Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie małej gęstości kości w mukowiscydozie. (OSCYF)

5 marca 2014 zaktualizowane przez: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano

Osteoporoza w mukowiscydozie: badanie masy kostnej i metabolizmu kości oraz prospektywna randomizowana próba terapeutyczna.

Mukowiscydoza (CF) – autosomalna recesywna choroba genetyczna dotykająca około 60 000 osób na całym świecie, w tym około 3800 we Włoszech – jest często związana z niską masą mineralną kości. Obecne agresywne terapie zapewniły znacznie dłuższe przeżycie chorych na mukowiscydozę, ale doprowadziło to do częstszego występowania osteoporozy i złamań kości, co jest poważnym problemem, który nie tylko wpływa na jakość życia, ale także utrudnia dalsze działania terapeutyczne.

Celem niniejszej pracy, przeprowadzonej na dużej grupie dzieci, młodzieży i młodych dorosłych chorych na mukowiscydozę, była ocena zmian masy kostnej po 1 roku prostego leczenia wapniem dietetycznym dostosowanym do RDA oraz suplementacją 25-OH witaminy D, oraz wykonalności i skuteczności leczenia alendronianem (przez kolejny rok) u pacjentów niereagujących na sam wapń + 25-OH witaminę D.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmowało 2 fazy.

Faza 1 (roczne otwarte badanie obserwacyjne): po ocenie wyjściowej zbadano zmiany masy kostnej za pomocą prostej terapii polegającej na odpowiednim spożyciu wapnia i suplementacji 25-OH witaminy D u wszystkich kwalifikujących się pacjentów (N=171).

Faza 2 (roczne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych): 128 pacjentów wykazujących niewystarczającą odpowiedź na sam wapń + 25-OH witaminę D (wzrost masy kostnej <5%) na koniec fazy 1, zostali losowo podzieleni na 2 grupy i przydzieleni do leczenia alendronianem (N=65) lub placebo (N=63) (oprócz wapnia i 25-OH witaminy D, jak podczas fazy 1).

Badanie zostało przeprowadzone przez Instytucję Koordynatora (Istituto Auxologico Italiano) we współpracy z większością Regionalnych Ośrodków Referencyjnych CF we Włoszech.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

171

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stolica Apostolska (Państwo Watykańskie)
      • Città del Vaticano, Stolica Apostolska (Państwo Watykańskie)
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione Gastroenterologia, Ospedale Bambin Gesù
  • Włochy
      • Grosseto, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Unità Operativa di Pediatria, Ospedale Misericordia
      • Messina, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Clinica Pediatrica, Policlinico Universitario di Messina
      • Milano, Włochy, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano IRCCS
      • Milano, Włochy
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Università degli Studi di Milano
      • Napoli, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento Pediatria, Università Federico II
      • Orbassano, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica Adulti, Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Palermo, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Ospedale dei Bambini, ARNAS Civico
      • Roma, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento di Pediatria, Policlinico Umberto I
      • Trieste, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione di Pediatria, Istituto Burlo Garofolo
      • Verona, Włochy
        • CRR Fibrosi Cistica, Azienda Ospedalierouniversitaria di Verona

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wiek 2-30 lat
  • stabilny klinicznie stan
  • regularne miesiączki u kobiet
  • niska pozorna gęstość mineralna kości dla wieku (zdefiniowana jako BMAD Z-score ≤-2,0 dla wieku ≤18 lat lub ≤-2,5 dla wieku >18 lat).

Kryteria wyłączenia:

  • dwa lub więcej epizodów hiperkalcemii i/lub hiperkalciurii
  • przeciwwskazania do leczenia 25-OH witaminą D lub alendronianem
  • niedawny przeszczep
  • inne choroby lub leki (z wyjątkiem glikokortykosteroidów) związane z utratą masy kostnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Alendronian

128 osób uczestniczyło w fazie 2 badania (roczne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych).

Do tego ramienia losowo przydzielono 65 pacjentów. Doustna dawka alendronianu: 5 mg/dobę, jeśli masa ciała ≤25 kg; 10 mg/dobę, jeśli masa ciała >25 kg.
Lek: Alendronian
Jako aktywny lek użyliśmy Alendros (Abiogen Pharma, Piza, Włochy), rozdawany pacjentom w zwykłych butelkach i pudełkach (opatrzonych tylko centrum i kodami pacjenta).
Inne nazwy:
  • Alendrosa
Komparator placebo: Placebo

128 osób uczestniczyło w fazie 2 badania (roczne, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych).

Do tego ramienia losowo przydzielono 63 pacjentów. Doustne placebo (nieaktywne pigułki).
Lek: Placebo
Placebo podawano pacjentom w zwykłych butelkach i pudełkach (zawierających tylko środek i kody pacjentów).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost gęstości mineralnej kości w odcinku lędźwiowym kręgosłupa.
Ramy czasowe: do 24 miesięcy

Gęstość mineralna kości oceniana przez DXA. Pozorna gęstość mineralna kości obliczona w celu skorygowania rozmiaru kości (osoby rosnące). Obliczono Z-score.

Pomiary: Faza 1 (171 osób): linia podstawowa, 6 miesięcy, 12 miesięcy. Faza 2 (128 pacjentów losowo przydzielonych do 2 grup: placebo lub alendronian): 18 miesięcy, 24 miesiące.
do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany markerów obrotu kostnego.
Ramy czasowe: linii podstawowej i do 24 miesięcy
Markery obrotu kostnego: (surowica) osteokalcyna (OC), fosfataza alkaliczna swoista dla kości (BSAP), C-końcowy telopeptyd prokolagenu 1 (CTx); (mocz) końcowy telopeptyd prokolagenu 1 (NTx).
linii podstawowej i do 24 miesięcy
Współczynnik pęknięć.
Ramy czasowe: w 12 i 24 miesiącu

Złamania wyrostka robaczkowego oceniano na początku badania (poprzednie złamania) iw ciągu 2 lat badania (złamania incydentalne) za pomocą zdjęć rentgenowskich.

Złamania kręgów oceniano pod koniec fazy 1 (12 miesiąc) i pod koniec fazy 2 (24 miesiąc) za pomocą prześwietleń bocznego odcinka piersiowego i lędźwiowego kręgosłupa.
w 12 i 24 miesiącu
Działania niepożądane alendronianu.
Ramy czasowe: nieprzerwanie przez II fazę (II rok studiów)
Oceniane na podstawie badań laboratoryjnych (kalcemia, kalciuria, morfologia krwi, czynność wątroby i nerek), zmian FEV1 i innych objawów (np. ból, gorączka itp.)
nieprzerwanie przez II fazę (II rok studiów)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Istituto Auxologico Italiano

Współpracownicy

Fondazione Telethon

Śledczy

  • Główny śledczy: Maria Luisa Bianchi, M.D., Istituto Auxologico Italiano

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2002

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 02A001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj