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안면견갑상완 근이영양증(FSHD)이 있는 성인의 AOC 1020에 대한 1/2상 연구 (FORTITUDE)

2026년 7월 15일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.

AOC 1020의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 1/2상 연구

AOC 1020의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 1/2상 연구

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

AOC 1020-CS1은 안전성, 내약성, 약동학을 평가하고 약물의 약력학 및 효능을 탐색하기 위해 설계된 인체 최초의 3개 파트, 다기관, 1/2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. FSHD 유형 1(FSHD1) 및 FSHD 유형 2(FSHD2)를 가진 성인 참가자에게 정맥 주사로 투여된 AOC 1020의 단일 및 다중 용량.

파트 A는 1 코호트의 단일 및 다중 용량 일정을 포함하는 용량 적정 설계입니다. 파트 B는 2개의 코호트가 있는 단일 상승 및 다중 상승 용량 설계입니다. 파트 C는 1개의 코호트를 포함하는 병렬 다중 용량 코호트 디자인입니다. 파트 A, B 및 C 각각에 대해 활성 치료 기간이 약 9개월에 이어 3개월 추적 기간이므로 환자 기간은 12개월입니다. 참가자가 활성 치료 및 추적 기간을 완료하면 계획된 공개 라벨 연장에 참여할 수 있는 옵션이 있을 수 있습니다. 환자가 공개 연장에 등록하지 않으면 6개월의 안전성 추적 관찰 기간을 거치게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

90

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
      • San Diego, California, 미국, 92093
        • University of California San Diego
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27708
        • Duke University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • University of Washington
  • 영국
      • London, 영국, WIT 7HA
        • University College London
      • Sheffield, 영국, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • 캐나다
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
        • University of Ottawa

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 문서화된 유전자 검사로 확인된 FSHD1 또는 FSHD2 진단(스폰서가 검사 제공)
  • 걸을 수 있고 10미터를 걸을 수 있음(지팡이, 지팡이 또는 버팀대와 같은 보조 장치 유무에 관계없이)
  • 생검에 적합한 최소 1개의 근육 부위(스폰서에서 테스트 제공)
  • 조사자에 의해 결정된 상체 및 하체 모두의 근쇠약

제외 기준:

  • 선천성 또는 영아 FSHD로 진단됨
  • 임신, 연구 약물의 마지막 계획 투여 후 9개월 이내에 임신할 의사가 있거나 활동적인 모유 수유
  • 피임 요구 사항을 계속 준수할 의지가 없거나 할 수 없음
  • 스크리닝 시 체질량 지수(BMI) >35.0 kg/m2
  • 스크리닝 생검의 30일 이내의 근육 생검 이력 또는 연구 기간 동안 임의의 비연구 근육 생검을 받을 계획
  • 연구자의 의견에 따라 참가자를 연속 근육 생검에 부적합하게 만드는 출혈 장애, 심각한 켈로이드 또는 기타 피부 또는 근육 상태(예: 심각한 근육 소모)의 병력
  • 예상 생존기간 2년 미만
  • 연구 1일로부터 16주 이내에 혈액 또는 혈장 기증
  • MRI에 대한 금기 사항
  • 연구자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 연구에 부적합하거나 연구 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 모든 비정상적인 실험실 값, 조건 또는 질병
  • 스크리닝의 1개월(또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간) 이내에 임의의 조사 약물 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AOC 1020 요법 1
코호트 A: AOC 1020 용량 요법 1; 9개월에 걸쳐 5회 정맥 투여
의약품: AOC 1020
AOC 1020은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
실험적: AOC 1020 요법 2
코호트 B1: AOC 1020 용량 요법 2; 9개월에 걸쳐 5회 정맥 투여
의약품: AOC 1020
AOC 1020은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
실험적: AOC 1020 요법 3
코호트 C: AOC 1020 용량 요법 3; 약 10개월에 걸쳐 8회 용량을 정맥내 투여
의약품: AOC 1020
AOC 1020은 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
위약 비교기: 위약(식염수) 요법 1
코호트 A & B: 위약; 9개월에 걸쳐 5회 정맥 투여
의약품: 위약
위약은 정맥내(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 식염
위약 비교기: 위약(식염수) 요법 2
코호트 C: 위약; 약 10개월에 걸쳐 8회 용량을 정맥내 투여
의약품: 위약
위약은 정맥내(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 식염

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용 발생률(코호트 A 및 B)
기간: 연구 완료를 통해 365일까지
연구 완료를 통해 365일까지
혈장 KHDC1L의 변화 (파트 C)
기간: 3~12개월 동안
기준치 대비 비율
3~12개월 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AOC 1020의 혈장 약동학(PK) 매개변수(코호트 A & B)
기간: 연구 완료를 통해; 365일까지
관찰된 최대 농도
연구 완료를 통해; 365일까지
AOC 1020의 혈장 약동학(PK) 매개변수(코호트 A & B)
기간: 연구 완료를 통해; 365일까지
관찰된 반감기
연구 완료를 통해; 365일까지
AOC 1020의 혈장 약동학(PK) 매개변수(코호트 A & B)
기간: 연구 완료를 통해; 365일까지
곡선 아래의 관찰된 영역
연구 완료를 통해; 365일까지
근육 내 약물 농도 (코호트 A 및 B)
기간: 120일
골격근 내 siRNA 성분 농도
120일
순환 크레아틴 키나아제의 변화 (코호트 C)
기간: 3개월에서 12개월까지
기준 대비 비율
3개월에서 12개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Avidity Biosciences, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 4월 4일

기본 완료 (실제)

2026년 3월 18일

연구 완료 (실제)

2026년 3월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 27일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AOC 1020-CS1
  • 2022-002704-20 (EudraCT 번호)
  • 2022-502096-32-00 (기타 식별자: EU CT Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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