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Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei thrombotischer Thrombozytopenie Purpura (NACinTTP)

18. September 2017 aktualisiert von: Bloodworks

Eine Pilotstudie zu N-Acetylcystein bei Verdacht auf thrombotische Thrombozytopenie Purpura

In dieser Studie wollen die Forscher feststellen, ob intravenös verabreichtes N-Acetylcystein (NAC) die Komplikationen bei Patienten mit thrombotischer Thrombozytopenie purpura (TTP) verringert, die eine Behandlung mit therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) erhalten. Die Forscher wollen durch antioxidative Aktivität feststellen, ob NAC eine zusätzliche Wirksamkeit bei TTP haben wird, indem es die Spaltung des VWF der Patienten durch ADAMTS13 verbessert und die Ausbreitung von Blutplättchen/VWF-Stränge verhindert. Dies zeigt sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl des Patienten, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die TPE erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen. Die Prüfärzte werden zusätzlich: 1) die Sicherheit von NAC bewerten, indem sie Probanden auf unerwünschte Ereignisse und signifikante unerwünschte Ereignisse untersuchen. 2) die Auswirkungen auf TTP bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen. 3) Arzneimittelwirkungen bestimmen, indem sie klinische und Forschungslaborwerte messen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) ist eine seltene hämostatische Erkrankung mit lebensbedrohlichen Folgen als Folge einer mikrovaskulären Thrombose. Während der Einsatz von therapeutischem Plasmaaustausch (TPE) das Überleben stark verbessert hat, treten bei vielen Patienten Endorganschäden, Therapieresistenz und Rückfälle auf. Ultra-Large-von-Willebrand-Faktor-Multimere (ULVWF) sind pathogen bei TTP. Die Forscher fanden heraus, dass N-Acetylcystein (NAC) ULVWF in vitro und in vivo bei ADAMTS13-defizienten Mäusen spaltet, die ein erhöhtes TTP-Risiko haben. NAC wird vom Menschen in intravenösen Dosen zur Behandlung einer Paracetamol-Überdosierung gut vertragen. Diese Dosierung korreliert mit derjenigen, die in den oben erwähnten Mäusestudien eine Wirkung hervorruft, und ist somit eine attraktive Behandlung für Patienten mit TTP. Durch die Spaltung von VWF und die Verhinderung der Ausbreitung von Blutplättchen-/VWF-Strängen nehmen die Forscher an, dass die NAC-Behandlung Komplikationen bei Patienten mit TTP verringern wird, die eine Behandlung mit TPE erhalten. Dies äußert sich in einer schnelleren Verbesserung der Blutplättchenzahl, einer Verringerung der Anzahl der Tage, die einen Plasmaaustausch erfordern, und einer Verringerung mikrovaskulärer thrombotischer Komplikationen. Zur Vorbereitung einer größeren Studie schlagen die Forscher eine Pilotstudie an 3 Patienten mit Verdacht auf TTP am Medical Center der University of Washington (UW) vor. Die Studie wird vor Beginn der Studie vom UW IRB genehmigt. Patienten, die der Studie zustimmen, erhalten beginnend nach dem ersten TPE tägliche NAC-Infusionen in Dosen, die für eine Paracetamol-Überdosis verwendet werden. Blutproben werden für Laboruntersuchungen entnommen, um den optimalen Zeitpunkt für die Probenentnahme in der größeren multizentrischen Studie zu bestimmen und die Datenerfassungsformulare zu testen. Die Ermittler werden auch die Sicherheit und Patientenverträglichkeit bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >= 18 Jahre
  2. Diagnose einer vermuteten TTP (Labornachweis einer Hämolyse, Thrombozytenzahl
  3. Pläne für oder gerade begonnenen therapeutischen Plasmaaustausch (TPE) und vor dem 3. TPE
  4. Normale Baseline-Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT)
  5. Voraussichtlich TPE für > 5 Tage

Ausschlusskriterien:

  1. Asthma
  2. Lebenserwartung < 1 Woche
  3. Abnormale Leberfunktionstests (ALT, direktes Bilirubin > dreifache obere Normalgrenze)
  4. Bekannte zugrunde liegende Blutungsstörung
  5. Schwangerschaft oder Stillzeit
  6. Bekannte Allergie gegen NAC
  7. Phosphodiesterase-Typ-5-Hemmer, Nitroglycerin oder Carbamazepin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: N-Acetylcystein
IV-Verabreichung von N-Acetadocystein (Acetadote) mit 150 mg/kg Ladebolus über 60 Minuten, gefolgt von 150 mg/kg über 17 Stunden, wenn die Ladedosis gut vertragen wurde.
Arzneimittel: N-Acetylcystein
IV-Verabreichung von N-Acetylcystein mit 150 mg/kg über 60 min zuerst, dann bei guter Verträglichkeit 150 mb/kg über 17 Stunden
Andere Namen:
  • Acetadot

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.
Die Blutplättchenzahl wird vor, täglich während der 4 Tage der NAC-Infusion, den darauffolgenden 3 Tagen und am Tag der Krankenhausentlassung gemessen, was auf 1–2 Wochen nach der Infusion geschätzt wird. Änderungen der Thrombozytenzahl im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Labormessungen der VWF-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
VWF-Spiegel, Oxidation und Aktivität werden vor jedem Tag der NAC-Infusion, den folgenden 3 Tagen und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormessungen der ADAMTS13-Aktivität
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
ADAMTS13-Spiegel, -Oxidation und -Aktivität werden vor, täglich während der NAC-Infusion, für die 3 nachfolgenden Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormessungen der Hämolyse und Oxidation roter Blutkörperchen (RBC).
Zeitfenster: Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Labormarker der Erythrozyten-Hämolyse und -Oxidation werden vor, täglich während der NAC-Infusion für 3 nachfolgende Tage und bei der Entlassung aus dem Krankenhaus, voraussichtlich 1-2 Wochen nach der Infusion, gemessen. Änderungen der Werte im Laufe der Zeit werden gemeldet.
Täglich für 7 Tage und bei der Krankenhausentlassung, die schätzungsweise 1-2 Wochen nach der Infusion erfolgt
Sicherheit der NAC-Infusion
Zeitfenster: Über die Studienzeit
Nebenwirkungen werden täglich während des Krankenhausaufenthalts, 2 Wochen und 8 Wochen nach der Infusion erfasst.
Über die Studienzeit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bloodworks

Mitarbeiter

University of Washington

Ermittler

  • Hauptermittler: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. März 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. September 2017

Zuletzt verifiziert

1. September 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • N-Acetylcysteine in TTP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Purpura, thrombotisch thrombozytopenisch

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