Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пилотное исследование N-ацетилцистеина при тромботической тромбоцитопении пурпуре (NACinTTP)

18 сентября 2017 г. обновлено: Bloodworks

Пилотное исследование N-ацетилцистеина при подозрении на тромботическую тромбоцитопению пурпуру

В этом исследовании исследователи хотят определить, будет ли N-ацетилцистеин (NAC), вводимый внутривенно, уменьшать осложнения у пациентов с тромботической тромбоцитопенией пурпурой (ТТП), которые получают лечение с помощью терапевтического плазмафереза ​​(ТПЭ). Исследователи хотят определить с помощью антиоксидантной активности, будет ли NAC иметь дополнительную эффективность при ТТП за счет улучшения расщепления VWF пациентов с помощью ADAMTS13 и предотвращения распространения нитей тромбоцитов/VWF. Это будет проявляться более быстрым улучшением количества тромбоцитов у пациента, уменьшением количества дней, требующих ТПО, и уменьшением микрососудистых тромботических осложнений. Кроме того, исследователи: 1) Оценят безопасность NAC, оценив субъектов на наличие нежелательных явлений и значительных нежелательных явлений. 2) Определят влияние на TTP путем измерения клинических и исследовательских лабораторных значений. 3) Определят эффекты лекарственного средства путем измерения клинических и исследовательских лабораторных значений.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (ТТП) является редким нарушением гемостаза с опасными для жизни последствиями, вторичными по отношению к тромбозу микрососудов. Несмотря на то, что использование терапевтического плазмафереза ​​(ТПО) значительно улучшило выживаемость, у многих пациентов возникают повреждения органов-мишеней, резистентность к терапии и рецидивы. Ультракрупные мультимеры фактора фон Виллебранда (ULVWF) являются патогенными для ТТП. Исследователи обнаружили, что N-ацетилцистеин (NAC) расщепляет ULVWF in vitro и in vivo у мышей с дефицитом ADAMTS13, которые подвержены повышенному риску ТТП. NAC хорошо переносится людьми при внутривенных дозах, используемых для лечения передозировки ацетаминофена. Эта доза коррелирует с дозой, вызывающей эффект в исследованиях на мышах, отмеченных выше, и, таким образом, является привлекательной для лечения пациентов с ТТП. Расщепляя фактор Виллебранда и предотвращая распространение нитей тромбоцитов/ФВ, исследователи предполагают, что лечение NAC уменьшит количество осложнений у пациентов с ТТП, получающих лечение ТПО. Это будет проявляться более быстрым улучшением количества тромбоцитов, уменьшением числа дней, требующих плазмафереза, и уменьшением микрососудистых тромботических осложнений. Чтобы подготовиться к более крупному испытанию, исследователи предлагают провести пилотное исследование с участием 3 пациентов с подозрением на ТТП в Медицинском центре Вашингтонского университета (UW). Исследование будет одобрено IRB UW до начала исследования. Пациенты, давшие согласие на участие в исследовании, будут получать ежедневные инфузии NAC, начиная с первой ТПО, в дозах, используемых при передозировке ацетаминофена. Образцы крови будут собираться для лабораторных анализов, чтобы определить оптимальные сроки для сбора образцов в рамках более крупного многоцентрового исследования, а также для проверки форм сбора данных. Исследователи также оценят безопасность и переносимость препарата пациентами.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст >= 18 лет
  2. Диагностика подозрения на ТТП (лабораторные признаки гемолиза, количество тромбоцитов
  3. Планы или только что начавшийся терапевтический плазмаферез (ТПО) и перед 3-м ТПО
  4. Нормальное исходное протромбиновое время (PT) и активированное частичное тромбопластиновое время (aPTT)
  5. Ожидаемый TPE > 5 дней

Критерий исключения:

  1. Астма
  2. Ожидаемая продолжительность жизни < 1 недели
  3. Ненормальные функциональные пробы печени (АЛТ, прямой билирубин > в три раза выше нормы)
  4. Известное основное нарушение свертываемости крови
  5. Беременность или уход
  6. Известная аллергия на NAC
  7. Ингибиторы фосфодиэстеразы типа 5, нитроглицерин или карбамазепин в настоящее время

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N-ацетилцистеин
Внутривенное введение N-ацетилцистеина (Ацетадота) в дозе 150 мг/кг нагрузочного болюса в течение 60 минут, затем 150 мг/кг на протяжении 17 часов, если нагрузочная доза хорошо переносилась.
Лекарство: N-ацетилцистеин
Сначала в/в введение N-ацетилцистеина в дозе 150 мг/кг в течение 60 минут, затем, при хорошей переносимости, 150 мг/кг в течение 17 часов.
Другие имена:
  • Ацетадот

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения количества тромбоцитов
Временное ограничение: Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, как ожидается, через 1-2 недели после инфузии.
Количество тромбоцитов будет измеряться до, ежедневно в течение 4 дней инфузии NAC, в последующие 3 дня и в день выписки из больницы, который, по оценкам, приходится на 1-2 недели после инфузии. Будет сообщено об изменениях количества тромбоцитов с течением времени.
Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, как ожидается, через 1-2 недели после инфузии.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лабораторные измерения активности VWF
Временное ограничение: Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, что, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Уровни фактора Виллебранда, окисление и активность будут измеряться до, каждый день инфузии NAC, в последующие 3 дня и при выписке из больницы, как ожидается, через 1-2 недели после инфузии. Будет сообщено об изменениях значений с течением времени.
Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, что, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Лабораторные измерения активности ADAMTS13
Временное ограничение: Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, которая, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Уровень, окисление и активность ADAMTS13 будут измеряться до, ежедневно во время инфузии NAC, в течение 3 последующих дней и при выписке из больницы, как ожидается, через 1-2 недели после инфузии. Об изменениях со временем будет сообщено.
Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, которая, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Лабораторные измерения гемолиза и окисления эритроцитов (эритроцитов)
Временное ограничение: Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, которая, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Лабораторные маркеры гемолиза и окисления эритроцитов будут измеряться до, ежедневно во время инфузии NAC, в течение 3 последующих дней и при выписке из больницы, как ожидается, через 1-2 недели после инфузии. Будет сообщено об изменениях значений с течением времени.
Ежедневно в течение 7 дней и при выписке из больницы, которая, по оценкам, происходит через 1-2 недели после инфузии.
Безопасность инфузии NAC
Временное ограничение: За период обучения
Нежелательные явления будут собираться ежедневно во время госпитализации, через 2 недели и через 8 недель после инфузии.
За период обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bloodworks

Соавторы

University of Washington

Следователи

  • Главный следователь: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 марта 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 марта 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 сентября 2017 г.

Последняя проверка

1 сентября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • N-Acetylcysteine in TTP

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться