Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ursodeoksikoolihappo polykystisen maksasairauden hoitoon (CURSOR)

torstai 16. syyskuuta 2021 päivittänyt: Radboud University Medical Center

Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ursodeoksikoolihapon tehoa määrää vähentävänä hoitona oireellisessa polykystisessä maksasairaudessa

Perustelut: Polysystinen maksasairaus (PLD) on harvinainen sairaus, jolle on tunnusomaista >20 nestetäytteistä maksakystaa. Monirakkuloita esiintyy yhdistelmänä munuaiskystojen kanssa autosomaalisen dominanttisen polykystisen munuaissairauden (ADPKD) ilmentymänä tai eristettynä munuaiskystojen puuttuessa autosomaalisena dominanttina polykystisenä maksasairautena (ADPLD tai PCLD). PLD-potilaat kohtaavat joka päivä koko loppuelämänsä ajan monirakkulaisen maksan massavaikutuksen aiheuttamia oireita. Oireisille PLD-potilaille ei ole olemassa standardihoitovaihtoehtoa. Nykyiset vaihtoehdot ovat melko invasiivisia tai niiden teho on vain kohtalainen.

Tutkimuslaboratoriomme alustavat tiedot ovat osoittaneet, että ursodeoksikoolihappo (UDCA) esti monirakkuisten ihmisen kolangiosyyttien lisääntymistä in vitro normalisoimalla solunsisäisiä kalsiumtasoja kystisissa kolangiosyyteissä. Tutkijat havaitsivat myös, että UDCA:n päivittäinen oraalinen antaminen 5 kuukauden ajan polykystistä munuaistautia (PCK) sairastaville rotille, ARPKD:n eläinmallille, joka kehittää spontaanisti hepato-munuaisten kystogeneesiä, johti maksan kystogeneesin estymiseen.

Tutkijat olettavat, että UDCA on tehokas terapeuttinen työkalu maksan tilavuuden vähentämiseen PLD:ssä.

Tavoite: Ensinnäkin osoittaa, onko UDCA-hoito tehokas maksan kokonaistilavuuden vähentämisessä PLD-potilailla. Toiseksi tutkijat haluavat arvioida, muuttaako UDCA elämänlaatua. Lopuksi tutkijat haluavat arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tutkimussuunnitelma: Kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus Tutkimuspopulaatio: 34 henkilöä (18 ≤ ikä ≤ 80 vuotta), jotka kärsivät oireellisesta monirakkulaisesta maksasairaudesta, jonka taustalla on diagnoosi (PCLD tai ADPKD), määritelty ≥ 20 maksakystaksi TT-skannauksessa ja maksan tilavuus ≥ 2500. Oireellinen määritellään itäisen yhteistyön onkologiaryhmän suorituskykypisteeksi (ECOG-PS) ≥ 1 ja vähintään kolme kymmenestä PLD-oireesta.

Interventio: Potilaat satunnaistetaan (1:1) kahteen ryhmään. Yksi potilasryhmä saa UDCA:ta 15-20 mg/kg/vrk 24 viikon ajan. Toinen ryhmä saa normaalia hoitoa.

Tutkimuksen pääpäätepiste: Maksan kokonaistilavuuden suhteellinen muutos UDCA-hoitoa saaneilla potilailla verrattuna hoitamattomiin potilaisiin, TT:llä arvioituna lähtötilanteessa ja 6 kuukauden aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimme, pystyikö ursodeoksikoolihappo vähentämään maksan kokonaistilavuutta polykystisessä maksasairaudessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Academic Medical Centre Amsterdam
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Alankomaat
        • Radboud University Medical Centre Nijmegen
  • Espanja
      • San Sebastian, Espanja
        • Donostia University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 ≤ ikä ≤ 80 vuotta
  • Polysystinen maksasairaus, jonka taustalla on diagnoosi (PCLD tai ADPKD), määritelty ≥ 20 maksakystaksi
  • Maksan kokonaistilavuus ≥ 2500 ml
  • Oireellinen määritellään ECOG-PS ≥ 1 (2), ja jolla on vähintään kolme kymmenestä PCLD-oireesta:
  • Tietoinen suostumus, potilaat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan tutkimuslääke-ohjelmaa ja kaikkia muita tutkimusvaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Suun kautta otettavien ehkäisylääkkeiden tai estrogeenilisän käyttö
  • UDCA:n käyttö 3 kuukautta ennen lähtötasoa
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset tai lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää.
  • Interventio (aspiraatio tai kirurginen toimenpide) kuuden kuukauden sisällä ennen lähtötasoa
  • Hoito somatostatiinianalogeilla kuuden kuukauden sisällä ennen lähtötasoa
  • Munuaisten toimintahäiriö (MDRD-Glomerulaarinen suodatusnopeus < 30 ml/min/1,73 m2)
  • Potilaat, joille on tehty munuaissiirto
  • Yliherkkyysreaktio UDCA:lle tai potilaille, joilla on galaktoosi-intoleranssi, laktaasin puutos tai glukoosi-galaktoosi-imeytymishäiriö
  • Akuutti kolekystiitti tai usein esiintyvät sappikoliikkikohtaukset
  • Akuutti maha- tai pohjukaissuolihaava
  • Ohutsuolen tai paksusuolen tulehdus
  • UDCA:n kanssa vuorovaikutuksessa olevien lääkkeiden, kuten kolestyramiinin, alumiinihydroksidin tai syklosporiinin, käyttö
  • Ilmoittautuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimusaineen kanssa osallistuessaan tähän tutkimukseen
  • Anamneesi tai muut todisteet vakavasta sairaudesta tai muista tiloista, jotka tekisivät potilaan tutkijan mielestä sopimattomaksi tutkimukseen
  • Mielisairaus, joka häiritsee potilaan kykyä noudattaa protokollaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Kontrolliryhmä
Tämä ryhmä saa normaalia hoitoa (ei hoitoa)
Kokeellinen: Ursodeoksikoolihappo
Interventioryhmä saa 15-20 mg/kg/vrk UDCA:ta 24 viikon ajan
Lääke: Ursodeoksikoolihappo
Interventioryhmä saa 15-20 mg/kg/vrk UDCA:ta 24 viikon ajan
Muut nimet:
  • Ursochol

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
UDCA:n vaikutus maksan kokonaistilavuuteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Maksan kokonaistilavuuden suhteellinen muutos UDCA:lla hoidetuilla potilailla verrattuna hoitamattomiin potilaisiin, arvioituna TT:llä lähtötilanteessa ja viikolla 24
Lähtötilanne viikolle 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
UDCA-hoidon vaikutus absoluuttiseen maksan kokonaistilavuuteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Maksan absoluuttinen kokonaistilavuus lähtötilanteessa ja hoidon lopussa (viikko 24) mitataan
Lähtötilanne viikolle 24
UDCA:n vaikutus maha-suolikanavan oireisiin mitattuna GI-kyselyllä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Ruoansulatuskanavan oireiden pistemäärän paraneminen
Lähtötilanne viikolle 24
UDCA:n vaikutus terveyteen liittyvään elämänlaatuun mitattuna tutkimuslomakkeella -36
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Parannus opintomuodossa -36 pisteet
Lähtötilanne viikolle 24
Niiden potilaiden osuus, joiden maksan kokonaistilavuus on vähentynyt 24 viikon jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Maksan kokonaistilavuuden osuuden pieneneminen
Lähtötilanne viikolle 24
UDCA:n vaikutus munuaisten absoluuttiseen kokonaistilavuuteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Muutos munuaisten kokonaistilavuudessa 24 viikon jälkeen
Lähtötilanne viikolle 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumat UDCA:n siedettävyyden ja turvallisuuden mittana
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24
Kaikki haittatapahtumat
Lähtötilanne viikolle 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Radboud University Medical Center

Yhteistyökumppanit

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Tutkijat

  • Päätutkija: Joost PH Drenth, dr., Radboud University Medical Centre Nijmegen, the Netherlands

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 27. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 23. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PLD 11-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ursodeoksikoolihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Pakistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa