Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ursodeoxikólsav policisztás májbetegség kezelésére (CURSOR)

2021. szeptember 16. frissítette: Radboud University Medical Center

Nemzetközi, többközpontú, randomizált, ellenőrzött klinikai vizsgálat, amely az urzodezoxikólsav mint térfogatcsökkentő kezelés hatékonyságát értékeli a tünetekkel járó policisztás májbetegségben

Indoklás: A policisztás májbetegség (PLD) egy ritka betegség, amelyet >20 folyadékkal teli májciszta jellemez. A policisztás máj a vese cisztákkal kombinálva az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) megnyilvánulásaként, vagy veseciszták hiányában izolálva autoszomális domináns policisztás májbetegségként (ADPLD vagy PCLD) van jelen. A PLD betegek életük hátralévő részében mindennap szembesülnek policisztás májuk tömeges hatása által okozott tünetekkel. A tünetekkel járó PLD-s betegek számára nincs standard terápiás lehetőség. A jelenlegi lehetőségek meglehetősen invazívak, vagy csak közepes a hatékonyságuk.

Kutatólaboratóriumunk előzetes adatai azt mutatták, hogy az ursodeoxycholic sav (UDCA) gátolta a policisztás humán kolangiociták proliferációját in vitro a cisztás kolangiociták intracelluláris kalciumszintjének normalizálása révén. A kutatók azt is megállapították, hogy az UDCA napi orális adagolása 5 hónapon keresztül policisztás vesebetegségben (PCK) szenvedő patkányokban, az ARPKD állatmodelljében, amely spontán módon fejleszti a hepato-renalis cisztogenezist, a máj cisztogenezisének gátlását eredményezte.

A kutatók azt feltételezik, hogy az UDCA hatékony terápiás eszköz a máj térfogatának csökkentésében PLD-ben.

Célkitűzés: Először is annak bemutatása, hogy az UDCA-terápia hatékony-e a teljes májtérfogat csökkentésében PLD-s betegekben. Másodszor, a kutatók fel akarják mérni, hogy az UDCA módosítja-e az életminőséget. Végül a nyomozók a biztonságot és az elviselhetőséget szeretnék felmérni.

A vizsgálat felépítése: Nemzetközi, multicentrikus, randomizált, kontrollált vizsgálat. Vizsgálati populáció: 34 alany (18 ≤ életkor ≤ 80 év), akik tüneti policisztás májbetegségben szenvednek, alapdiagnózissal (PCLD vagy ADPKD), CT-vizsgálaton ≥ 20 májcisztaként határozták meg és a máj térfogata ≥ 2500. Tünetinek minősül, ha az Eastern Cooperative Oncology Group-Performance Score (ECOG-PS) ≥ 1, és tíz PLD-tünetből legalább három fennáll.

Beavatkozás: A betegeket véletlenszerűen (1:1) két csoportra osztják. A betegek egy csoportja 15-20 mg/kg/nap UDCA-t kap 24 héten keresztül. A másik csoport normál ellátásban részesül.

A vizsgálat fő végpontja: A teljes májtérfogat arányos változása az UDCA-val kezelt betegeknél a nem kezelt betegekhez képest, CT-vel a kiinduláskor és 6 hónapon belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Megvizsgáltuk, hogy az ursodeoxikólsav képes-e csökkenteni a teljes májtérfogatot policisztás májbetegségben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

34

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Academic Medical Centre Amsterdam
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Hollandia
        • Radboud University Medical Centre Nijmegen
  • Spanyolország
      • San Sebastian, Spanyolország
        • Donostia University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 ≤ életkor ≤ 80 év
  • Policisztás májbetegség alapdiagnózissal (PCLD vagy ADPKD), definíció szerint ≥ 20 májciszta
  • A máj teljes térfogata ≥ 2500 ml
  • Tüneti definíció szerint ECOG-PS ≥ 1 (2), és tíz PCLD-tünetből legalább hárommal rendelkezik:
  • Tájékozott beleegyezés, a betegek hajlandóak és képesek megfelelni a vizsgált gyógyszeres kezelési rendnek és minden egyéb vizsgálati követelménynek.

