혈전성 혈소판감소증 자반증에서 N-아세틸시스테인의 파일럿 연구 (NACinTTP)
2017년 9월 18일 업데이트: Bloodworks
의심되는 혈전성 혈소판감소증 자반증에서 N-아세틸시스테인의 파일럿 연구
이 연구에서 조사관은 NAC(N-acetylcysteine)를 정맥 주사하여 치료적 혈장 교환(TPE) 치료를 받고 있는 혈전성 혈소판감소증 자반병(TTP) 환자의 합병증을 감소시키는지 확인하고자 합니다.
연구자들은 항산화 활성을 통해 NAC가 ADAMTS13에 의한 환자의 VWF 절단을 개선하고 혈소판/VWF 스트링의 전파를 방지함으로써 TTP에서 추가적인 효능을 갖는지 결정하기를 원합니다.
이것은 환자의 혈소판 수의 보다 빠른 개선, TPE가 필요한 일수의 감소, 미세혈관 혈전성 합병증의 감소로 나타날 것입니다.
조사관은 추가로 다음을 수행합니다. 1) 부작용 및 중대한 부작용에 대한 대상을 평가하여 NAC의 안전성을 평가합니다. 2) 임상 및 연구 실험실 값을 측정하여 TTP에 대한 영향을 결정합니다. 3) 임상 및 연구 실험실 값을 측정하여 약물 효과를 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
혈전성 혈소판 감소성 자반병(TTP)은 미세혈관 혈전증에 이차적으로 생명을 위협하는 결과를 초래하는 드문 지혈 장애입니다.
치료용 혈장 교환(TPE)의 사용으로 생존율이 크게 향상되었지만 많은 환자에서 말단 장기 손상, 치료 저항성 및 재발이 발생합니다.
ULVWF(Ultra-large von Willebrand factor multimers)는 TTP에서 병원성입니다.
연구자들은 NAC(N-acetylcysteine)가 TTP의 위험이 증가된 ADAMTS13 결핍 마우스에서 시험관 내 및 생체 내에서 ULVWF를 절단한다는 것을 발견했습니다.
NAC는 아세트아미노펜 과다복용의 치료에 사용되는 정맥내 용량에서 사람에게 잘 견딥니다.
이 투여량은 위에서 언급한 쥐 연구에서 효과를 나타내는 것과 관련이 있으므로 TTP 환자에게 매력적인 치료법입니다.
VWF를 절단하고 혈소판/VWF 스트링의 전파를 방지함으로써 연구자들은 NAC 치료가 TPE로 치료를 받는 TTP 환자의 합병증을 감소시킬 것이라는 가설을 세웁니다.
이는 혈소판 수의 보다 빠른 개선, 혈장 교환이 필요한 일수 감소, 미세혈관 혈전성 합병증 감소로 나타날 것입니다.
더 큰 시험을 준비하기 위해 조사관은 워싱턴 대학(UW) 의료 센터에서 TTP가 의심되는 3명의 환자에 대한 파일럿 연구를 제안합니다.
이 연구는 연구 시작 전에 UW IRB의 승인을 받습니다.
연구에 동의한 환자는 첫 번째 TPE 이후부터 아세트아미노펜 과다 복용에 사용되는 용량으로 매일 NAC 주입을 받게 됩니다.
더 큰 규모의 다기관 시험에서 샘플 수집을 위한 최적의 시기를 결정하고 데이터 수집 양식을 시험하기 위해 실험실 분석을 위해 혈액 샘플을 수집합니다.
조사관은 또한 안전성과 환자의 내약성을 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
3
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98104
- Puget Sound Blood Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 나이 >= 18세
- 의심되는 TTP의 진단(용혈의 실험실 증거, 혈소판 수
- 치료용 혈장 교환(TPE)을 계획 중이거나 방금 시작한 경우 및 3차 TPE 이전
- 정상 베이스라인 프로트롬빈 시간(PT) 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)
- > 5일 동안 예상되는 TPE
제외 기준:
- 천식
- 기대 수명 < 1주
- 간 기능 검사 비정상-(ALT, 직접 빌리루빈 > 정상 상한치의 3배)
- 알려진 근본적인 출혈 장애
- 임신 또는 수유
- NAC에 대한 알려진 알레르기
- 포스포디에스테라제 5형 억제제, 니트로글리세린 또는 카르바마제핀 현재 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: N-아세틸시스테인
N-아세틸시스테인(아세타도트)을 60분에 걸쳐 150mg/Kg 로딩 볼루스로 IV 투여한 다음, 로딩 용량이 내약성이 좋은 경우 17시간에 걸쳐 150mg/Kg을 IV 투여합니다.
|
먼저 60분 동안 150mg/kg의 N-아세틸시스테인을 IV 투여한 다음 내약성이 좋으면 17시간 동안 150mb/kg을 정맥 투여합니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈소판 수의 변화
기간: 주입 후 1-2주가 될 것으로 예상되는 병원 퇴원 시 7일 동안 매일.
|
혈소판 수는 NAC 주입 전, 주입 후 4일 동안, 이후 3일 동안 및 주입 후 1-2주로 추정되는 퇴원 당일에 매일 측정됩니다.
시간 경과에 따른 혈소판 수의 변화가 보고됩니다.
|
주입 후 1-2주가 될 것으로 예상되는 병원 퇴원 시 7일 동안 매일.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
VWF 활동의 실험실 측정
기간: 7일 동안 매일 그리고 퇴원 시 주입 후 1-2주로 추정됩니다.
|
VWF 수준, 산화 및 활성은 NAC 주입 전, 이후 3일 및 주입 후 1-2주가 될 것으로 예상되는 병원 퇴원 시 측정될 것입니다.
시간 경과에 따른 값의 변화가 보고됩니다.
|
7일 동안 매일 그리고 퇴원 시 주입 후 1-2주로 추정됩니다.
|
|
ADAMTS13 활동의 실험실 측정
기간: 7일 동안 매일 그리고 주입 후 1-2주로 추정되는 병원 퇴원 시
|
ADAMTS13 수준, 산화 및 활성은 주입 전, NAC 주입 동안 매일, 후속 3일 동안 및 주입 후 1-2주가 될 것으로 예상되는 병원 퇴원 시 측정됩니다.
시간 경과에 따른 변경 사항이 보고됩니다.
|
7일 동안 매일 그리고 주입 후 1-2주로 추정되는 병원 퇴원 시
|
|
적혈구(RBC) 용혈 및 산화의 실험실 측정
기간: 7일 동안 매일 그리고 주입 후 1-2주로 추정되는 병원 퇴원 시
|
RBC 용혈 및 산화의 실험실 마커는 주입 전, NAC 주입 동안 매일, 후속 3일 동안 및 주입 후 1-2주가 될 것으로 예상되는 병원 퇴원 시 측정될 것입니다.
시간 경과에 따른 값의 변화가 보고됩니다.
|
7일 동안 매일 그리고 주입 후 1-2주로 추정되는 병원 퇴원 시
|
|
NAC 주입의 안전성
기간: 연구 기간 동안
|
부작용은 입원 기간 동안, 주입 후 2주 및 8주에 매일 수집됩니다.
|
연구 기간 동안
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 7일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2017년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- N-Acetylcysteine in TTP
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .