Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av lav bentetthet ved cystisk fibrose. (OSCYF)

5. mars 2014 oppdatert av: Maria Luisa Bianchi, Istituto Auxologico Italiano

Osteoporose i cystisk fibrose: Studie av beinmasse og benmetabolisme, og prospektiv randomisert terapeutisk prøve.

Cystisk fibrose (CF) - en autosomal recessiv genetisk sykdom som rammer rundt 60 000 individer over hele verden, inkludert rundt 3800 i Italia - er ofte assosiert med lav benmineralmasse. De nåværende aggressive terapiene har sikret en mye lengre overlevelse av CF-pasienter, men dette har ført til en høyere frekvens av osteoporose og benbrudd, et alvorlig problem som ikke bare påvirker livskvaliteten, men også hindrer ytterligere terapeutiske tiltak.

Målet med denne studien, utført på en stor gruppe barn, ungdom og unge voksne med CF, har vært evaluering av benmasseendringer etter 1 års enkel behandling med RDA-justert kalsium i kostholdet pluss 25-OH vitamin D-tilskudd, og gjennomførbarheten og effekten av alendronatbehandling (i et år til) hos pasienter som ikke responderer på kalsium + 25-OH vitamin D alene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien omfattet 2 faser.

Fase 1 (1-årig åpen observasjonsstudie): etter baseline-evaluering har benmasseendringer blitt studert med en enkel terapi med tilstrekkelig kalsiuminntak og 25-OH vitamin D-tilskudd hos alle kvalifiserte forsøkspersoner (N=171).

Fase 2 (1-årig dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie): de 128 forsøkspersonene som viste utilstrekkelig respons på kalsium + 25-OH vitamin D alene (beinmasseøkning <5 %) ved slutten av fasen 1, ble randomisert i 2 grupper og tildelt alendronatbehandling (N=65) eller placebo (N=63) (i tillegg til kalsium og 25-OH vitamin D som under fase 1).

Studien er utført av koordinatorens institusjon (Istituto Auxologico Italiano) i samarbeid med de fleste regionale referansesentre for CF i Italia.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

171

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den hellige stol (Vatikanstaten)
      • Città del Vaticano, Den hellige stol (Vatikanstaten)
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione Gastroenterologia, Ospedale Bambin Gesù
  • Italia
      • Grosseto, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Unità Operativa di Pediatria, Ospedale Misericordia
      • Messina, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Clinica Pediatrica, Policlinico Universitario di Messina
      • Milano, Italia, 20145
        • Istituto Auxologico Italiano IRCCS
      • Milano, Italia
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Università degli Studi di Milano
      • Napoli, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento Pediatria, Università Federico II
      • Orbassano, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica Adulti, Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Palermo, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Ospedale dei Bambini, ARNAS Civico
      • Roma, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Dipartimento di Pediatria, Policlinico Umberto I
      • Trieste, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Divisione di Pediatria, Istituto Burlo Garofolo
      • Verona, Italia
        • CRR Fibrosi Cistica, Azienda Ospedalierouniversitaria di Verona

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • alder 2-30 år
  • klinisk stabil tilstand
  • regelmessig menstruasjon hos kvinner
  • lav benmineraltetthet for alder (definert som BMAD Z-score ≤-2,0 hvis alder ≤18 år eller ≤-2,5 hvis alder >18 år).

Ekskluderingskriterier:

  • to eller flere episoder med hyperkalsemi og/eller hyperkalsiuri
  • kontraindikasjoner for 25-OH vitamin D eller alendronatbehandling
  • nylig transplantasjon
  • andre sykdommer eller medisiner (unntatt glukokortikoider) assosiert med bentap.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Alendronat

128 personer deltok i studiens fase 2 (1-årig dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie).

65 forsøkspersoner ble randomisert til denne armen. Oral alendronatdose: 5 mg/dag, hvis kroppsvekt ≤25 kg; 10 mg/dag, hvis kroppsvekt >25 kg.
Legemiddel: Alendronat
Som aktivt medikament brukte vi Alendros (Abiogen Pharma, Pisa, Italia), distribuert til pasientene i vanlige flasker og bokser (bare med senter- og pasientkoder).
Andre navn:
  • Alendros
Placebo komparator: Placebo

128 personer deltok i studiens fase 2 (1-årig dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallell gruppestudie).

63 forsøkspersoner ble randomisert til denne armen. Oral placebo (inaktive piller).
Legemiddel: Placebo
Placebo ble distribuert til pasientene i vanlige flasker og bokser (bare med senter- og pasientkoder).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Økning av benmineraltetthet ved korsryggen.
Tidsramme: opptil 24 måneder

Benmineraltetthet evaluert av DXA. Benmineral tilsynelatende tetthet beregnet for å korrigere for benstørrelse (fag i vekst). Z-score beregnet.

Målinger: Fase 1 (171 forsøkspersoner): Baseline, 6 måneder, 12 måneder. Fase 2 (128 forsøkspersoner, randomisert til 2 armer: placebo eller alendronat): 18 måneder, 24 måneder.
opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i beinomsetningsmarkører.
Tidsramme: baseline og opptil 24 måneder
Benomsetningsmarkører: (serum) osteokalsin (OC), benspesifikk alkalisk fosfatase (BSAP), C-terminalt telopeptid av prokollagen 1 (CTx); (urin) terminalt telopeptid av prokollagen 1 (NTx).
baseline og opptil 24 måneder
Bruddfrekvens.
Tidsramme: i 12. og 24. måned

Appendikulære frakturer ble evaluert ved baseline (tidligere frakturer) og gjennom de 2 studieårene (hendende frakturer) med røntgen.

Vertebrale frakturer ble evaluert ved slutten av fase 1 (12. måned) og ved slutten av fase 2 (24. måned) med lateral røntgen av bryst- og korsryggen.
i 12. og 24. måned
Bivirkninger av alendronat.
Tidsramme: kontinuerlig gjennom fase 2 (2. studieår)
Evaluert på grunnlag av laboratorietester (kalsemi, kalsiuri, antall blodceller, lever- og nyrefunksjon), FEV1-endringer og andre tegn/symptomer (f.eks. smerter, feber osv.)
kontinuerlig gjennom fase 2 (2. studieår)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Istituto Auxologico Italiano

Samarbeidspartnere

Fondazione Telethon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maria Luisa Bianchi, M.D., Istituto Auxologico Italiano

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2002

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2013

Først lagt ut (Anslag)

18. mars 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. mars 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 02A001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Alendronat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Germany

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere