Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ursodeoxycholsyre som behandling for polycystisk leversygdom (CURSOR)

16. september 2021 opdateret af: Radboud University Medical Center

Et internationalt, multicenter, randomiseret kontrolleret klinisk forsøg, der vurderer effektiviteten af ​​ursodeoxycholsyre som en volumenreducerende behandling ved symptomatisk polycystisk leversygdom

Begrundelse: Polycystisk leversygdom (PLD) er en sjælden lidelse karakteriseret ved >20 væskefyldte levercyster. Polycystiske lever er til stede i kombinationen med nyrecyster som en manifestation af autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD), eller isoleret i fravær af nyrecyster som autosomal dominant polycystisk leversygdom (ADPLD eller PCLD). PLD-patienter konfronteres med symptomer forårsaget af masseeffekten af ​​deres polycystiske lever hver dag resten af ​​deres liv. Der er ingen standard terapeutisk mulighed for symptomatiske PLD-patienter. De nuværende muligheder er ret invasive, eller deres effektivitet er kun moderat.

Foreløbige data i vores forskningslaboratorium har vist, at ursodeoxycholsyre (UDCA) hæmmede proliferationen af ​​polycystiske humane cholangiocytter in vitro gennem normalisering af de intracellulære calciumniveauer i cystiske cholangiocytter. Forskerne fandt også, at daglig oral administration af UDCA i 5 måneder til rotter med polycystisk nyresygdom (PCK), en dyremodel af ARPKD, der spontant udvikler hepato-renal cystogenese, resulterede i hæmning af hepatisk cystogenese.

Efterforskerne antager, at UDCA er et effektivt terapeutisk værktøj til at reducere levervolumen ved PLD.

Formål: For det første at demonstrere, om UDCA-terapi er effektiv til at reducere total levervolumen hos PLD-patienter. For det andet ønsker efterforskerne at vurdere, om UDCA ændrer livskvaliteten. Endelig ønsker efterforskerne at vurdere sikkerhed og tolerabilitet.

Studiedesign: Internationalt, multicenter, randomiseret, kontrolleret forsøg Studiepopulation: 34 forsøgspersoner (18 ≤alder ≤ 80 år), der lider af symptomatisk polycystisk leversygdom med underliggende diagnose (PCLD eller ADPKD), defineret som ≥ 20 levercyster på CT-scanning og levervolumen på ≥ 2500. Symptomatisk defineres som Eastern Cooperative Oncology Group- Performance Score (ECOG-PS) ≥ 1 og har mindst tre ud af ti PLD-symptomer.

Intervention: Patienterne vil blive randomiseret (1:1) i to grupper. En gruppe patienter vil modtage 15-20 mg/kg/dag UDCA i 24 uger. Den anden gruppe vil modtage standardpleje.

Hovedundersøgelsens endepunkt: Proportional ændring af total levervolumen hos UDCA-behandlede patienter versus ikke-behandlede patienter, vurderet ved CT ved baseline og 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vi undersøgte, om ursodeoxycholsyre var i stand til at reducere total levervolumen ved polycystisk leversygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academic Medical Centre Amsterdam
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland
        • Radboud University Medical Centre Nijmegen
  • Spanien
      • San Sebastian, Spanien
        • Donostia University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 ≤ alder ≤ 80 år
  • Polycystisk leversygdom med underliggende diagnose (PCLD eller ADPKD), defineret som ≥ 20 levercyster
  • Samlet levervolumen ≥ 2500 ml
  • Symptomatisk defineret som ECOG-PS ≥ 1 (2) og med mindst tre ud af ti PCLD-symptomer:
  • Informeret samtykke, patienter er villige og i stand til at overholde undersøgelsens lægemiddelregime og alle andre undersøgelseskrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af orale antikonceptionsmidler eller østrogentilskud
  • Brug af UDCA i 3 måneder før baseline
  • Kvinder, der er gravide eller ammer, eller patienter med reproduktionspotentiale, der ikke anvender en effektiv præventionsmetode.
  • Intervention (aspiration eller kirurgisk indgreb) inden for seks måneder før baseline
  • Behandling med somatostatinanaloger inden for seks måneder før baseline
  • Renal dysfunktion (MDRD-glomerulær filtrationshastighed < 30 ml/min/1,73 m2)
  • Patienter med en nyretransplantation
  • Overfølsomhedsreaktion over for UDCA eller patienter med galactose-intolerance, laktasemangel eller glucose-galactose malabsorption
  • Akut kolecystitis eller hyppige galdekolikanfald
  • Akutte mavesår eller duodenalsår
  • Betændelse i tyndtarmen eller tyktarmen
  • Brug af lægemidler, der kan interagere med UDCA, såsom colestyramin, aluminiumhydroxid eller cyclosporin
  • Tilmelding til et andet klinisk forsøg med et forsøgsmiddel under deltagelse i denne undersøgelse
  • Anamnese eller andre tegn på alvorlig sygdom eller andre tilstande, som ville gøre patienten, efter investigators mening, uegnet til undersøgelsen
  • Psykisk sygdom, der forstyrrer patientens evne til at overholde protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Kontrolgruppe
Denne gruppe vil modtage standardbehandling (ingen behandling)
Eksperimentel: Ursodeoxycholsyre
Interventionsgruppen vil modtage 15-20 mg/kg/dag UDCA i 24 uger
Medicin: Ursodeoxycholsyre
Interventionsgruppen vil modtage 15-20 mg/kg/dag UDCA i 24 uger
Andre navne:
  • Ursochol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af UDCA på total levervolumen
Tidsramme: Baseline til uge 24
Proportional ændring af total levervolumen hos UDCA-behandlede patienter versus ikke-behandlede patienter, vurderet ved CT ved baseline og uge 24
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af UDCA-terapi på absolut total levervolumen
Tidsramme: Baseline til uge 24
Absolut total levervolumen ved baseline og afslutning af behandlingen (uge 24) vil blive målt
Baseline til uge 24
Effekt af UDCA på gastrointestinale symptomer målt ved et GI-spørgeskema
Tidsramme: Baseline til uge 24
Forbedring i mave-tarmsymptomscore
Baseline til uge 24
Effekt af UDCA på sundhedsrelateret livskvalitet målt ved undersøgelsesskema -36
Tidsramme: Baseline til uge 24
Forbedring i undersøgelsesform -36 score
Baseline til uge 24
Andel af patienter med nogen reduktion i total levervolumen efter 24 uger
Tidsramme: Baseline til uge 24
Andel reduktion i total levervolumen
Baseline til uge 24
Effekt af UDCA på absolut total nyrevolumen
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændring i total nyrevolumen efter 24 uger
Baseline til uge 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger som et mål for tolerabilitet og sikkerhed af UDCA
Tidsramme: Baseline til uge 24
Alle uønskede hændelser
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Radboud University Medical Center

Samarbejdspartnere

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joost PH Drenth, dr., Radboud University Medical Centre Nijmegen, the Netherlands

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. december 2013

Først opslået (Skøn)

27. december 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. september 2021

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PLD 11-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner