Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Alacsony csontsűrűség kezelése cisztás fibrózisban. (OSCYF)

2014. március 5. frissítette: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano

Osteoporosis cisztás fibrózisban: A csonttömeg és a csontanyagcsere tanulmányozása, valamint a leendő randomizált terápiás vizsgálat.

A cisztás fibrózis (CF) – egy autoszomális recesszív genetikai betegség, amely körülbelül 60 000 egyént érint világszerte, köztük körülbelül 3800-at Olaszországban – gyakran társul alacsony csont ásványi tömeggel. A jelenlegi agresszív terápiák sokkal hosszabb túlélést biztosítottak a CF-ben szenvedőknek, de ez a csontritkulás és a csonttörések gyakoribbá tételéhez vezetett, amely súlyos probléma nemcsak az életminőséget befolyásolja, hanem a további terápiás intézkedéseket is akadályozza.

A CF-ben szenvedő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek nagy csoportján végzett vizsgálat célja a csonttömeg-változások értékelése egy egyszerű, RDA-hoz igazított étrendi kalcium és 25-OH D-vitamin-kiegészítés utáni 1 év után. valamint az alendronát-kezelés megvalósíthatósága és hatékonysága (egy évig) olyan betegeknél, akik nem reagálnak a kalcium + 25-OH D-vitaminra önmagában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány 2 fázisból állt.

1. fázis (1 éves nyílt, megfigyeléses vizsgálat): a kiindulási értékelést követően a csonttömeg változásait egy egyszerű terápiával, megfelelő kalciumbevitellel és 25-OH D-vitamin-kiegészítőkkel tanulmányozták minden alkalmas alanynál (N=171).

2. fázis (1 éves kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat): az a 128 alany, akik a fázis végén nem reagáltak elegendő kalcium + 25-OH D-vitaminra (csonttömegnövekedés <5%) 1, véletlenszerűen 2 csoportba osztották, és alendronát-kezelésre (N=65) vagy placebóra (N=63) osztották be (a kalcium és a 25-OH D-vitamin mellett, mint az 1. fázisban).

A tanulmányt a Koordinátor Intézménye (Istituto Auxologico Italiano) készítette a legtöbb olaszországi regionális CF referenciaközponttal együttműködve.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

171

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Grosseto, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Unità Operativa di Pediatria, Ospedale Misericordia
      • Messina, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Clinica Pediatrica, Policlinico Universitario di Messina
      • Milano, Olaszország, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano IRCCS
      • Milano, Olaszország
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Università degli Studi di Milano
      • Napoli, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento Pediatria, Università Federico II
      • Orbassano, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica Adulti, Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Palermo, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Ospedale dei Bambini, ARNAS Civico
      • Roma, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento di Pediatria, Policlinico Umberto I
      • Trieste, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione di Pediatria, Istituto Burlo Garofolo
      • Verona, Olaszország
        • CRR Fibrosi Cistica, Azienda Ospedalierouniversitaria di Verona
  • Szentszék (Vatikánvárosi Állam)
      • Città del Vaticano, Szentszék (Vatikánvárosi Állam)
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione Gastroenterologia, Ospedale Bambin Gesù

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • életkor 2-30 év
  • klinikailag stabil állapot
  • rendszeres menstruáció nőknél
  • Alacsony csont-ásványi látszólagos sűrűség (a BMAD Z-pontszám ≤-2,0, ha életkor ≤18 év vagy ≤-2,5, ha életkor >18 év).

Kizárási kritériumok:

  • két vagy több hypercalcaemia és/vagy hypercalciuria epizód
  • 25-OH D-vitamin vagy alendronát kezelés ellenjavallata
  • friss transzplantáció
  • csontvesztéshez kapcsolódó egyéb betegségek vagy gyógyszerek (a glükokortikoidok kivételével).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Alendronát

128 alany vett részt a vizsgálat 2. fázisában (1 éves kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat).

65 alanyt randomizáltak ebbe a karba. Orális alendronát adag: 5 mg/nap, ha testtömeg ≤25 kg; 10 mg/nap, ha testtömeg >25 kg.
Drog: Alendronát
Aktív gyógyszerként az Alendros-t (Abiogen Pharma, Pisa, Olaszország) használtuk, sima palackokban és dobozokban (csak a központ és a betegkód feltüntetésével) osztották ki a betegeknek.
Más nevek:
  • Alendros
Placebo Comparator: Placebo

128 alany vett részt a vizsgálat 2. fázisában (1 éves kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat).

63 alanyt randomizáltak ebbe a karba. Orális placebo (inaktív tabletták).
Drog: Placebo
A placebót sima palackokban és dobozokban osztották ki a betegeknek (csak a központ és a páciens kódja volt rajta).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A csontsűrűség növekedése az ágyéki gerincnél.
Időkeret: 24 hónapig

A csont ásványi sűrűsége DXA-val értékelve. A csontok látszólagos sűrűsége a csont méretének korrigálása érdekében (növő alanyok). Z-pontszám kiszámítva.

Mérések: 1. fázis (171 alany): Kiindulási állapot, 6 hónap, 12 hónap. 2. fázis (128 alany, randomizálva 2 karba: placebo vagy alendronát): 18 hónap, 24 hónap.
24 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a csontforgalom markereiben.
Időkeret: alapvonal és legfeljebb 24 hónap
Csontturnover markerek: (szérum) osteocalcin (OC), csontspecifikus alkalikus foszfatáz (BSAP), prokollagén 1 C-terminális telopeptidje (CTx); (vizelet) a prokollagén 1 (NTx) terminális telopeptidje.
alapvonal és legfeljebb 24 hónap
Törések aránya.
Időkeret: a 12. és 24. hónapban

Az appendicularis töréseket a kiinduláskor (korábbi törések) és a vizsgálat 2 éves időtartama alatt (incidens törések) röntgensugarakkal értékelték.

A csigolyatöréseket az 1. fázis végén (12. hónap) és a 2. fázis végén (24. hónap) értékeltük oldalsó mellkasi és ágyéki gerinc röntgenfelvételekkel.
a 12. és 24. hónapban
Az alendronát mellékhatásai.
Időkeret: folyamatosan a 2. fázisban (2. tanulmányi év)
Laboratóriumi vizsgálatok (kalcémia, kalciuria, vérsejtszám, máj- és vesefunkció), FEV1-változások és egyéb jelek/tünetek (pl. fájdalom, láz stb.)
folyamatosan a 2. fázisban (2. tanulmányi év)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Istituto Auxologico Italiano

Együttműködők

Fondazione Telethon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Maria Luisa Bianchi, M.D., Istituto Auxologico Italiano

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2002. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2006. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2007. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. március 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 15.

Első közzététel (Becslés)

2013. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2014. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 02A001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Csontritkulás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel