熊去氧胆酸治疗多囊肝病 (CURSOR)

基本原理：多囊性肝病 (PLD) 是一种罕见的疾病，其特征是超过 20 个充满液体的肝囊肿。 多囊肝与肾囊肿合并存在，作为常染色体显性遗传性多囊肾病 (ADPKD) 的一种表现，或者在没有肾囊肿的情况下作为常染色体显性遗传性多囊性肝病（ADPLD 或 PCLD）孤立存在。 PLD 患者在余生中每天都面临着由多囊肝的占位效应引起的症状。 有症状的 PLD 患者没有标准的治疗选择。 当前的选择具有相当大的侵入性，或者它们的功效只是适度的。

我们研究实验室的初步数据表明，熊去氧胆酸 (UDCA) 通过使囊性胆管细胞中的细胞内钙水平正常化，在体外抑制多囊性人胆管细胞的增殖。 研究人员还发现，多囊肾病 (PCK) 大鼠（一种自发发生肝肾囊肿形成的 ARPKD 动物模型）每天口服 UDCA 5 个月，可抑制肝囊肿形成。

研究人员假设 UDCA 是减少 PLD 肝脏体积的有效治疗工具。

目的：首先，证明 UDCA 疗法是否能有效减少 PLD 患者的总肝脏体积。 其次，研究人员想要评估 UDCA 是否能改善生活质量。 最后，研究人员想要评估安全性和耐受性。

研究设计：国际、多中心、随机、对照试验 研究人群：34 名受试者（18 ≤ 年龄 ≤ 80 岁）患有有症状的多囊性肝病，基础诊断为（PCLD 或 ADPKD），CT 扫描中定义为 ≥ 20 个肝囊肿肝脏体积≥2500。 有症状的定义为 Eastern Cooperative Oncology Group- Performance Score (ECOG-PS) ≥ 1 并且至少有十分之三的 PLD 症状。

干预：患者将被随机 (1:1) 分为两组。 一组患者将接受 15-20mg/kg/天的 UDCA，持续 24 周。 另一组将接受标准护理。

主要研究终点：在基线和 6 个月时通过 CT 评估，UDCA 治疗患者与未治疗患者的总肝体积比例变化。