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돌연변이 제거를 평가하기 위한 정밀 게놈 전략으로 AML의 위험 평가 개선

2025년 10월 26일 업데이트: Washington University School of Medicine
연구자들은 표준 통합 화학요법으로 치료받은 백혈병 관련 돌연변이가 제거된 환자의 무재발 생존율과 전체 생존율이 과거 대조군을 기반으로 예상되는 것보다 우월한지 여부를 전향적으로 결정할 것입니다. 조사관은 또한 돌연변이가 제거되지 않은 환자의 무재발 및 전체 생존을 전향적으로 결정할 것입니다. 지속적인 돌연변이가 있는 환자의 재발률이 높을 것으로 예상되기 때문에 치료 의사의 재량에 따라 표준 관리 통합 요법 단독 또는 alloSCT를 사용한 치료가 허용됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

107

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • University of Florida
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18-60세.
  • 적절한 집중(세포독성) 유도 후보로 간주됩니다.
  • ELN 기준 또는 FLT3-ITD 없이 돌연변이된 NPM1이 있는 정상 세포유전학에 의해 정의된 중간 위험 질환(중간-I 또는 중간-II)이 있는 이전에 치료되지 않은 새로운 비-M3 AML이 있습니다. 단일 대립 유전자 CEBPA 돌연변이는 유리한 위험으로 간주되지 않으므로 적합합니다.
  • 세포독성 유도 요법을 받은 경우
  • 불완전한 혈구 수 회복을 동반한 형태학적 완전 관해 또는 개정된 IWG 기준에 정의된 2회 이하의 유도 주기 후 유도 후 형태학적 완전 관해에서
  • Washington University의 환자는 HRPO# 201011766("혈액 질환의 유전적 진행 인자 분석을 위한 조직 획득")에 등록되어 있어야 합니다. 이는 2차 사이트에 대한 요구 사항이 아닙니다. 그러나 2차 사이트는 전체 게놈, 전체 엑솜 및/또는 게놈 전체 시퀀싱 및 기관 간 데이터 공유에 대한 허가를 얻었음을 문서화하는 정보에 입각한 동의서를 제공해야 합니다. 우리는 질병이 없는(정상적인) 조직의 시퀀싱도 할 것이기 때문에 정보에 입각한 동의서 양식은 환자가 정보를 받기를 원하는지(또는 사망의 경우 가장 가까운 친척) 유해한 돌연변이가 있는지 명시적으로 물어봐야 합니다. 이것은 유전될 수 있기 때문에 질병이 없는 조직에서 식별됩니다.
  • 가임기 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 배리어 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
  • IRB가 ​​승인한 사전 서면 동의 문서를 이해하고 서명할 의사가 있습니다.

  • 치료 할당을 기꺼이 준수:

    • LAM VAF <2.5%에 대해 HiDAC 통합 진행 의향
    • LAM ≥2.5%에 대해 치료 의사의 재량에 따라 HiDAC 통합 또는 동종이계 줄기 세포 이식을 진행할 의향

제외 기준:

  • t(15;17)(q22;q12)가 있는 급성 전골수성 백혈병(APL) 진단; PML-라라.
  • 요법 관련 AML(악성 종양에 대한 화학요법 또는 방사선에 대한 사전 노출로 인한 AML의 발생으로 정의됨).
  • 이차성 AML(이전 혈액 악성 종양이 있는 환자에서 AML이 발생하는 것으로 정의됨).
  • 연구 순응을 방해하는 의학적 또는 심리 사회적 조건이 있습니다.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 알려진 혈청양성 또는 활동성 바이러스 감염. B형 간염 백신으로 인해 혈청 반응 양성인 환자는 자격이 있습니다.
  • 시타라빈과 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물에 대한 알레르기 반응의 병력.
  • 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 동의서 서명 후 3일 이내에 임신 테스트 결과 음성 판정을 받아야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 A: HiDAC
  • 진단용 골수 생검 시 샘플은 ClinSeq를 통해 임상적으로 시퀀싱됩니다.
  • LAM VAF <2.5%로 정의되는 백혈병 관련 돌연변이가 제거된 환자는 고용량 시타라빈 경화(HiDAC) 부문에 배정됩니다.
  • HiDAC = 시타라빈 1.5g/m^2 또는 3g/m^2의 표준 요법을 3-4주기 동안 각 28일 주기의 1일, 3일 및 5일에 하루에 두 번 2-3시간 동안 투여합니다. PI의 허가를 받아 Onureg로 교체할 수 있습니다.
  • FLT3-ITD 또는 FLT3-TKD 돌연변이가 있는 환자의 경우 FDA 승인 FLT3 억제제 미도스타우린을 사용한 치료는 치료 의사의 재량에 따라 허용됩니다.
의약품: 시타라빈
다른 이름들:
  • 아라씨
  • Cytosar-U
  • AraC
  • 타라빈-PFS
절차: 골수 흡인
  • 기준선
  • 세포독성 유도 요법 후 약 30일
  • 치료 종료
절차: 펀치 피부 생검
  • 첫 번째는 가능할 때마다 초기 혈액 및 골수 수집으로 얻을 수 있습니다.
  • 두 번째는 관해를 확인하기 위해 재생검 시 얻을 수 있습니다.
장치: ClinSeq
MGI CLIA 실험실에서 수행된 백혈병 관련 돌연변이의 제거 또는 지속성을 결정하기 위한 임상 시퀀싱
실험적: 코호트 B: 조사자의 선택(HiDAC, AlloSCT)
  • 진단용 골수 생검 시 샘플은 ClinSeq를 통해 임상적으로 시퀀싱됩니다.
  • LAM VAF ≥2.5%로 정의되는 지속적인 백혈병 관련 돌연변이가 있는 환자는 조사자의 선택 부문에 배정됩니다.
  • 이 팔에 할당된 환자는 HiDAC 또는 AlloSCT를 받을 수 있습니다.
  • HiDAC = 시타라빈 1.5g/m^2 또는 3g/m^2의 표준 요법을 3-4주기 동안 각 28일 주기의 1일, 3일 및 5일에 하루에 두 번 2-3시간 동안 투여합니다. PI의 허가를 받아 Onureg로 교체할 수 있습니다.
  • 줄기 세포 제품의 출처, 기증자 선택, 컨디셔닝 요법, 이식편 대 숙주 예방 및 지지 요법은 치료 의사의 재량에 따릅니다.
  • FLT3-ITD 또는 FLT3-TKD 돌연변이가 있는 환자의 경우 FDA 승인 FLT3 억제제 미도스타우린을 사용한 치료는 치료 의사의 재량에 따라 허용됩니다.
의약품: 시타라빈
다른 이름들:
  • 아라씨
  • Cytosar-U
  • AraC
  • 타라빈-PFS
절차: 동종 줄기 세포 이식
다른 이름들:
  • 알로SCT
절차: 골수 흡인
  • 기준선
  • 세포독성 유도 요법 후 약 30일
  • 치료 종료
절차: 펀치 피부 생검
  • 첫 번째는 가능할 때마다 초기 혈액 및 골수 수집으로 얻을 수 있습니다.
  • 두 번째는 관해를 확인하기 위해 재생검 시 얻을 수 있습니다.
장치: ClinSeq
MGI CLIA 실험실에서 수행된 백혈병 관련 돌연변이의 제거 또는 지속성을 결정하기 위한 임상 시퀀싱

