진행성 파킨슨병 환자에서 ND0612H의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학적 연구
2023년 5월 24일 업데이트: NeuroDerm Ltd.
진행성 파킨슨병 피험자에서 ND0612H[ ]의 2가지 투여 요법의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 조사하는 다기관, 병렬 그룹, 평가자 맹검, 무작위 임상 연구
이것은 PD를 통해 전달되는 LD/CD 솔루션인 ND0612H의 2가지 투여 요법의 연속 SC 주입의 효능, PK, 안전성 및 내약성을 조사하는 진행성 PD 피험자를 대상으로 한 다기관, 병렬 그룹, 평가자 맹검, 무작위 임상 연구입니다. 표준 경구 LD/CD와 비교하여 지속적인 SC 주입으로서의 펌프 시스템.
스크리닝 후, 피험자는 ND0612H 연속 SC 주입의 2가지 무작위 할당(1:1 무작위 비율) 투여 요법 중 1가지를 사용하여 1일간 표준 경구 LD/CD 입원 환자 투여 후 2일간 입원 환자 치료를 받게 됩니다.
피험자는 다음 25일 동안 할당된 ND0612H 투약 요법의 유지 용량을 계속 투여받게 됩니다.
안전 방문은 시험에 등록된 각 피험자에 대해 총 약 2.5개월의 참여 기간 동안 연구 약물의 마지막 SC 투여 후 4주에 수행됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 IIa상 무작위, 통제, 평행 그룹 연구는 안정적인 용량의 경구 LD/CD로 치료받고 예측 가능한 아침 "OFF" 기간과 매일 최소 2.5시간의 "OFF" 시간을 갖는 진행성 PD 환자 36명을 대상으로 실시됩니다. 미문.
이 연구는 ND0612H의 2가지 투약 요법의 연속 SC 주입의 효능, PK, 안전성 및 내약성을 조사할 것입니다.
요법 1은 아침에 경구 즉시 방출(IR) LD/CD의 보충 투여와 함께 밤에는 낮은 주입 속도를 사용하고 낮에는 더 높은 주입 속도를 사용하여 24시간 동안 연속 주입을 사용합니다.
약 3일의 입원 기간 동안 현장 직원이 수액 투여 및 교체를 관리합니다.
4일째에 피험자는 그들과 그들의 연구 파트너가 주입 관리에 대한 교육을 받은 후 집으로 퇴원할 것입니다.
이후 피험자는 다음 25일 동안 할당된 ND0612 투여 요법의 유지 용량을 계속 투여받게 됩니다.
안전 방문은 연구 약물의 마지막 SC 투여 후 4주에 수행될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
38
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Quest Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- University of Cincinnati
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Innsbruck, 오스트리아, A- 4060
- Medical University Innsbruck
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Petah Tikva, 이스라엘, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 56520
- Chaim Sheba Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Sourasky Medical Center
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Chieti, 이탈리아, 66100
- University Foundation
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Pisa, 이탈리아, 56126
- AOU Pisa
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Rome, 이탈리아, 00163
- IRCCS San Raffaele Pisana
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Venice, 이탈리아, 30126
- Fondazione Ospedale San Camillo - I.R.C.C.S.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
26년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- IRB/EC(Institutional Review Board/Ethics Committee) 승인 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 30~80세 인종의 남성 및 여성 PD 피험자.
- UK Brain Bank Criteria와 일치하는 PD 진단.
- 단계 ≤3의 "ON" 상태에서 수정된 Hoehn & Yahr 척도.
- LD를 하루에 최소 4회(또는 Rytary를 하루에 최소 3회) 복용하고 각각 최소 연속 30일 동안 치료 용량으로 적어도 2개의 다른 종류의 항PD 약물을 복용하거나 복용을 시도한 적이 있습니다. .
- 피험자는 1일 전 최소 30일 동안 항PD 약물을 안정적으로 복용해야 합니다.
- 피험자는 SC 아포모르핀 주사/주입에 이전에 노출되었을 수 있지만 스크리닝 방문 최소 4주 전에 투여를 중단해야 합니다. 전체 ND0612H 치료 기간 동안 아포모르핀 치료가 금지됩니다.
- 피험자가 추정한 대로 예측 가능한 이른 아침 "OFF" 기간과 함께 하루에 최소 2.5시간의 "OFF" 시간이 있어야 합니다.
- 연구자의 판단에 따라 이른 아침 "OFF"의 치료를 위해 LD에 대한 좋은 반응과 함께 예측 가능하고 잘 정의된 이른 아침 "OFF" 기간이 있어야 합니다.
- 미니 정신 상태 검사(MMSE) 점수 >26.
- 연구자가 연구에서 안전하지 않거나 부적합하다고 판단하는 임상적으로 중요한 의학적, 정신과적 또는 검사실 이상 없음.
- 여성 피험자는 외과적으로 불임이거나 폐경 후(최소 1년 동안 월경이 중단되는 것으로 정의됨)이거나 매우 효과적인 피임 방법을 시행할 의향이 있어야 합니다. 모든 여성 참가자는 비수유 및 비임신이어야 하며 스크리닝 및 베이스라인에서 소변 임신 검사가 음성이어야 합니다. 가임 여성 피험자는 매우 효과적인 피임 방법(예: 경구 피임약, 피임 차단 방법[예: 피임 폼이 포함된 콘돔, 피임 젤리가 포함된 격막], 자궁 내 장치, 정관 절제술과 파트너)을 실시해야 합니다. 등록, 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월.
- 학습 요구 사항을 준수하려는 의지와 능력
제외 기준:
- 비정형 또는 속발성 파킨슨증.
- 지난 6개월 동안의 급성 정신병 또는 환각.
- 조사자 또는 적격성 검토자의 의견에 따라 피험자가 연구 참여에 적합하지 않거나 잠재적으로 연구의 모든 측면을 완료할 수 없게 만드는 모든 관련 의학적, 외과적 또는 정신과적 상태, 실험실 가치 또는 병용 약물.
- PD 또는 duodopa 치료를 위한 사전 신경외과적 시술.
- 지난 12개월 이내에 약물 남용 또는 알코올 중독의 병력이 있는 피험자.
- 임상적으로 유의미한 ECG 리듬 이상.
- 혈청 크레아티닌 >1.3 mg/dL, 혈청 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >2 x 정상 상한치(ULN), 총 혈청 빌리루빈 >2.5 mg/dL을 포함하여 약물 대사를 변화시킬 수 있는 신장 또는 간 기능 장애 .
- 펌프 시스템을 작동할 의향이 없는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ND0612(레보도파/카르비도파 용액) 투여 요법 1
ND0612(레보도파/카르비도파 용액)의 투약 요법 1 24시간 동안 연속 SC 주입.
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레보도파/카비도파 720/90 mg의 총 일일 복용량.
장치: CRONO TWIN 펌프 시스템.
다른 이름들:
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실험적: ND0612(레보도파/카르비도파 용액) 투여 요법 2
ND0612(Levodopa/Carbidopa 용액)의 투여 요법 2는 14시간 동안 지속적으로 SC 주입합니다.
주입은 경구 IR LD/CD 정제로 보충된 기상 시간에 시작되었습니다.
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ND0612 538/67 mg의 레보도파/카비도파 총 일일 용량.
경구용 IR-LD/CD 150/15 mg의 아침 용량.
장치: CRONO TWIN 펌프 시스템.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 "OFF" 시간 변경
기간: 기준일부터 28일까지
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파킨슨병 증상 평가를 기반으로 "ON" 시간은 약물에 대한 반응이 좋고 증상이 거의 없는 때입니다.
"OFF" 시간은 약물에 대한 반응이 없고 현저한 운동 증상이 없는 경우입니다.
"ON/OFF" 로그는 맹검 평가자가 LD/DDI의 첫 번째 투여 전에 시작하여 첫 번째 투여 후 30분 간격으로 8시간 동안 완료했습니다.
8시간의 데이터 수집 동안 "OFF" 시간의 변화를 시간(각성 시간의 16시간으로 정규화)으로 추정했습니다.
"OFF" 시간에 대한 기준선의 음수 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준일부터 28일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피험자가 결정한 약 08:00 및 약 09:00에 전체 "ON"을 가진 피험자의 비율
기간: 기준일부터 28일까지
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파킨슨병 증상 평가를 기반으로 "ON" 시간은 약물에 대한 반응이 좋고 증상이 거의 없는 때입니다.
"OFF" 시간은 약물에 대한 반응이 없고 현저한 운동 증상이 없는 경우입니다.
피험자들은 그들이 완전히 "ON"(즉, 표준 경구 LD/DDI 치료에 대한 "ON" 반응과 비교되는 "ON" 반응)으로 바뀌었다고 생각하는 정확한 시점을 표시하도록 요청받았습니다.
28일에 완전한 "ON"을 가진 피험자의 백분율이 높을수록 개선을 나타냅니다.
