Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus N-asetyylikysteiinistä tromboottisessa trombosytopeniapurppurassa (NACinTTP)

maanantai 18. syyskuuta 2017 päivittänyt: Bloodworks

Pilottitutkimus N-asetyylikysteiinistä epäillyssä tromboottisessa trombosytopeniapurppurassa

Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat määrittää, vähentääkö suonensisäisesti annettu N-asetyylikysteiini (NAC) komplikaatioita potilailla, joilla on tromboottinen trombosytopeniapurpura (TTP), jotka saavat terapeuttista plasmanvaihtoa (TPE). Tutkijat haluavat antioksidanttiaktiivisuuden avulla määrittää, onko NAC:lla lisätehoa TTP:ssä parantamalla potilaiden VWF:n pilkkoutumista ADAMTS13:lla ja estämällä verihiutaleiden/VWF-ketjujen leviämistä. Tämä ilmenee potilaan verihiutaleiden määrän nopeampana paranemisena, TPE:tä vaativien päivien vähenemisenä ja mikrovaskulaaristen tromboottisten komplikaatioiden vähenemisenä. Lisäksi tutkijat: 1) arvioivat NAC:n turvallisuutta arvioimalla koehenkilöitä haittatapahtumien ja merkittävien haittatapahtumien varalta 2) määrittävät vaikutukset TTP:hen mittaamalla kliinisiä ja tutkimuslaboratorioarvoja 3) määrittävät lääkevaikutuksia mittaamalla kliinisiä ja tutkimuslaboratorioarvoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tromboottinen trombosytopeeninen purppura (TTP) on harvinainen hemostaattinen häiriö, jolla on hengenvaarallisia seurauksia mikrovaskulaarisen tromboosin seurauksena. Vaikka terapeuttisen plasmanvaihdon (TPE) käyttö on parantanut huomattavasti eloonjäämistä, monilla potilailla esiintyy elinvaurioita, vastustuskykyä hoitoon ja uusiutumista. Ultra-suuret von Willebrand -tekijämultimeerit (ULVWF) ovat patogeenisiä TTP:ssä. Tutkijat ovat havainneet, että N-asetyylikysteiini (NAC) katkaisee ULVWF:n in vitro ja in vivo ADAMTS13-puutteellisissa hiirissä, joilla on lisääntynyt TTP:n riski. NAC on hyvin siedetty ihmisillä laskimonsisäisillä annoksilla, joita käytetään asetaminofeenin yliannostuksen hoitoon. Tämä annostus korreloi sen kanssa, joka tuotti vaikutuksen edellä mainituissa hiiritutkimuksissa, ja on siten houkutteleva hoito TTP-potilaille. Katkaisemalla VWF:n ja estämällä verihiutaleiden/VWF-ketjujen leviämisen tutkijat olettavat, että NAC-hoito vähentää TPE-hoitoa saavien TTP-potilaiden komplikaatioita. Tämä ilmenee verihiutaleiden määrän nopeampana paranemisena, plasman vaihtoa vaativien päivien vähenemisenä ja mikrovaskulaaristen tromboottisten komplikaatioiden vähenemisenä. Valmistautuakseen laajempaan tutkimukseen tutkijat ehdottavat pilottitutkimusta kolmella potilaalla, joilla epäillään TTP:tä Washingtonin yliopiston (UW) lääketieteellisessä keskuksessa. UW IRB hyväksyy tutkimuksen ennen tutkimuksen aloittamista. Potilaat, jotka suostuvat tutkimukseen, saavat päivittäisiä NAC-infuusioita ensimmäisen TPE:n jälkeen annoksina, joita käytetään asetaminofeenin yliannostukseen. Verinäytteitä kerätään laboratoriomäärityksiä varten optimaalisen näytteenoton ajoituksen määrittämiseksi suuremmassa monikeskustutkimuksessa ja tiedonkeruulomakkeiden pilotoimiseksi. Tutkijat arvioivat myös turvallisuutta ja potilaan siedettävyyttä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä >= 18 vuotta
  2. Epäillyn TTP:n diagnoosi (laboratoriotodistus hemolyysistä, verihiutaleiden määrä
  3. Suunnittelee tai juuri aloittanut terapeuttisen plasmanvaihdon (TPE) ja ennen kolmatta TPE:tä
  4. Normaali lähtötilanteen protrombiiniaika (PT) ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT)
  5. Odotettu TPE yli 5 päivää

Poissulkemiskriteerit:

  1. Astma
  2. Elinajanodote < 1 viikko
  3. Maksan toimintakokeet poikkeavat - (ALT, suora bilirubiini > kolme kertaa normaalin yläraja)
  4. Tunnettu taustalla oleva verenvuotohäiriö
  5. Raskaus tai imetys
  6. Tunnettu allergia NAC:lle
  7. Fosfodiesteraasin tyypin 5 estäjät, nitroglyseriini tai karbamatsepiini nykyinen käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: N-asetyylikysteiini
N-asetyylikysteiinin (Acetadote) IV-antaminen annoksella 150 mg/kg latausboluksena 60 minuutin aikana ja sen jälkeen 150 mg/kg 17 tunnin aikana, jos kyllästysannos oli hyvin siedetty.
Lääke: N-asetyylikysteiini
N-asetyylikysteiinin suonensisäinen annostelu annoksella 150 mg/kg 60 minuutin ajan ensin, sitten, jos se on hyvin siedetty, 150 mb/kg 17 tunnin aikana
Muut nimet:
  • Asetadotti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta poistuttaessa, odotetaan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen.
Verihiutaleiden määrä mitataan ennen, päivittäin 4 päivän NAC-infuusion aikana, sitä seuraavat 3 päivää ja sairaalasta kotiuttamispäivänä, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen. Muutokset verihiutaleiden määrässä ajan mittaan raportoidaan.
Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta poistuttaessa, odotetaan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
VWF-toiminnan laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta poistuttaessa, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
VWF-tasot, hapettuminen ja aktiivisuus mitataan ennen jokaista NAC-infuusiopäivää, seuraavat 3 päivää ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, oletettavasti 1-2 viikkoa infuusion jälkeen. Arvojen muutokset ajan mittaan raportoidaan.
Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta poistuttaessa, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
ADAMTS13-toiminnan laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
ADAMTS13-taso, hapettuminen ja aktiivisuus mitataan ennen, päivittäin NAC-infuusion aikana, kolmena seuraavana päivänä ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, oletettavasti 1-2 viikkoa infuusion jälkeen. Ajan mittaan tehdyt muutokset raportoidaan.
Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
Punasolujen (RBC) hemolyysin ja hapettumisen laboratoriomittaukset
Aikaikkuna: Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
Punasolujen hemolyysin ja hapettumisen laboratoriomarkkerit mitataan ennen, päivittäin NAC-infuusion aikana, 3 seuraavan päivän ajan ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, oletettavasti 1-2 viikkoa infuusion jälkeen. Arvojen muutokset ajan mittaan raportoidaan.
Päivittäin 7 päivän ajan ja sairaalasta kotiutuksen yhteydessä, jonka arvioidaan olevan 1-2 viikkoa infuusion jälkeen
NAC-infuusion turvallisuus
Aikaikkuna: Opintojakson aikana
Haittatapahtumat kerätään päivittäin sairaalahoidon aikana, 2 viikkoa ja 8 viikkoa infuusion jälkeen.
Opintojakson aikana

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bloodworks

Yhteistyökumppanit

University of Washington

Tutkijat

  • Päätutkija: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. maaliskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 11. maaliskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. syyskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • N-Acetylcysteine in TTP

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa