Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie N-acetylcysteinu u trombotické trombocytopenie Purpura (NACinTTP)

18. září 2017 aktualizováno: Bloodworks

Pilotní studie N-acetylcysteinu u suspektní trombotické trombocytopenie Purpura

V této studii chtějí vědci zjistit, zda N-acetylcystein (NAC), podávaný intravenózně, sníží komplikace u pacientů s trombotickou trombocytopenií Purpura (TTP), kteří jsou léčeni terapeutickou výměnou plazmy (TPE). Výzkumníci chtějí prostřednictvím antioxidační aktivity určit, zda bude mít NAC další účinnost v TTP zlepšením štěpení VWF pacientů pomocí ADAMTS13 a zabráněním množení řetězců krevních destiček/VWF. To se projeví rychlejším zlepšením počtu krevních destiček pacienta, snížením počtu dní vyžadujících TPE a snížením mikrovaskulárních trombotických komplikací. Vyšetřovatelé dále: 1) Posoudí bezpečnost NAC hodnocením subjektů z hlediska nežádoucích účinků a významných nežádoucích účinků 2) Stanoví účinky na TTP měřením klinických a výzkumných laboratorních hodnot 3) Stanoví účinky léků měřením klinických a výzkumných laboratorních hodnot.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Trombotická trombocytopenická purpura (TTP) je vzácná hemostatická porucha se život ohrožujícími následky sekundárními k mikrovaskulární trombóze. I když použití terapeutické výměny plazmy (TPE) výrazně zlepšilo přežití, u mnoha pacientů dochází k poškození konečných orgánů, odolnosti vůči terapii a relapsům. Ultra velké multimery von Willebrandova faktoru (ULVWF) jsou patogenní u TTP. Výzkumníci zjistili, že N-acetylcystein (NAC) štěpí ULVWF in vitro a in vivo u myší s deficitem ADAMTS13, které jsou vystaveny zvýšenému riziku TTP. NAC je u lidí dobře snášen při intravenózních dávkách používaných k léčbě předávkování acetaminofenem. Tato dávka koreluje s dávkou vyvolávající účinek ve studiích na myších uvedených výše, a je tedy atraktivní léčbou pro pacienty s TTP. Štěpením VWF a prevencí propagace řetězců krevních destiček/VWF vědci předpokládají, že léčba NAC sníží komplikace u pacientů s TTP léčených TPE. To se projeví rychlejším zlepšením počtu krevních destiček, snížením počtu dní vyžadujících výměnu plazmy a snížením mikrovaskulárních trombotických komplikací. Pro přípravu na větší studii navrhují výzkumníci pilotní studii u 3 pacientů s podezřením na TTP v lékařském centru University of Washington (UW). Studie bude před zahájením studie schválena IRB UW. Pacienti, kteří souhlasí se studií, budou dostávat denně infuze NAC počínaje prvním TPE v dávkách používaných při předávkování acetaminofenem. Vzorky krve budou odebírány pro laboratorní testy, aby se určilo optimální načasování odběru vzorků ve větší multicentrické studii a aby se pilotovaly formuláře pro sběr dat. Vyšetřovatelé budou také hodnotit bezpečnost a snášenlivost pacientem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >= 18 let
  2. Diagnóza suspektní TTP (laboratorní průkaz hemolýzy, počet krevních destiček
  3. Plánuje nebo právě zahájenou terapeutickou výměnu plazmy (TPE) a před 3. TPE
  4. Normální výchozí protrombinový čas (PT) a aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT)
  5. Předpokládaná TPE po dobu > 5 dnů

Kritéria vyloučení:

  1. Astma
  2. Předpokládaná délka života < 1 týden
  3. Abnormální jaterní testy – (ALT, přímý bilirubin > trojnásobek horní normální hranice)
  4. Známá základní porucha krvácení
  5. Těhotenství nebo kojení
  6. Známá alergie na NAC
  7. Současné použití inhibitorů fosfodiesterázy typu 5, nitroglycerinu nebo karbamazepinu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: N-acetylcystein
IV podání N-acetylcysteinu (Acetadote) v nasycovacím bolusu 150 mg/kg po dobu 60 minut a následně 150 mg/kg po dobu 17 hodin, pokud byla nasycovací dávka dobře tolerována.
Lék: N-acetylcystein
IV podání N-acetylcysteinu v dávce 150 mg/kg nejprve po dobu 60 minut, poté, pokud je dobře tolerováno, 150 mb/kg po dobu 17 hodin
Ostatní jména:
  • Acetadote

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny počtu krevních destiček
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se 1-2 týdny po infuzi.
Počet krevních destiček bude měřen před, denně během 4 dnů infuze NAC, následující 3 dny a v den propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi. Budou hlášeny změny v počtu krevních destiček v průběhu času.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se 1-2 týdny po infuzi.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Laboratorní měření aktivity VWF
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Hladiny VWF, oxidace a aktivita budou měřeny před, každý den infuze NAC, následující 3 dny a při propuštění z nemocnice, očekává se, že to bude 1-2 týdny po infuzi. Změny hodnot v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní měření aktivity ADAMTS13
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Hladina, oxidace a aktivita ADAMTS13 budou měřeny před infuzí NAC, denně během ní, po 3 následující dny a při propuštění z nemocnice, přičemž se očekává, že to bude 1–2 týdny po infuzi. Změny v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní měření hemolýzy a oxidace červených krvinek (RBC).
Časové okno: Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Laboratorní markery hemolýzy a oxidace červených krvinek budou měřeny před, denně během infuze NAC, po dobu 3 následujících dnů a při propuštění z nemocnice, očekává se, že to bude 1-2 týdny po infuzi. Změny hodnot v průběhu času budou hlášeny.
Denně po dobu 7 dnů a při propuštění z nemocnice, což se odhaduje na 1-2 týdny po infuzi
Bezpečnost infuze NAC
Časové okno: Během studijního období
Nežádoucí účinky budou shromažďovány denně během hospitalizace, 2 týdny a 8 týdnů po infuzi.
Během studijního období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bloodworks

Spolupracovníci

University of Washington

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2013

První zveřejněno (Odhad)

11. března 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2017

Naposledy ověřeno

1. září 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • N-Acetylcysteine in TTP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na N-acetylcystein

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit