특발성 폐 섬유증(IPF) 환자의 안전성 및 내약성 연구
특발성 폐 섬유증(IPF) 대상자에서 MN-001의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 단계 이후의 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 6개월 연구
이것은 중등도에서 중증의 IPF 환자에서 MN-001의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 6개월 연구 후 6개월 공개 확장 단계입니다. ATS(American Thoracic Society) 2011 가이드라인에 따라 IPF 진단이 확인된 피험자에게 MN-001 750mg 또는 일치하는 위약을 26주 동안 매일 2회 경구 투여합니다. 약 15명의 피험자가 등록될 예정입니다. 이 연구는 2개의 치료군, MN-001 및 일치하는 위약으로 구성됩니다. 무작위 배정은 2:1 비율로 이루어집니다(MN-001: 위약). 적격 피험자는 21세에서 80세 사이의 남녀로 구성됩니다.
이 연구는 스크리닝 단계(Day1 이전 최대 3개월)에 이어 26주 이중 맹검 치료 단계, 26주 오픈 라벨 연장(OLE) 단계 및 후속 방문(Day1 후 4주 이내)으로 구성됩니다. 마지막 복용량).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 단일 센터, 무작위 화 (2 : 1), 위약 대조, 이중 맹검, 6 개월 연구에 이어 중등도에서 중증의 IPF 환자에서 6 개월의 오픈 라벨 연장 (OLE) 단계가 이어졌습니다. 주요 포함 기준 : 의사 진단 IPF 진단 (ATS Guidelines, 2011), 21 ~ 80 세의 남성 및 여성, GAP 단계 II-III; 항 섬유 치료가 없다. 연구 전에 최소 3 개월 동안 안정적인 용량의 Nintedanib 환자가 허용되었다.
이 연구는 스크리닝 단계 (1 일 전 최대 3 개월), 26 주 이중 맹검 치료 (DBT) 기간, 26 주 공개 라벨 연장 (OLE) 기간, 그리고 연구 방문의 후속 / 종료 (마지막 복용량 후 4 주 이내)로 구성되었습니다.
총 15 명의 환자가 연구에 등록되었습니다. DBT 기간 동안 참가자는 26 주 동안 2 : 1 비율 (MN-001 : 위약)으로 매일 2 회 MN-001 750 mg 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 할당되었습니다. OLE 기간 동안 모든 참가자는 26 주 동안 매일 2 회 MN-001 750 mg을 받았습니다. 종합하면 참가자 (n = 15)는 12 개월 동안 매일 MN-001 50 mg (MN-001/MN-001) 또는 6 개월 동안 위약을 일치시키고 6 개월 동안 매일 두 번 MN-001 750 mg을 받았다 (위약/MN-001).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State University College of Medicine, Milton S. Hershey Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 21세에서 80세까지의 남성 또는 여성 피험자
- ATS 기준(2011)에 따라 확인된 IPF의 존재
- GAP 지수(성별, 연령 및 생리학)로 정의되는 II-III기 중등도 내지 중증 질환의 존재
- 현재 OFEV™/닌테다닙으로 치료 중인 피험자는 연구 약물을 시작하기 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 시 음성 혈청 ß-hCG(인간 융모막 성선 자극 호르몬)를 가져야 하며 연구 치료 기간 동안 및 이 약의 마지막 투여 후 30일 동안 적절한 피임(시험자가 정의한 대로)을 기꺼이 사용해야 합니다. 연구 치료.
- 남성은 다음과 같이 연구 치료 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 30일 동안 피임법을 시행해야 합니다: 콘돔 사용 및 여성 파트너의 피임.
- 조사자가 결정한 병력, 신체 검사 및 실험실 검사를 기반으로 피험자는 안정적인 상태에 있습니다.
- 피험자는 연구 간호사/코디네이터 및 조사자의 의견에 따라 프로토콜 평가 및 방문을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 얻습니다.
제외 기준:
- 치료 단계 시작 후 1년 이내에 폐 이식을 받을 것으로 예상되거나 치료 단계 시작 시 폐 이식 대기자 명단에 있는 경우.
- 간질성 폐질환에 대한 알려진 설명
- 스크리닝 방문 6주 이내에 중대한 부작용으로 인해 용량 중단이 있는 OFEV™/닌테다닙의 피험자.
- 조사 요법으로 진행 중인 IPF 치료
- Esbriet®(Pirfenidone)을 사용한 지속적인 IPF 치료
- 면역억제제(즉, Mycophenolate, Imuran, Cyclophosphamide) 및 선별 방문 1개월 이내 및 연구 기간 내내 사이토카인 조절제
- 스크리닝 방문 1개월 이내 IPF 악화로 인한 항생제 및 전신 스테로이드 사용
- 지난 6개월 이내의 심근경색, 불안정 허혈성 심장 질환, 울혈성 심부전 또는 협심증을 포함한 임상적으로 중요한 심혈관 질환
- 휴식기 맥박 < 50bpm, SA(동방) 또는 AV(방실) 차단, 조절되지 않는 고혈압 또는 QTcF(Fridericia 공식을 사용하여 보정된 QT 간격) > 450ms
- 면역계 질환
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 중대한 실험실 이상
- 적절하게 치료된 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 제자리 자궁경부암을 제외하고 사전 동의서에 서명하기 전 5년 미만의 악성 병력.
- 약물 또는 알코올 남용의 병력 또는 증거
- HIV(인간 면역결핍 바이러스) 또는 기타 활동성 감염의 병력.
- 현재 다음을 포함하여 임상적으로 중요한 의학적 상태가 있습니다: 신경, 정신, 면역, 대사, 간, 혈액, 폐(IPF 제외), 심혈관(조절되지 않는 고혈압 포함), 위장, 비뇨기 질환 또는 중추신경계(CNS) 감염 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자에게 위험을 초래하거나 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있습니다.
참고: 경미하거나 잘 조절되는 활성 의학적 상태는 조사자의 판단에 따라 피험자 또는 연구 결과에 대한 위험에 영향을 미치지 않는 경우 배타적이지 않습니다. 피험자 또는 연구 결과에 대한 위험에 대한 상태의 영향이 불분명한 경우 의료 모니터와 상의해야 합니다.
- 좁은 치료 지수(즉, 파클리탁셀, 페니토인 및 S-와파린) 스크리닝 방문 14일 이내 및 연구 기간 내내.
- 스크리닝 방문 14일 이내 및 연구 기간 내내 베타 차단제
- 스크리닝 방문 14일 이내 및 연구 기간 내내 마크로라이드 또는 퀴놀론 계열 항생제.
- 조사관이 판단한 혈액 채취 능력을 제한하는 말초 정맥 접근 불량.
- 정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 3개월 이내에 조사 또는 시판된 화합물 또는 장치를 사용한 연구에 현재 참여했거나 참여한 적이 있습니다.
- 폐활량 측정(Vital Capacity) 테스트를 수행할 의지가 없거나 수행할 수 없습니다.
- 연구 절차에 협조할 수 없거나 연구 절차를 준수할 가능성이 없고 약속을 지킬 가능성이 없거나 연구자의 의견으로 연구 중에 재배치할 계획인 경우.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MN-001를 이중맹검 기간 동안 26주간 투여한 후, MN-001를 오픈라벨 기간 동안 26주간 투여
이중맹검 기간(26주) 동안 MN-001 750 mg을 하루 두 번 투여하고, 개방형 기간 26주 동안 MN-001 750 mg을 하루 두 번 투여합니다.
모든 결과 섹션에서 팔 제목은 MN-001/MN-001으로 축약됩니다.
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항 염증 및 항 섬유화 활성을 보여주는 소설, 경구 생체 이용 가능한 소분자 화합물
다른 이름들:
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위약 비교기: 이중맹검 기간 동안 26주간 위약 투여, 이후 공개비교 기간 동안 26주간 MN-001 투여
이중맹검 기간 동안 26주 동안 하루 두 번 위약을 복용하고, 공개기간 동안 26주 동안 하루 두 번 MN-001 750mg을 복용합니다.
모든 결과 섹션에서 군 제목은 Placebo/MN-001로 단축됩니다.
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MN-001/tipelukast의 부형제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주간 강제 폐활량의 기준선 대비 절대 변화
기간: 이중맹검 치료 기간 종료 시점의 기준치 및 26주차.
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예측된 강제 폐활량(FVC)은 스파이로미터로 측정한 연령, 키, 성별 및 인종에 기반한 폐 기능의 참고 값으로, 확립된 폐 기능 측정 방법입니다.
FVC은 최대 흡입 후 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양으로, 리터(L) 단위로 측정됩니다.
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이중맹검 치료 기간 종료 시점의 기준치 및 26주차.
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기준선부터 26주차까지 강제폐활량의 백분율 변화
기간: 기저선 및 이중맹검 치료 기간 종료점에서의 26주차
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FVC는 최대 흡기 후 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 부피로, 리터(L) 단위로 측정됩니다.
평균 상대 변화는 100*[26주차 FVC (L) - 기준선 FVC (L)]로 계산되었습니다.
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기저선 및 이중맹검 치료 기간 종료점에서의 26주차
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기초값 대비 강제 폐활량의 절대 변화(% 예측값)
기간: 이중맹검 치료 기간 종료 시점의 기준선 및 26주차.
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FVC(%pred.)
동일한 연령, 성별, 신장 및 체중을 가진 건강한 개인의 예상 FVC를 나타냅니다.
실제 FVC 결과는 이 예측값의 백분율로 표현되며, 80% 이상의 값은 일반적으로 정상으로 간주되어 중대한 장애가 없음을 나타냅니다.
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이중맹검 치료 기간 종료 시점의 기준선 및 26주차.
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기저선 대비 26주간 예측 강제 폐활량 백분율의 상대적 변화
기간: 이중맹검 치료 기간 종료 시 기준선 및 26주차.
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FVC (%pred/)는 동일한 연령, 성별, 키 및 체중을 가진 건강한 개인의 예상 FVC를 나타냅니다.
실제 FVC 결과는 이 예측값의 백분율로 표현되며, 일반적으로 80% 이상의 값은 정상으로 간주되어 중대한 기능 저하가 없음을 나타냅니다.
상대적 변화는 FVC (%pred.) 대비 백분율(%) 변화로 측정됩니다.
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이중맹검 치료 기간 종료 시 기준선 및 26주차.
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강제폐활량에 기반한 질환 활동도 반감기 감소율
기간: 이중 맹검 치료 기간 종료 시 기준선 및 26주차.
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FVC의 반기별 변화율(리터 단위)은 시간을 반년 단위로 측정한 단순 선형 회귀를 사용하여 추정되었습니다.
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이중 맹검 치료 기간 종료 시 기준선 및 26주차.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 심각한 이상반응을 보인 참가자 수.
기간: 기준선 및 이중맹검 치료 기간 종료 시점의 26주차
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치료 관련 중대한 이상반응(TRSAEs)은 MN-001 치료와 관련이 있을 수 있는, 관련이 있을 것으로 추정되는, 또는 관련이 있는 것으로 정의됩니다.
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기준선 및 이중맹검 치료 기간 종료 시점의 26주차
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수정된 의학연구협회 호흡곤란 점수를 기반으로 한 질병 활동성에 대한 기준선 대비 변화
기간: 베이스라인, 이중 맹검 치료 기간 종료 시점의 26주차
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수정된 의학연구위원회 호흡곤란 점수는 IPF와 같은 만성 호흡기 질환에서 호흡곤란(숨쉬기 어려움) 평가에 널리 사용되는 간단한 등급 시스템입니다.
호흡곤란 척도는 호흡 기능 장애를 0(영)에서 4까지 다루는 다섯 가지 진술로 구성되며, 여기서 0 = 격렬한 운동을 제외하고 호흡곤란으로 인해 곤란을 겪지 않음, 1 = 평지에서 서둘러 걸을 때나 약간의 언덕을 오를 때 숨이 참, 2 = 같은 나이의 사람들보다 느리게 걷거나 평지에서 자신의 속도로 걸을 때 숨을 쉬기 위해 멈춰야 함, 3 = 단지 100미터(100야드)를 걷거나 몇 분 후 숨을 쉬기 위해 멈춤, 4 = 집을 나서기에는 너무 숨이 차거나 옷을 입거나 벗을 때 숨이 참입니다.
점수가 높을수록 호흡이 더 어려움을 의미합니다.
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베이스라인, 이중 맹검 치료 기간 종료 시점의 26주차
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특발성 폐섬유증 환자의 삶의 질 평가 도구로 측정한 삶의 질(QOL)의 기준선 대비 변화
기간: 기저선, 그리고 이중맹검 치료 기간 종료점에서의 26주차
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특발성 폐섬유증 삶의 질 평가 도구 점수는 13개의 영역(기침, 호흡곤란, 미래에 대한 생각, 수면, 사망률, 피로감, 정서적 안녕, 사회 참여, 재정, 독립성, 성 건강, 관계, 치료)으로 구성된 삶의 질 설문지입니다.
이 영역 점수들과 이들 영역 점수들로부터 계산된 총점은 합산을 통해 산출됩니다.
높은 점수는 더 큰 장애를 의미합니다.
총점 범위는 74점에서 370점입니다.
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기저선, 그리고 이중맹검 치료 기간 종료점에서의 26주차
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IPF 악화 빈도
기간: 기저선, 이중맹검 치료 기간 종점의 26주차
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IPF가 악화된 참가자 수입니다.
IPF 악화는 급성 IPF 악화, 호흡기 증상으로 인한 입원, IPF 관련 치명적 사건 및/또는 폐 이식을 의미합니다.
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기저선, 이중맹검 치료 기간 종점의 26주차
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Rebecca Bascom, MD, PSU Research, Department of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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