낭포성 섬유증에서 낮은 골밀도의 치료 (OSCYF)
2014년 3월 5일 업데이트: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano
낭포성 섬유증에서의 골다공증: 골량 및 골 대사에 관한 연구 및 전향적 무작위 치료 시험.
이탈리아의 약 3,800명을 포함하여 전 세계적으로 약 60,000명의 개인에게 영향을 미치는 상염색체 열성 유전 질환인 낭포성 섬유증(CF)은 종종 낮은 골량과 관련이 있습니다. 현재의 적극적인 치료법은 CF 환자의 훨씬 더 긴 생존을 보장했지만 이로 인해 삶의 질에 영향을 미칠 뿐만 아니라 추가 치료 조치를 방해하는 심각한 문제인 골다공증 및 골절의 빈도가 높아졌습니다.
CF가 있는 많은 어린이, 청소년 및 젊은 성인 그룹을 대상으로 수행된 이 연구의 목적은 RDA 조정 식이 칼슘과 25-OH 비타민 D 보충으로 간단한 치료 1년 후 골량 변화를 평가하는 것입니다. 칼슘 + 25-OH 비타민 D 단독에 반응하지 않는 환자에서 알렌드로네이트 치료(추가 1년 동안)의 실행 가능성 및 효능.
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 2단계가 포함되었습니다.
1상(1년 공개 관찰 연구): 기준선 평가 후 모든 적격 피험자(N=171)에서 적절한 칼슘 섭취와 25-OH 비타민 D 보충제의 간단한 요법으로 골량 변화를 연구했습니다.
2상(1년 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병행 그룹 연구): 임상 종료 시 칼슘 + 25-OH 비타민 D 단독(골량 증가 <5%)에 대한 반응이 불충분한 128명의 피험자 1, 2개의 그룹으로 무작위 배정되어 알렌드로네이트 치료(N=65) 또는 위약(N=63)(1단계 동안 칼슘 및 25-OH 비타민 D 추가)에 배정되었습니다.
이 연구는 코디네이터 기관(Istituto Auxologico Italiano)이 이탈리아의 대부분의 CF 지역 참조 센터와 협력하여 수행했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
171
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Città del Vaticano, 교황청(바티칸 시국)
- CRR Fibrosi Cistica, Divisione Gastroenterologia, Ospedale Bambin Gesù
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Grosseto, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Unità Operativa di Pediatria, Ospedale Misericordia
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Messina, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Clinica Pediatrica, Policlinico Universitario di Messina
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Milano, 이탈리아, 20145
- Istituto Auxologico Italiano IRCCS
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Milano, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Università degli Studi di Milano
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Napoli, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento Pediatria, Università Federico II
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Orbassano, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica Adulti, Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
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Palermo, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Ospedale dei Bambini, ARNAS Civico
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Roma, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento di Pediatria, Policlinico Umberto I
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Trieste, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Divisione di Pediatria, Istituto Burlo Garofolo
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Verona, 이탈리아
- CRR Fibrosi Cistica, Azienda Ospedalierouniversitaria di Verona
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 2~30세
- 임상적으로 안정된 상태
- 여성의 규칙적인 월경
- 연령에 따른 낮은 골밀도 겉보기 밀도(연령이 ≤18세인 경우 BMAD Z-점수 ≤-2.0 또는 연령 >18세인 경우 ≤-2.5로 정의됨).
제외 기준:
- 2회 이상의 고칼슘혈증 및/또는 고칼슘뇨증
- 25-OH 비타민 D 또는 알렌드로네이트 치료에 대한 금기
- 최근 이식
- 뼈 손실과 관련된 다른 질병 또는 약물(글루코코르티코이드 제외).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 알렌드로네이트
128명의 피험자가 연구의 2상(1년 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구)에 참여했습니다. 65명의 피험자가 이 팔에 무작위 배정되었습니다. 경구 알렌드로네이트 용량: 체중이 25kg 이하인 경우 5mg/일; 체중이 25kg을 초과하는 경우 10mg/일. |
활성 약물로 Alendros(Abiogen Pharma, Pisa, Italy)를 사용하여 일반 병 및 상자(센터 및 환자 코드만 포함)에 담아 환자에게 배포했습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
128명의 피험자가 연구의 2상(1년 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 병렬 그룹 연구)에 참여했습니다. 63명의 피험자가 이 팔에 무작위 배정되었습니다. 경구 위약(비활성 알약). |
위약은 일반 병 및 상자(센터 및 환자 코드만 포함)에 담아 환자에게 배포되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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요추에서 골밀도가 증가합니다.
기간: 최대 24개월
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DXA로 평가한 골밀도. 뼈 크기(성장 중인 피험자)를 보정하기 위해 계산된 뼈 미네랄 겉보기 밀도. Z 점수가 계산되었습니다. 측정: 1단계(대상 171명): 기준선, 6개월, 12개월. 2상(128명의 피험자, 2개의 군으로 무작위 배정: 위약 또는 알렌드로네이트): 18개월, 24개월. |
최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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뼈 전환 마커의 변화.