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중간 위험 과거 대조군과 비교한 코호트 A의 무재발 생존
기간: 최대 5년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중간 위험 과거 대조군과 비교한 코호트 A의 전체 생존(OS)
기간: 최대 5년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
최대 5년
코호트 B의 무재발 생존(RFS)
기간: 최대 5년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년
코호트 B의 전체 생존(OS)
기간: 최대 5년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
최대 5년
코호트 A와 코호트 B의 무재발 생존율 비교
기간: 최대 5년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년
코호트 A와 코호트 B의 전체 생존율 비교
기간: 최대 5년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
최대 5년
코호트 A와 코호트 B의 무재발 생존율 비교
기간: 일년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
일년
코호트 A와 코호트 B의 전체 생존율 비교
기간: 일년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
일년
AlloSCT를 받은 코호트 B 환자의 무재발 생존
기간: 최대 5년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년
AlloSCT를 받은 코호트 B 환자의 전체 생존
기간: 최대 5년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
최대 5년
AlloSCT를 받지 않은 코호트 B 환자의 무재발 생존
기간: 최대 5년
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년
AlloSCT를 받지 않은 코호트 B 환자의 전체 생존
기간: 최대 5년
전체 생존 기간은 연구 등록부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
최대 5년
중간 위험 이력 대조군과 비교하여 코호트 A에서 치료된 LAM VAF가 1.0% 미만인 환자의 무재발 생존율
기간: 최대 5년
  • LAM VAF = 백혈병 관련 돌연변이 변이 대립 유전자 빈도
  • 무재발 생존은 연구 등록(형태학적 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈구 수 회복(CRi)을 동반한 형태학적 완전 관해가 필요함)부터 문서화된 질병 재발 또는 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
  • CR = 형태학적 백혈병이 없는 상태로 정의되며, 골수 골수 및 200개 이상의 유핵 세포가 있는 흡인에서 5% 미만의 모세포로 정의되고 Auer 막대 또는 골수외 질환의 지속성이 있는 모세포가 없는 것으로 정의됩니다. 또한 ANC >1000/μl 및 혈소판 수 ≥100,000/μl. 환자는 수혈과 무관해야 합니다. 이 지정에 대한 기간 요구 사항이 없습니다.
  • CRi=호중구 감소증 <1000/μl 또는 혈소판 감소증 <100,000/μl를 제외한 형태학적 완전 회복으로 정의됨.
최대 5년
중간 위험 이력 대조군과 비교하여 코호트 A에서 치료된 LAM VAF가 1.0% 미만인 환자의 전체 생존
기간: 최대 5년

--LAM VAF = 백혈병 관련 돌연변이 변이 대립유전자 빈도

-전체생존기간은 연구 등록부터 어떤 원인으로든 사망할 때까지의 시간입니다.
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Washington University School of Medicine

협력자

The Leukemia and Lymphoma Society
American Society of Hematology

수사관

  • 수석 연구원: Meagan Jacoby, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 7월 6일

기본 완료 (추정된)

2029년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 4월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 27일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 4월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 26일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 201606003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

예

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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