Kizárási kritériumok:

  • Orális fogamzásgátlók vagy ösztrogén-kiegészítés alkalmazása
  • UDCA használata a kiindulási érték előtt 3 hónappal
  • Terhes vagy szoptató nőstények vagy olyan reproduktív potenciálú betegek, akik nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlási módszert.
  • Beavatkozás (aspiráció vagy sebészeti beavatkozás) a kiindulási állapot előtt hat hónappal
  • Szomatosztatin analógokkal végzett kezelés hat hónappal a kiindulás előtt
  • Veseműködési zavar (MDRD-Glomeruláris filtrációs sebesség < 30 ml/perc/1,73 m2)
  • Veseátültetésen átesett betegek
  • UDCA-val szembeni túlérzékenységi reakció vagy galaktóz intoleranciában, laktázhiányban vagy glükóz-galaktóz felszívódási zavarban szenvedő betegek
  • Akut epehólyag-gyulladás vagy gyakori epekólikás rohamok
  • Akut gyomor- vagy nyombélfekély
  • Vékonybél vagy vastagbél gyulladása
  • Az UDCA-val kölcsönhatásba lépő gyógyszerek, például kolesztiramin, alumínium-hidroxid vagy ciklosporin alkalmazása
  • Beiratkozás egy másik klinikai vizsgálatba egy vizsgált szerrel, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban
  • Súlyos betegség vagy bármely más olyan állapot előzménye vagy egyéb bizonyítéka, amely a vizsgáló véleménye szerint a beteget alkalmatlanná teszi a vizsgálatra
  • Mentális betegség, amely megzavarja a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a protokollnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
Ez a csoport normál ellátásban részesül (nincs kezelés)
Kísérleti: Ursodeoxikólsav
Az intervenciós csoport 15-20 mg/kg/nap UDCA-t kap 24 héten keresztül
Drog: Ursodeoxikólsav
Az intervenciós csoport 15-20 mg/kg/nap UDCA-t kap 24 héten keresztül
Más nevek:
  • Ursochol

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az UDCA hatása a teljes májtérfogatra
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
A teljes májtérfogat arányos változása az UDCA-val kezelt betegeknél a nem kezelt betegekhez képest, CT-vel a kiinduláskor és a 24. héten
Kiindulási állapot a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az UDCA-terápia hatása az abszolút teljes májtérfogatra
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
Megmérik az abszolút teljes májtérfogatot a kiinduláskor és a kezelés végén (24. hét).
Kiindulási állapot a 24. hétig
Az UDCA hatása a gyomor-bélrendszeri tünetekre GI-kérdőívvel mérve
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
A gyomor-bélrendszeri tünetek pontszámának javulása
Kiindulási állapot a 24. hétig
Az UDCA hatása az egészséggel összefüggő életminőségre a -36-os vizsgálati űrlap alapján
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
Javulás a tanulmányi űrlapon -36 pontszám
Kiindulási állapot a 24. hétig
Azon betegek aránya, akiknél a teljes májtérfogat 24 hét után csökkent
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
A teljes májtérfogat arányának csökkenése
Kiindulási állapot a 24. hétig
Az UDCA hatása az abszolút teljes vesetérfogatra
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
A teljes vesetérfogat változása 24 hét után
Kiindulási állapot a 24. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események az UDCA tolerálhatóságának és biztonságosságának mértékeként
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hétig
Minden nemkívánatos esemény
Kiindulási állapot a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Radboud University Medical Center

Együttműködők

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Joost PH Drenth, dr., Radboud University Medical Centre Nijmegen, the Netherlands

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 19.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2016. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PLD 11-01

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ursodeoxikólsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel