다낭성 간 질환 치료제로서의 우르소데옥시콜산 (CURSOR)
증상이 있는 다낭성 간 질환에서 용량 감소 치료로서 Ursodeoxycholic Acid의 효능을 평가하는 국제, 다기관, 무작위 통제 임상 시험
근거: 다낭성 간 질환(PLD)은 20개 이상의 유체로 채워진 간 낭종을 특징으로 하는 희귀 질환입니다. 다낭성 간은 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD)의 징후로 신장 낭종과 함께 존재하거나, 신장 낭종이 없는 경우 상염색체 우성 다낭성 간 질환(ADPLD 또는 PCLD)으로 분리됩니다. PLD 환자는 남은 생애 동안 매일 다낭성 간의 대량 효과로 인한 증상에 직면합니다. 증상이 있는 PLD 환자에 대한 표준 치료 옵션은 없습니다. 현재 옵션은 상당히 침습적이거나 그 효능이 보통입니다.
우리 연구실의 예비 데이터는 우르소데옥시콜산(UDCA)이 낭포성 담관세포에서 세포내 칼슘 수준의 정상화를 통해 체외에서 다낭성 인간 담관세포의 증식을 억제한다는 것을 보여주었습니다. 연구자들은 또한 자발적으로 간-신장 낭종 형성을 발생시키는 ARPKD의 동물 모델인 다낭성 신장 질환(PCK) 쥐에게 5개월 동안 UDCA를 매일 경구 투여한 결과 간 낭종 형성이 억제되었음을 발견했습니다.
연구자들은 UDCA가 PLD에서 간 부피를 줄이는 데 효과적인 치료 도구라는 가설을 세웁니다.
목적: 첫째, UDCA 요법이 PLD 환자의 총 간 부피 감소에 효과적인지 여부를 입증합니다. 둘째, 조사관은 UDCA가 삶의 질을 수정하는지 평가하기를 원합니다. 마지막으로 조사관은 안전성과 내약성을 평가하기를 원합니다.
연구 설계: 국제, 다기관, 무작위, 대조 시험 연구 모집단: CT 스캔에서 20개 이상의 간 낭종으로 정의되는 (PCLD 또는 ADPKD)의 기저 진단과 함께 증상이 있는 다낭성 간 질환을 앓고 있는 34명의 피험자(18세 ≤나이 ≤ 80세) 및 ≥ 2500의 간 부피. 증상은 Eastern Cooperative Oncology Group-Performance Score(ECOG-PS) ≥ 1이고 PLD 증상 10개 중 3개 이상을 갖는 것으로 정의됩니다.
개입: 환자는 두 그룹으로 무작위 배정됩니다(1:1). 한 그룹의 환자는 24주 동안 15-20mg/kg/일 UDCA를 받게 됩니다. 다른 그룹은 표준 치료를 받게 됩니다.
주요 연구 종료점: 기준선 및 6개월에 CT로 평가한 UDCA 치료 환자 대 비치료 환자의 총 간 부피의 비례적 변화.
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 ≤ 나이 ≤ 80세
- 20개 이상의 간 낭종으로 정의되는 기본 진단이 (PCLD 또는 ADPKD)인 다낭성 간 질환
- 총 간 부피 ≥ 2500mL
- ECOG-PS ≥ 1(2)로 정의되고 PCLD 증상 10개 중 3개 이상을 갖는 증상:
- 정보에 입각한 동의, 환자는 연구 약물 요법 및 기타 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 경구용 항개념제 또는 에스트로겐 보충제 사용
- 베이스라인 전 3개월 동안 UDCA 사용
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 또는 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 환자.
- 기준선 전 6개월 이내에 개입(흡인 또는 외과적 개입)
- 베이스라인 전 6개월 이내에 소마토스타틴 유사체로 치료
- 신장 기능 장애(MDRD-사구체 여과율< 30 ml/min/1.73m2)
- 신장 이식 환자
- UDCA에 대한 과민 반응 또는 갈락토오스 불내성, 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토오스 흡수 장애가 있는 환자
- 급성 담낭염 또는 빈번한 담즙 산통 발작
- 급성 위궤양 또는 십이지장 궤양
- 소장 또는 결장의 염증
- 콜레스티라민, 수산화알루미늄 또는 사이클로스포린과 같은 UDCA와 상호 작용할 수 있는 약물 사용
- 이 연구에 참여하는 동안 조사 에이전트의 다른 임상 시험에 등록
- 중증 질환의 병력 또는 기타 증거 또는 연구자의 의견에 따라 환자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 상태
- 프로토콜을 준수하는 환자의 능력을 방해하는 정신 질환
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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간섭 없음: 대조군
이 그룹은 표준 치료를 받습니다(치료 없음).
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실험적: 우르소데옥시콜산
개입 그룹은 24주 동안 15-20mg/kg/일 UDCA를 받게 됩니다.
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개입 그룹은 24주 동안 15-20mg/kg/일 UDCA를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 간 부피에 대한 UDCA의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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기준선 및 24주차에 CT로 평가한 UDCA 치료 환자 대 비치료 환자의 총 간 부피의 비례적 변화
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24주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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절대 총 간 부피에 대한 UDCA 요법의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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기준선 및 치료 종료 시점(24주차)의 절대 총 간 부피를 측정합니다.
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24주까지의 기준선
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GI-설문지로 측정한 위장관 증상에 대한 UDCA의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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위장관 증상 점수 개선
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24주까지의 기준선
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연구 양식 -36에 의해 측정된 건강 관련 삶의 질에 대한 UDCA의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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학습 양식 개선 -36 점수
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24주까지의 기준선
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24주 후 총 간 부피가 감소한 환자의 비율
기간: 24주까지의 기준선
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총 간 부피의 비율 감소
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24주까지의 기준선
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절대 총 신장 부피에 대한 UDCA의 효과
기간: 24주까지의 기준선
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24주 후 총 신장 용적의 변화
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24주까지의 기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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UDCA의 내약성과 안전성의 척도로서의 부작용
기간: 24주까지의 기준선
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모든 부작용
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24주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Joost PH Drenth, dr., Radboud University Medical Centre Nijmegen, the Netherlands
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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