메일을 보내야 합니다. 연구자들은 연구 프로젝트에 대한 주요 세부 정보를 제공해야 하며, 여기에는 주 연구자 및 연구 연락처, 간단한 배경 정보, 명확한 연구 목표, 절차 및 결과, 해당 분야에 대한 중요성 요약, 필요한 경우 IRB 승인 문서가 포함됩니다. 모든 요청은 운영 위원회에 의해 검토됩니다. 승인된 프로젝트는 데이터 사용 계약에 동의해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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