기간: 기준선 및 최대 24개월
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뼈 전환 마커: (혈청) 오스테오칼신(OC), 뼈 특이 알칼리 포스파타제(BSAP), 프로콜라겐 1의 C-말단 텔로펩티드(CTx); (소변) 프로콜라겐 1(NTx)의 말단 텔로펩티드.
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기준선 및 최대 24개월
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골절률.
기간: 12번째와 24번째 달에
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추간판 골절은 기준선(이전 골절)과 연구 2년 동안(사고 골절) X-선으로 평가했습니다. 척추 골절은 측면 흉부 및 요추 X-선으로 1단계 종료(12개월) 및 2단계 종료(24개월)에 평가되었습니다. |
12번째와 24번째 달에
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알렌드로네이트의 부작용.
기간: 2상(연구 2년차) 내내 지속적으로
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실험실 테스트(칼슘혈증, 칼슘뇨증, 혈구 수, 간 및 신장 기능), FEV1 변화 및 기타 징후/증상(예:
통증, 발열 등)
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2상(연구 2년차) 내내 지속적으로
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Maria Luisa Bianchi, M.D., Istituto Auxologico Italiano
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Glorieux FH, Bishop NJ, Plotkin H, Chabot G, Lanoue G, Travers R. Cyclic administration of pamidronate in children with severe osteogenesis imperfecta. N Engl J Med. 1998 Oct 1;339(14):947-52. doi: 10.1056/NEJM199810013391402.
- Brumsen C, Hamdy NA, Papapoulos SE. Long-term effects of bisphosphonates on the growing skeleton. Studies of young patients with severe osteoporosis. Medicine (Baltimore). 1997 Jul;76(4):266-83. doi: 10.1097/00005792-199707000-00005.
- Grey AB, Ames RW, Matthews RD, Reid IR. Bone mineral density and body composition in adult patients with cystic fibrosis. Thorax. 1993 Jun;48(6):589-93. doi: 10.1136/thx.48.6.589.
- Henderson RC, Madsen CD. Bone density in children and adolescents with cystic fibrosis. J Pediatr. 1996 Jan;128(1):28-34. doi: 10.1016/s0022-3476(96)70424-9.
- Bhudhikanok GS, Lim J, Marcus R, Harkins A, Moss RB, Bachrach LK. Correlates of osteopenia in patients with cystic fibrosis. Pediatrics. 1996 Jan;97(1):103-11.
- Baroncelli GI, De Luca F, Magazzu G, Arrigo T, Sferlazzas C, Catena C, Bertelloni S, Saggese G. Bone demineralization in cystic fibrosis: evidence of imbalance between bone formation and degradation. Pediatr Res. 1997 Mar;41(3):397-403. doi: 10.1203/00006450-199703000-00016.
- Humphries IR, Allen JR, Waters DL, Howman-Giles R, Gaskin KJ. Volumetric bone mineral density in children with cystic fibrosis. Appl Radiat Isot. 1998 May-Jun;49(5-6):593-5. doi: 10.1016/s0969-8043(97)00203-0. No abstract available.
- Aris RM, Renner JB, Winders AD, Buell HE, Riggs DB, Lester GE, Ontjes DA. Increased rate of fractures and severe kyphosis: sequelae of living into adulthood with cystic fibrosis. Ann Intern Med. 1998 Feb 1;128(3):186-93. doi: 10.7326/0003-4819-128-3-199802010-00004.
- Bhudhikanok GS, Wang MC, Marcus R, Harkins A, Moss RB, Bachrach LK. Bone acquisition and loss in children and adults with cystic fibrosis: a longitudinal study. J Pediatr. 1998 Jul;133(1):18-27. doi: 10.1016/s0022-3476(98)70172-6.
- Henderson RC, Madsen CD. Bone mineral content and body composition in children and young adults with cystic fibrosis. Pediatr Pulmonol. 1999 Feb;27(2):80-4. doi: 10.1002/(sici)1099-0496(199902)27:23.0.co;2-j.
- Bianchi ML, Cimaz R, Bardare M, Zulian F, Lepore L, Boncompagni A, Galbiati E, Corona F, Luisetto G, Giuntini D, Picco P, Brandi ML, Falcini F. Efficacy and safety of alendronate for the treatment of osteoporosis in diffuse connective tissue diseases in children: a prospective multicenter study. Arthritis Rheum. 2000 Sep;43(9):1960-6. doi: 10.1002/1529-0131(200009)43:93.0.CO;2-J.
- Bianchi ML, Colombo C, Assael BM, Dubini A, Lombardo M, Quattrucci S, Bella S, Collura M, Messore B, Raia V, Poli F, Bini R, Albanese CV, De Rose V, Costantini D, Romano G, Pustorino E, Magazzu G, Bertasi S, Lucidi V, Traverso G, Coruzzo A, Grzejdziak AD. Treatment of low bone density in young people with cystic fibrosis: a multicentre, prospective, open-label observational study of calcium and calcifediol followed by a randomised placebo-controlled trial of alendronate. Lancet Respir Med. 2013 Jul;1(5):377-85. doi: 10.1016/S2213-2600(13)70064-X. Epub 2013 Jun 2.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2002년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2007년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 15일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2014년 3월 1일
추가 정보
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