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기준일부터 28일까지
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블라인드 평가자가 평가한 일일 "좋은 ON" 시간의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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파킨슨병 증상 평가를 기반으로 "ON" 시간은 약물에 대한 반응이 좋고 증상이 거의 없는 때입니다.
"OFF" 시간은 약물에 대한 반응이 없고 현저한 운동 증상이 없는 경우입니다.
"좋은 ON" 시간은 문제성 이상운동증(불수의적 근육 운동)이 없는 "ON" 시간을 의미하며, 이상운동증이 없는 "ON" 시간과 문제성 없는 이상운동증이 있는 "ON" 시간의 합으로 정의됩니다.
"ON/OFF" 로그는 맹검 평가자가 LD/DDI의 첫 번째 투여 전에 시작하여 첫 번째 투여 후 30분 간격으로 8시간 동안 완료했습니다.
일일 총 점수는 16시간의 깨어 있는 시간으로 정규화되었습니다.
이상운동증이 없는 "ON" 시간 및 "양호한 ON" 시간에 대한 기준선으로부터의 긍정적인 변화 및 중등도 또는 중증(문제가 되는) 운동이상증이 있는 "ON" 시간의 부정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준일부터 28일까지
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아침 UPDRS 파트 III(운동) 점수의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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UPDRS(Unified Parkinson's Disease Rating Scale)는 파킨슨병의 종적 경과를 추적하기 위해 연구자가 사용하는 평가 도구입니다.
UPDRS 파트 III(운동) 점수는 개별 UPDRS 항목 18-31의 합계로 계산되며, 각 항목은 5점 척도로 측정됩니다(즉, 0은 정상이고 4는 심각한 비정상을 나타냄).
UPDRS 파트 III는 표준 경구 LD/DDI의 첫 번째 투여 전과 28일에 동시에 운동 검사로 시행되었습니다.
점수 값의 범위는 0에서 132까지입니다.
더 높은 점수는 더 큰 운동 장애와 관련이 있습니다.
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기준일부터 28일까지
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UPDRS 파트 II(ADL) 점수의 변화
기간: 기준일부터 28일까지
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통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS)는 파킨슨병의 종단 경과를 추적하기 위해 연구자가 사용하는 평가 도구입니다.
UPDRS 파트 II(일상 생활 활동) 점수는 개별 UPDRS 항목 5-17의 합계로 계산되었습니다.
파트 II 점수는 파트 II를 구성하는 13개 질문에 대한 답변의 합계이며, 각 질문은 5점 척도로 측정됩니다(즉, 0은 정상이고 4는 심각한 비정상을 나타냄).
점수 값의 범위는 0에서 52까지입니다.
점수가 높을수록 일상 활동에 대한 장애가 더 큰 것과 관련이 있습니다.
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기준일부터 28일까지
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조사자가 평가한 CGI-개선(CGI-I) 점수
기간: 기준일부터 28일까지
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전체적인 개선은 CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement)를 사용하여 조사자 또는 피지명자에 의해 평가되었습니다.
CGI-I는 7점 척도를 사용하며 개선 등급에 대해 1은 "매우 많이 개선됨"이고 7은 "매우 악화됨"입니다.
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기준일부터 28일까지
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PDSS-2 총점의 변화
기간: 27일 기준 기준
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야간 수면의 질은 PDSS(Parkinson's Disease Sleep Scale)-2를 사용하여 피험자에 의해 평가되었으며, 여기에는 PD의 수면 장애와 관련하여 일반적으로 보고되는 15가지 증상을 다루는 질문이 포함됩니다.
각 질문은 0(항상)에서 10(절대 안 함)까지 평가됩니다.
총 점수 값의 범위는 0에서 150까지입니다.
점수가 높을수록 수면의 질이 낮음을 나타냅니다. 즉, 점수가 낮을수록 수면의 질이 향상되었음을 나타냅니다.
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27일 기준 기준
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PDQ-39 요약 지수 및 8차원 점수의 변화
기간: 27일 기준 기준
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피험자들은 파킨슨병에서의 삶의 질(PDQ)-39를 사용하여 삶의 질을 평가하도록 요청받았습니다. 이 설문지는 39개 항목, 8개의 개별 차원(이동성, 일상 생활 활동, 정서적 웰빙, 낙인 , 사회적 지지, 인지, 의사소통, 신체적 불편함.).
PDQ-39 요약 지수는 차원 점수를 차원 수로 나눈 합계입니다.
총 점수 값의 범위는 0~100%입니다.
점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
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27일 기준 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Laurence Salin, MD, NeuroDerm Ltd.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 12월 29일
기본 완료 (실제)
2016년 12월 20일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 14일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 10월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .