Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En pilotstudie av N-acetylcystein i trombotisk trombocytopeni Purpura (NACinTTP)

18. september 2017 oppdatert av: Bloodworks

En pilotstudie av N-acetylcystein ved mistenkt trombotisk trombocytopeni Purpura

I denne studien ønsker forskerne å finne ut om N-acetylcystein (NAC), gitt intravenøst, vil redusere komplikasjoner hos pasienter med trombotisk trombocytopeni Purpura (TTP) som får behandling med terapeutisk plasmautveksling (TPE). Etterforskerne ønsker å bestemme, gjennom antioksidantaktivitet, om NAC vil ha ytterligere effekt i TTP ved å forbedre spaltningen av pasientenes VWF med ADAMTS13, og forhindre spredning av blodplater/VWF-strenger. Dette vil vise seg ved en raskere forbedring i pasientens blodplateantall, reduksjon i antall dager som krever TPE, og reduksjon i mikrovaskulære trombotiske komplikasjoner. Etterforskerne vil i tillegg: 1) Vurdere sikkerheten til NAC ved å evaluere forsøkspersoner for uønskede hendelser og betydelige uønskede hendelser 2) Bestemme effekter på TTP ved å måle kliniske og forskningslaboratorieverdier 3) Bestemme legemiddeleffekter ved å måle kliniske og forskningslaboratorieverdier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) er en sjelden hemostatisk lidelse med livstruende konsekvenser sekundært til mikrovaskulær trombose. Mens bruk av terapeutisk plasmautveksling (TPE) har forbedret overlevelsen betraktelig, forekommer skade på endeorganer, motstand mot terapi og tilbakefall hos mange pasienter. Ultra-store von Willebrand faktor multimerer (ULVWF) er patogene i TTP. Etterforskerne har funnet at N-acetylcystein (NAC) spalter ULVWF in vitro og in vivo i mus med ADAMTS13-mangel som har økt risiko for TTP. NAC tolereres godt hos mennesker ved intravenøse doser som brukes til behandling av overdose acetaminophen. Denne dosen korrelerer med den som gir en effekt i de murine studiene nevnt ovenfor, og er derfor en attraktiv behandling for pasienter med TTP. Ved å spalte VWF og forhindre spredning av blodplater/VWF-strenger, antar etterforskerne at NAC-behandling vil redusere komplikasjoner hos pasienter med TTP som får behandling med TPE. Dette vil vise seg ved en raskere forbedring i antall blodplater, reduksjon i antall dager som krever plasmautveksling og reduksjon i mikrovaskulære trombotiske komplikasjoner. For å forberede seg på en større studie foreslår etterforskerne en pilotstudie på 3 pasienter med mistenkt TTP ved University of Washington (UW) Medical Center. Studien vil bli godkjent av UW IRB før studiestart. Pasienter som samtykker til studien vil motta daglige NAC-infusjoner som begynner etter den første TPE, i doser som brukes for overdosering av paracetamol. Blodprøver vil bli samlet inn for laboratorieanalyser for å bestemme optimal timing for prøvetaking i den større multisenterforsøket, og for å pilotere datainnsamlingsskjemaene. Etterforskerne vil også evaluere sikkerhet og pasienttoleranse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder >= 18 år
  2. Diagnose av mistenkt TTP (labbevis på hemolyse, antall blodplater
  3. Planer for eller nettopp startet terapeutisk plasmautveksling (TPE), og før 3. TPE
  4. Normal baseline protrombintid (PT) og aktivert partiell tromboplastintid (aPTT)
  5. Forventet TPE i > 5 dager

Ekskluderingskriterier:

  1. Astma
  2. Forventet levealder < 1 uke
  3. Unormale leverfunksjonstester (ALT, direkte bilirubin > tre ganger øvre normalgrense)
  4. Kjent underliggende blødningsforstyrrelse
  5. Graviditet eller amming
  6. Kjent allergi mot NAC
  7. Fosfodiesterase Type 5-hemmere, nitroglyserin eller karbamazepin nåværende bruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: N-acetylcystein
IV administrering av N-acetylcystein (Acetadote) ved 150 mg/kg belastningsbolus over 60 minutter etterfulgt av 150 mg/kg over 17 timer hvis belastningsdosen ble godt tolerert.
Legemiddel: N-acetylcystein
IV administrering av N-acetylcystein med 150 mg/kg over 60 minutter først, deretter hvis det tolereres godt, 150 mb/kg over 17 timer
Andre navn:
  • Acetadot

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus, forventet å være 1-2 uker etter infusjon.
Blodplateantallet vil bli målt før, daglig i løpet av 4 dager med NAC-infusjon, de påfølgende 3 dagene og på dagen for utskrivning fra sykehuset, som er beregnet til å være 1-2 uker etter infusjon. Endringer i antall blodplater over tid vil bli rapportert.
Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus, forventet å være 1-2 uker etter infusjon.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Laboratoriemålinger av VWF-aktivitet
Tidsramme: Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus, som anslås å være 1-2 uker etter infusjon
VWF-nivåer, oksidasjon og aktivitet vil bli målt før, hver dag med NAC-infusjon, de påfølgende 3 dagene og ved utskrivning fra sykehus, forventet å være 1-2 uker etter infusjon. Endringer i verdier over tid vil bli rapportert.
Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus, som anslås å være 1-2 uker etter infusjon
Laboratoriemålinger av ADAMTS13-aktivitet
Tidsramme: Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus som er beregnet til 1-2 uker etter infusjon
ADAMTS13-nivå, oksidasjon og aktivitet vil bli målt før, daglig under NAC-infusjonen, i de 3 påfølgende dagene og ved utskrivning fra sykehus, forventet å være 1-2 uker etter infusjon. Endringer over tid vil bli rapportert.
Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus som er beregnet til 1-2 uker etter infusjon
Laboratoriemålinger av røde blodlegemer (RBC) hemolyse og oksidasjon
Tidsramme: Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus som er beregnet til 1-2 uker etter infusjon
Laboratoriemarkører for RBC-hemolyse og oksidasjon vil bli målt før, daglig under NAC-infusjonen, i 3 påfølgende dager og ved utskrivning fra sykehus, forventet å være 1-2 uker etter infusjon. Endringer i verdier over tid vil bli rapportert.
Daglig i 7 dager og ved utskrivning fra sykehus som er beregnet til 1-2 uker etter infusjon
Sikkerhet ved NAC-infusjon
Tidsramme: I løpet av studietiden
Bivirkninger vil bli samlet inn daglig under sykehusinnleggelsen, 2 uker og 8 uker etter infusjon.
I løpet av studietiden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bloodworks

Samarbeidspartnere

University of Washington

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2013

Først lagt ut (Anslag)

11. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. september 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2017

Sist bekreftet

1. september 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • N-Acetylcysteine in TTP

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på N-acetylcystein

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere