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Studio sulla sicurezza e tollerabilità nei soggetti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

6 gennaio 2026 aggiornato da: MediciNova

Uno studio di sei mesi randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, seguito da una fase di estensione in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MN-001 in soggetti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

Si tratta di uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, della durata di 6 mesi seguito da una fase di estensione in aperto di 6 mesi per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di MN-001 nei pazienti con IPF da moderata a grave. MN-001 750 mg o placebo corrispondente saranno somministrati per via orale due volte al giorno per un periodo di 26 settimane in soggetti con diagnosi confermata di IPF secondo le linee guida ATS )American Thoracic Society) 2011. Si prevede l'arruolamento di circa 15 soggetti. Questo studio consisterà in due bracci di trattamento, MN-001 e placebo corrispondente. La randomizzazione avverrà in un rapporto 2:1 (MN-001: placebo). I soggetti eleggibili saranno maschi e femmine di età compresa tra i 21 e gli 80 anni compresi.

Lo studio consisterà in una fase di screening (fino a 3 mesi prima del giorno 1) seguita da una fase di trattamento in doppio cieco di 26 settimane, una fase di estensione in aperto (OLE) di 26 settimane e una visita di follow-up (entro 4 settimane dopo l'ultima dose).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato uno studio a center singolo, randomizzato (2: 1), controllato con placebo, in doppio cieco, 6 mesi seguito da una fase di estensione di etichette aperte a 6 mesi (OOL) nei pazienti con IPF da moderato a grave. I principali criteri di inclusione: IPF diagnosticato il medico (Linee guida ATS, 2011), maschi e femmine di età compresa tra 21 e 80 anni, fase di gap II-III; su nessun trattamento anti-fibrotico. I pazienti con dose stabile di Nintedanib per almeno 3 mesi prima dello studio erano consentiti.

Lo studio consisteva in una fase di screening (fino a 3 mesi prima del Day1), un periodo di trattamento in doppio cieco di 26 settimane (DBT), seguito da un periodo di estensione di etichette aperte di 26 settimane (OLE) e una visita di follow-up / fine dello studio (entro 4 settimane dall'ultima dose scattata).

Un totale di 15 pazienti sono stati arruolati nello studio. Durante il periodo DBT, i partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere MN-001 750 mg due volte al giorno o un placebo corrispondente in un rapporto 2: 1 (MN-001: placebo) per 26 settimane. Durante il periodo OLE, tutti i partecipanti hanno ricevuto MN-001 750 mg due volte al giorno per 26 settimane. Nel loro insieme, i partecipanti (n = 15) hanno ricevuto MN-001 50 mg due volte al giorno per 12 mesi (MN-001/MN-001) o placebo abbinato per 6 mesi e MN-001 750 mg due volte al giorno per 6 mesi (placebo/MN-001).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State University College of Medicine, Milton S. Hershey Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 21 e 80 anni inclusi
  • Presenza di IPF confermata secondo i criteri ATS (2011)
  • Presenza di malattia da moderata a grave, stadio II-III definito dall'indice GAP (sesso, età e fisiologia)
  • I soggetti che sono attualmente trattati con OFEV™/Nintedanib devono assumere una dose stabile per almeno 3 mesi prima dell'inizio del farmaco in studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un siero negativo ß-hCG (gonadotropina corionica umana) allo screening e devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo appropriato (come definito dallo sperimentatore) per la durata del trattamento in studio e 30 giorni dopo l'ultima dose di trattamento in studio.
  • I maschi devono praticare la contraccezione per la durata del trattamento in studio e 30 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio come segue: uso del preservativo e contraccezione da parte della partner femminile.
  • Il soggetto è in condizioni stabili sulla base dell'anamnesi, dell'esame fisico e dello screening di laboratorio, come determinato dall'investigatore.
  • Il soggetto è disposto e in grado di rispettare le valutazioni e le visite del protocollo, secondo il parere dell'infermiere/coordinatore dello studio e dello sperimentatore.
  • Il consenso informato scritto è ottenuto prima di partecipare allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Si prevede di ricevere un trapianto di polmone entro 1 anno dall'inizio della fase di trattamento o in lista d'attesa per il trapianto di polmone all'inizio della fase di trattamento.
  • Spiegazione nota per la malattia polmonare interstiziale
  • Soggetti in OFEV™/Nintedanib con interruzione della dose a causa di eventi avversi significativi entro 6 settimane dalle visite di screening.
  • Trattamenti IPF in corso con terapia sperimentale
  • Trattamenti IPF in corso con Esbriet® (Pirfenidone)
  • Immunosoppressori (ad es. Micofenolato, Imuran, Ciclofosfamide) e agenti modulanti le citochine entro 1 mese dalla visita di screening e durante lo studio
  • Uso di antibiotici e steroidi sistemici a causa di esacerbazione di IPF entro 1 mese dalla visita di screening
  • Malattie cardiovascolari clinicamente significative, incluso infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi, cardiopatia ischemica instabile, insufficienza cardiaca congestizia o angina
  • Polso a riposo < 50 bpm, blocco SA (sinoatriale) o AV (atrioventricolare), ipertensione incontrollata o QTcF (intervallo QT corretto utilizzando la formula di Fridericia) > 450 ms
  • Malattia del sistema immunitario
  • Qualsiasi significativa anomalia di laboratorio che, a giudizio dello Sperimentatore, possa mettere a rischio il soggetto
  • Storia di malignità <5 anni prima della firma del consenso informato, ad eccezione del carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose adeguatamente trattato o del carcinoma cervicale in situ.
  • Storia o prove di abuso di droghe o alcol
  • Storia di HIV (virus dell'immunodeficienza umana) o altra infezione attiva.
  • Ha attualmente una condizione medica clinicamente significativa tra cui: neurologica, psichiatrica, immunologica, metabolica, epatica, ematologica, polmonare (diversa dall'IPF), cardiovascolare (inclusa l'ipertensione incontrollata), gastrointestinale, urologica o infezione del sistema nervoso centrale (SNC) che rappresenterebbe un rischio per il soggetto se dovesse partecipare allo studio o che potrebbe confondere i risultati dello studio.

Nota: le condizioni mediche attive che sono minori o ben controllate non sono esclusive se, a giudizio dello sperimentatore, non influenzano il rischio per il soggetto o i risultati dello studio. Nei casi in cui l'impatto della condizione sul rischio per il soggetto o sui risultati dello studio non è chiaro, deve essere consultato il Medical Monitor.

  • Substrati del CYP2C8 (citocromo P450 isoenzima C28) e del CYP2C9 (citocromo P450 isoenzima C29) con indici terapeutici ristretti (es. paclitaxel, fenitoina e S-warfarin) entro 14 giorni dalla visita di screening e per tutta la durata dello studio.
  • Beta-bloccanti entro 14 giorni dalla visita di screening e durante lo studio
  • - Antibiotici di classe macrolidica o chinolonica entro 14 giorni dalla visita di screening e durante lo studio.
  • Scarso accesso venoso periferico che limiterà la capacità di prelevare sangue come giudicato dallo sperimentatore.
  • Attualmente partecipa o ha partecipato a uno studio con un composto o dispositivo sperimentale o commercializzato entro 3 mesi prima della firma del consenso informato.
  • Riluttanza o impossibilità a eseguire il test spirometrico (capacità vitale).
  • Incapace di collaborare con alcuna procedura dello studio, improbabile che aderisca alle procedure dello studio e mantenga gli appuntamenti, secondo il parere dello Sperimentatore, o stia pianificando di trasferirsi durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MN-001 nel periodo in doppio cieco per 26 settimane, poi MN-001 nel periodo in aperto per 26 settimane
MN-001 750 mg due volte al giorno durante il periodo in doppio cieco (26 settimane) e MN-001 750 mg due volte al giorno durante il periodo in aperto per 26 settimane. Il titolo del braccio è abbreviato in MN-001/MN-001 per tutte le sezioni dei risultati.
Droga: MN-001
Un nuovo composto per piccole molecole biodisponibile per via orale che dimostra attività antinfiammatoria e anti-fibrotica
Altri nomi:
  • Tipelukast
Comparatore placebo: Placebo durante il periodo in doppio cieco per 26 settimane, poi MN-001 nel periodo in aperto per 26 settimane
Placebo due volte al giorno durante il periodo in doppio cieco per 26 settimane e MN-001 750 mg due volte al giorno durante il periodo in aperto per 26 settimane. Il titolo del braccio è abbreviato in Placebo/MN-001 per tutte le sezioni dei risultati.
Droga: Placebo
Eccipienti di MN-001/tipelukast

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione Assoluta Rispetto al Baseline della Capacità Vitale Forzata per 26 Settimane
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
La capacità vitale forzata (FVC) prevista è un valore di riferimento per la funzione polmonare basato su età, altezza, sesso ed etnia, misurato con uno spirometro ed è un metodo consolidato per la valutazione della funzione polmonare. La FVC è il volume d'aria che può essere espirato forzatamente dopo un'inspirazione completa, misurato in litri (L).
Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
Variazione percentuale della capacità vitale forzata dal basale alla settimana 26
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco.
La FVC è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo un'inspirazione completa, misurato in litri (L). La variazione relativa media è stata calcolata come 100*[FVC (L) alla Settimana 26 - FVC (L) al basale].
Baseline e Settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco.
Variazione Assoluta dalla Baseline della Capacità Vitale Forzata (% Predetta)
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
FVC(%pred.) si riferisce al FVC previsto per un individuo sano con la stessa età, sesso, altezza e peso. Il risultato effettivo del FVC viene quindi espresso come percentuale di questo valore previsto; valori dell'80% o superiori sono generalmente considerati normali e indicano nessuna compromissione significativa.
Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
Variazione Relativa dalla Baseline della Capacità Vitale Forzata Percentuale Prevista dalla Baseline alla Settimana 26
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
La FVC (%pred.) si riferisce alla FVC attesa per un individuo sano della stessa età, sesso, altezza e peso. Il risultato effettivo della FVC è quindi espresso come percentuale di questo valore predetto; valori dell'80% o superiori sono generalmente considerati normali e indicano nessun deficit significativo. La variazione relativa è misurata come variazione percentuale (%) dalla FVC (%pred.).
Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
Tasso Semestrale di Declino dell'Attività di Malattia Basato sulla Capacità Vitale Forzata
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.
Le variazioni semestrali della FVC, misurate in litri, sono state stimate utilizzando la regressione lineare semplice, con il tempo misurato in semestri.
Baseline e Settimana 26 alla fine del periodo di trattamento in doppio cieco.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: Baseline e settimana 26 all'endpoint del periodo di trattamento in doppio cieco
Gli eventi avversi gravi correlati al trattamento (TRSAE) sono definiti come possibilmente correlati, probabilmente correlati o correlati al trattamento con MN-001.
Baseline e settimana 26 all'endpoint del periodo di trattamento in doppio cieco
Variazione rispetto al basale nell'attività della malattia basata sul punteggio di dispnea del Medical Research Council modificato
Lasso di tempo: Baseline, e Settimana 26 all'endpoint del periodo di trattamento in doppio cieco
Il Modified Medical Research Council Dyspnea Score è un semplice sistema di classificazione ampiamente utilizzato nella valutazione della dispnea (difficoltà respiratoria) nelle malattie respiratorie croniche, come la FPI. La scala della dispnea comprende cinque affermazioni che coprono la disabilità respiratoria da 0 (zero) a 4, in cui 0 = non disturbato dalla dispnea, tranne durante un esercizio intenso, 1 = mancanza di respiro quando si corre in piano o si cammina su una leggera salita, 2 = cammina più lentamente delle persone della stessa età o deve fermarsi per respirare quando cammina al proprio passo in piano, 3 = si ferma per respirare dopo aver camminato solo 100 metri (100 iarde) o dopo pochi minuti, e 4 = troppo affannoso per uscire di casa o affannoso quando si veste o si sveste. Un punteggio più alto corrisponde a una maggiore difficoltà respiratoria.
Baseline, e Settimana 26 all'endpoint del periodo di trattamento in doppio cieco
Variazione rispetto al basale sulla qualità della vita (QOL) misurata da uno strumento per valutare la qualità della vita nella fibrosi polmonare idiopatica
Lasso di tempo: Baseline e settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco
Il punteggio A Tool to Assess Quality of Life in Idiopathic Pulmonary Fibrosis è un questionario sulla qualità della vita che comprende 13 domini (tosse, dispnea, premeditazione, sonno, mortalità, esaurimento, benessere emotivo, partecipazione sociale, finanze, indipendenza, salute sessuale, relazioni, terapia). I punteggi dei domini e il Punteggio totale derivante da questi punteggi di dominio sono calcolati per sommatoria. Punteggi più alti corrispondono a una maggiore compromissione. Il Punteggio totale varia da 74 a 370.
Baseline e settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco
Frequenza di peggioramento della FPI
Lasso di tempo: Baseline e settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco
Il numero di partecipanti che hanno manifestato un peggioramento della FPI. Il peggioramento della FPI è definito come esacerbazione acuta della FPI, ospedalizzazione a causa di sintomi respiratori, eventi fatali correlati alla FPI e/o trapianto di polmone.
Baseline e settimana 26 al termine del periodo di trattamento in doppio cieco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MediciNova

Investigatori

  • Investigatore principale: Rebecca Bascom, MD, PSU Research, Department of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

7 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

15 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2015

Primo Inserito (Stimato)

21 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MN-001-IPF-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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