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Um estudo piloto de N-acetilcisteína na púrpura de trombocitopenia trombótica (NACinTTP)

18 de setembro de 2017 atualizado por: Bloodworks

Um estudo piloto de N-acetilcisteína na suspeita de púrpura de trombocitopenia trombótica

Neste estudo, os investigadores querem determinar se a N-acetilcisteína (NAC), administrada por via intravenosa, diminuirá as complicações em pacientes com púrpura de trombocitopenia trombótica (PTT) que estão recebendo tratamento com plasmaférese terapêutica (TPE). Os investigadores querem determinar, por meio da atividade antioxidante, se o NAC terá eficácia adicional na TTP, melhorando a clivagem do VWF dos pacientes pelo ADAMTS13 e impedindo a propagação de cadeias de plaquetas/VWF. Isso se manifestará por uma melhora mais rápida na contagem de plaquetas do paciente, diminuição no número de dias que requerem TPE e diminuição nas complicações trombóticas microvasculares. Os investigadores irão adicionalmente: 1) Avaliar a segurança do NAC avaliando os indivíduos quanto a eventos adversos e eventos adversos significativos 2) Determinar os efeitos no TTP medindo os valores clínicos e laboratoriais de pesquisa 3) Determinar os efeitos do medicamento medindo os valores clínicos e laboratoriais de pesquisa.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A púrpura trombocitopênica trombótica (PTT) é um distúrbio hemostático raro com consequências potencialmente fatais secundárias à trombose microvascular. Embora o uso de plasmaférese terapêutica (TPE) tenha melhorado muito a sobrevida, danos aos órgãos-alvo, resistência à terapia e recaídas ocorrem em muitos pacientes. Multímeros ultragrandes do fator de von Willebrand (ULVWF) são patogênicos na PTT. Os investigadores descobriram que a N-acetilcisteína (NAC) cliva ULVWF in vitro e in vivo em camundongos deficientes em ADAMTS13 que apresentam risco aumentado de PTT. NAC é bem tolerado em humanos em doses intravenosas usadas para tratamento de overdose de acetaminofeno. Esta dosagem correlaciona-se com a produção de um efeito nos estudos murinos observados acima e, portanto, é um tratamento atraente para pacientes com PTT. Ao clivar o VWF e prevenir a propagação de cadeias de plaquetas/VWF, os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento com NAC diminuirá as complicações em pacientes com PTT recebendo tratamento com TPE. Isso se manifestará por uma melhora mais rápida na contagem de plaquetas, diminuição no número de dias que requerem troca de plasma e diminuição nas complicações trombóticas microvasculares. Para se preparar para um estudo maior, os investigadores propõem um estudo piloto em 3 pacientes com suspeita de PTT no Centro Médico da Universidade de Washington (UW). O estudo será aprovado pelo UW IRB antes do início do estudo. Os pacientes que consentirem no estudo receberão infusões diárias de NAC começando após o primeiro TPE, em doses usadas para overdose de acetaminofeno. Amostras de sangue serão coletadas para análises laboratoriais para determinar o momento ideal para a coleta de amostras no estudo multicêntrico maior e para pilotar os formulários de coleta de dados. Os investigadores também avaliarão a segurança e a tolerabilidade do paciente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

3

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade >= 18 anos
  2. Diagnóstico de suspeita de PTT (evidência laboratorial de hemólise, contagem de plaquetas
  3. Planos para ou recém iniciado plasmaférese terapêutica (TPE) e antes da 3ª TPE
  4. Tempo de protrombina basal normal (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT)
  5. TPE antecipado para > 5 dias

Critério de exclusão:

  1. Asma
  2. Expectativa de vida < 1 semana
  3. Testes de função hepática anormais- (ALT, bilirrubina direta > três vezes o limite superior normal)
  4. Distúrbio hemorrágico subjacente conhecido
  5. Gravidez ou amamentação
  6. Alergia conhecida ao NAC
  7. Uso atual de inibidores da fosfodiesterase tipo 5, nitroglicerina ou carbamazepina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: N-acetilcisteína
Administração IV de N-acetilcisteína (Acetadote) em bolus de ataque de 150 mg/Kg durante 60 minutos, seguido de 150 mg/Kg durante 17 horas se a dose de ataque for bem tolerada.
Medicamento: N-Acetilcisteína
Administração IV de N-Acetilcisteína a 150mg/kg durante 60 min primeiro, depois, se bem tolerado, 150mb/kg durante 17 horas
Outros nomes:
  • Acetato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações na contagem de plaquetas
Prazo: Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, espera-se que seja 1-2 semanas após a infusão.
A contagem de plaquetas será medida antes, diariamente durante 4 dias de infusão de NAC, nos 3 dias subsequentes e no dia da alta hospitalar, que é estimada em 1-2 semanas após a infusão. Alterações na contagem de plaquetas ao longo do tempo serão relatadas.
Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, espera-se que seja 1-2 semanas após a infusão.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medidas laboratoriais da atividade do VWF
Prazo: Diariamente por 7 dias e na alta hospitalar, que é estimado em 1-2 semanas após a infusão
Os níveis de VWF, a oxidação e a atividade serão medidos antes, a cada dia da infusão de NAC, nos 3 dias subsequentes e na alta hospitalar, que deve ocorrer 1-2 semanas após a infusão. Alterações nos valores ao longo do tempo serão relatadas.
Diariamente por 7 dias e na alta hospitalar, que é estimado em 1-2 semanas após a infusão
Medidas laboratoriais da atividade ADAMTS13
Prazo: Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, que é estimada em 1-2 semanas após a infusão
O nível, a oxidação e a atividade de ADAMTS13 serão medidos antes, diariamente durante a infusão de NAC, nos 3 dias subsequentes e na alta hospitalar, prevista para 1-2 semanas após a infusão. As alterações ao longo do tempo serão informadas.
Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, que é estimada em 1-2 semanas após a infusão
Medidas laboratoriais de hemólise e oxidação de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, que é estimada em 1-2 semanas após a infusão
Marcadores laboratoriais de hemólise e oxidação de hemácias serão medidos antes, diariamente durante a infusão de NAC, por 3 dias subsequentes e na alta hospitalar, que deve ocorrer 1-2 semanas após a infusão. Alterações nos valores ao longo do tempo serão relatadas.
Diariamente durante 7 dias e na alta hospitalar, que é estimada em 1-2 semanas após a infusão
Segurança da infusão de NAC
Prazo: Durante o período de estudo
Os eventos adversos serão coletados diariamente durante a internação, 2 semanas e 8 semanas após a infusão.
Durante o período de estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bloodworks

Colaboradores

University of Washington

Investigadores

  • Investigador principal: Barbara A Konkle, MD, Bloodworks

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de fevereiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de março de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

11 de março de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de setembro de 2017

Última verificação

1 de setembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • N-Acetylcysteine in TTP

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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