Badanie pilotażowe N-acetylocysteiny w zakrzepowej plamicy małopłytkowej (NACinTTP)

Zakrzepowa plamica małopłytkowa (TTP) jest rzadkim zaburzeniem hemostazy z zagrażającymi życiu konsekwencjami wtórnymi do zakrzepicy mikrokrążenia. Chociaż zastosowanie terapeutycznej wymiany osocza (TPE) znacznie poprawiło przeżywalność, u wielu pacjentów dochodzi do uszkodzeń narządów końcowych, oporności na terapię i nawrotów choroby. Ultra-duże multimery czynnika von Willebranda (ULVWF) są patogenne w TTP. Badacze odkryli, że N-acetylocysteina (NAC) rozszczepia ULVWF in vitro i in vivo u myszy z niedoborem ADAMTS13, u których występuje zwiększone ryzyko TTP. NAC jest dobrze tolerowany przez ludzi w dawkach dożylnych stosowanych w leczeniu przedawkowania acetaminofenu. To dawkowanie koreluje z tym, które daje efekt w badaniach na myszach opisanych powyżej, a zatem jest atrakcyjnym sposobem leczenia pacjentów z TTP. Poprzez rozszczepienie VWF i zapobieganie namnażaniu się łańcuchów płytek krwi/VWF, badacze wysuwają hipotezę, że leczenie NAC zmniejszy powikłania u pacjentów z TTP leczonych TPE. Przejawi się to szybszą poprawą liczby płytek krwi, zmniejszeniem liczby dni wymagających wymiany osocza oraz zmniejszeniem powikłań zakrzepowych mikronaczyniowych. Aby przygotować się do większego badania, badacze proponują badanie pilotażowe z udziałem 3 pacjentów z podejrzeniem TTP w Centrum Medycznym Uniwersytetu Waszyngtońskiego (UW). Badanie zostanie zatwierdzone przez IRB UW przed rozpoczęciem badania. Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na badanie, będą otrzymywali codzienne wlewy NAC począwszy od pierwszego TPE, w dawkach stosowanych przy przedawkowaniu acetaminofenu. Zostaną pobrane próbki krwi do badań laboratoryjnych w celu ustalenia optymalnego czasu pobrania próbek w większym badaniu wieloośrodkowym oraz w celu pilotażu formularzy zbierania danych. Badacze ocenią również bezpieczeństwo i tolerancję przez pacjentów.