Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kwas ursodeoksycholowy jako leczenie wielotorbielowatości wątroby (CURSOR)

16 września 2021 zaktualizowane przez: Radboud University Medical Center

Międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie kliniczne oceniające skuteczność kwasu ursodeoksycholowego jako leczenia zmniejszającego objętość w objawowej wielotorbielowatości wątroby

Uzasadnienie: Wielotorbielowatość wątroby (PLD) jest rzadkim schorzeniem charakteryzującym się obecnością >20 wypełnionych płynem torbieli wątrobowych. Wielotorbielowatość wątroby występuje w połączeniu z torbielami nerkowymi jako przejaw autosomalnej dominującej wielotorbielowatości nerek (ADPKD) lub izolowana przy braku torbieli nerkowych jako autosomalna dominująca wielotorbielowatość wątroby (ADPLD lub PCLD). Chorzy z PLD codziennie do końca życia konfrontowani są z objawami spowodowanymi efektem masowym ich policystycznej wątroby. Nie ma standardowej opcji terapeutycznej dla objawowych pacjentów z PLD. Obecne opcje są dość inwazyjne lub ich skuteczność jest tylko umiarkowana.

Wstępne dane w naszym laboratorium badawczym wykazały, że kwas ursodeoksycholowy (UDCA) hamuje proliferację policystycznych ludzkich cholangiocytów in vitro poprzez normalizację wewnątrzkomórkowego poziomu wapnia w torbielowatych cholangiocytach. Badacze odkryli również, że codzienne doustne podawanie UDCA przez 5 miesięcy szczurom z zespołem policystycznych nerek (PCK), zwierzęcym modelem ARPKD, który spontanicznie rozwija cystogenezę wątrobowo-nerkową, spowodowało zahamowanie cystogenezy wątrobowej.

Badacze stawiają hipotezę, że UDCA jest skutecznym narzędziem terapeutycznym w zmniejszaniu objętości wątroby w PLD.

Cel: Po pierwsze, wykazanie, czy terapia UDCA jest skuteczna w zmniejszaniu całkowitej objętości wątroby u pacjentów z PLD. Po drugie, badacze chcą ocenić, czy UDCA modyfikuje jakość życia. Na koniec badacze chcą ocenić bezpieczeństwo i tolerancję.

Projekt badania: międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie Populacja badana: 34 osoby (18 ≤wiek ≤ 80 lat) cierpiące na objawową wielotorbielowatość wątroby z rozpoznaniem PCLD lub ADPKD, zdefiniowane jako ≥ 20 torbieli wątroby w tomografii komputerowej i objętość wątroby ≥ 2500. Za objaw objawowy uznaje się grupę Eastern Cooperative Oncology Group – Performance Score (ECOG-PS) ≥ 1 i występującą co najmniej trzy z dziesięciu objawów PLD.

Interwencja: Pacjenci zostaną losowo podzieleni (1:1) na dwie grupy. Jedna grupa pacjentów będzie otrzymywać 15-20 mg/kg mc./dobę UDCA przez 24 tygodnie. Druga grupa otrzyma standardową opiekę.

Główny punkt końcowy badania: proporcjonalna zmiana całkowitej objętości wątroby u pacjentów leczonych UDCA w porównaniu z pacjentami nieleczonymi, oceniana na podstawie tomografii komputerowej na początku badania i po 6 miesiącach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zbadaliśmy, czy kwas ursodeoksycholowy był w stanie zmniejszyć całkowitą objętość wątroby w wielotorbielowatości wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • San Sebastian, Hiszpania
        • Donostia University Hospital
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Academic Medical Centre Amsterdam
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia
        • Radboud University Medical Centre Nijmegen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 78 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 ≤ wiek ≤ 80 lat
  • Wielotorbielowatość wątroby z rozpoznaniem PCLD lub ADPKD, zdefiniowana jako ≥ 20 torbieli wątroby
  • Całkowita objętość wątroby ≥ 2500 ml
  • Objawowe określone jako ECOG-PS ≥ 1 (2) i mające co najmniej trzy z dziesięciu objawów PCLD:
  • Świadoma zgoda, pacjenci są chętni i zdolni do przestrzegania schematu badania leku i wszystkich innych wymagań badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych lub suplementacja estrogenami
  • Stosowanie UDCA w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub pacjentki w wieku rozrodczym niestosujące skutecznej metody antykoncepcji.
  • Interwencja (aspiracja lub interwencja chirurgiczna) w ciągu sześciu miesięcy przed punktem wyjściowym
  • Leczenie analogami somatostatyny w ciągu sześciu miesięcy przed punktem wyjściowym
  • Zaburzenia czynności nerek (MDRD – współczynnik przesączania kłębuszkowego < 30 ml/min/1,73 m2)
  • Pacjenci po przeszczepie nerki
  • Reakcja nadwrażliwości na UDCA lub pacjenci z nietolerancją galaktozy, niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy
  • Ostre zapalenie pęcherzyka żółciowego lub częste ataki kolki żółciowej
  • Ostre wrzody żołądka lub dwunastnicy
  • Zapalenie jelita cienkiego lub okrężnicy
  • Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcje z UDCA, takich jak kolestyramina, wodorotlenek glinu lub cyklosporyna
  • Włączenie do innego badania klinicznego środka badanego podczas udziału w tym badaniu
  • Historia lub inne dowody ciężkiej choroby lub innych stanów, które w opinii badacza czynią pacjenta nieodpowiednim do badania
  • Choroba psychiczna, która utrudnia pacjentowi przestrzeganie protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Grupa kontrolna
Ta grupa otrzyma standardową opiekę (bez leczenia)
Eksperymentalny: Kwas ursodeoksycholowy
Grupa interwencyjna będzie otrzymywać 15-20 mg/kg/dzień UDCA przez 24 tygodnie
Lek: Kwas ursodeoksycholowy
Grupa interwencyjna będzie otrzymywać 15-20 mg/kg/dzień UDCA przez 24 tygodnie
Inne nazwy:
  • Ursochol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ UDCA na całkowitą objętość wątroby
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Proporcjonalna zmiana całkowitej objętości wątroby u pacjentów leczonych UDCA w porównaniu z pacjentami nieleczonymi, oceniana na podstawie tomografii komputerowej na początku badania i w 24. tygodniu
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ terapii UDCA na bezwzględną całkowitą objętość wątroby
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmierzona zostanie bezwzględna całkowita objętość wątroby na początku leczenia i na końcu leczenia (tydzień 24).
Linia bazowa do tygodnia 24
Wpływ UDCA na objawy żołądkowo-jelitowe mierzone za pomocą kwestionariusza GI
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Poprawa wyniku w zakresie objawów żołądkowo-jelitowych
Linia bazowa do tygodnia 24
Wpływ UDCA na jakość życia związaną ze zdrowiem mierzoną za pomocą formularza badania -36
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Poprawa formy nauki -36 pkt
Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów z jakimkolwiek zmniejszeniem całkowitej objętości wątroby po 24 tygodniach
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Proporcjonalne zmniejszenie całkowitej objętości wątroby
Linia bazowa do tygodnia 24
Wpływ UDCA na bezwzględną całkowitą objętość nerek
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana całkowitej objętości nerek po 24 tygodniach
Linia bazowa do tygodnia 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane jako miara tolerancji i bezpieczeństwa UDCA
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Wszystkie zdarzenia niepożądane
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Współpracownicy

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Śledczy

  • Główny śledczy: Joost PH Drenth, dr., Radboud University Medical Centre Nijmegen, the Netherlands

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PLD 11-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwas ursodeoksycholowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jordan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj