산발성 결절성 기저 세포 암종에서 GLI1 바이오마커를 감소시키기 위해 1일 1회 또는 2회 적용된 Patidegib Gel 2%, 4% 및 비히클의 임상 시험 (BCC)
2019년 1월 4일 업데이트: PellePharm, Inc.
산발성 결절성 기저 세포 암종에서 GLI1 바이오마커를 감소시키기 위해 매일 1회 또는 2회 적용된 Patidegib Gel 2%, 4% 및 차량의 이중 맹검, 용량 증가, 무작위, 차량 제어 개념 증명 임상 시험
이것은 기저 세포 암종 환자에서 1일 1회 또는 2회 적용되는 파티데깁 겔 2% 및 4%의 효능 및 안전성을 비히클과 비교하기 위해 설계된 이중 맹검, 용량 증량, 무작위, 비히클 제어 연구입니다.
미국의 한 연구 센터(전이 사이트)가 이 연구에 참여할 것입니다.
연구 등록 기준을 충족하는 약 36명의 피험자가 4개의 순차적 코호트 중 하나에 등록됩니다.
각 코호트 내에서 피험자는 2:1 비율로 무작위 배정되어 활성 또는 비히클 겔을 받습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 비히클과 비교하여 1일 1회 또는 2회 적용되는 파티데깁 겔 2% 및 4%의 효능 및 안전성을 비교하기 위해 설계된 이중 맹검, 용량 증량, 무작위, 비히클 제어 연구입니다. 연구 등록 기준을 충족하는 약 36명의 피험자가 4개의 순차적 코호트 중 하나에 등록됩니다. 한 코호트가 완전히 등록되는 즉시 다음 코호트가 등록됩니다. 각 피험자는 이전에 치료되지 않은 생검으로 확인된 치료 대상 결절성 BCC를 2개 이하로 치료할 것입니다. 피험자가 추가적인 비치료 표적 BCC를 가지고 있는 경우 시험 전 또는 시험 중에 외과적으로 치료할 수 있습니다. 각 코호트 내에서 피험자는 2:1 비율로 무작위 배정되어 활성 또는 비히클 겔을 받습니다. 순차적 코호트는 다음과 같습니다.
- 코호트 1: 파티데깁 겔 2% 또는 비히클, 1일 1회
- 코호트 2: 파티데깁 겔 4% 또는 비히클, 1일 1회
- 코호트 3: 파티데깁 겔 2% 또는 비히클, 1일 2회
- 코호트 4: 파티데깁 겔 4% 또는 비히클, 1일 2회
연구 약물은 12주 동안 치료 대상 BCC와 인접 피부의 테두리에 국소 적용됩니다. 보고되고 관찰된 유해 사례(AE)에 대한 정보는 방문할 때마다 얻을 것입니다. 약식 신체 검사(PE)는 기준선과 12주차에 수행됩니다. 치료 표적 BCC는 기준선 방문 시 조사관에 의해 식별되고 기준선, 6주 및 12주에 잉크로 원으로 표시되고 모든 연구 방문(기준선, 2주, 6주, 8주, 10주 및 12). 전체 혈구 수 및 혈청 화학을 위한 혈액 샘플 및 요분석을 위한 소변은 스크리닝, 6주 및 12주에 대상체로부터 수집될 것입니다. 연구 참여를 조기에 종료하는 대상체는 시작 전에 적절하게 모든 12주 평가를 완료하도록 요청받을 것입니다. BCC에 대한 대체 요법(가능한 경우). 치료 기간 동안 연구를 중단한 피험자는 대체되지 않습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90094
- 12121 Bluff Creek Drive Suite 100
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 18세부터 85세까지입니다.
- 참가자는 모든 연구 절차 전에 전자 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
- 참가자가 가임 여성인 경우 시험 기간 동안과 젤을 마지막으로 사용한 후 1개월 동안 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다. 승인된 두 가지 형태의 산아제한은 다음 산아제한 방법 중 하나와 함께 장벽 피임법(살정제 함유 콘돔)을 사용하는 것으로 정의됩니다. 베이스라인 이전 최소 1개월 동안 안정적인 용량의 복합 경구 피임제(에스트로겐 및 프로게스테론) 또는 이식형 또는 주사형 피임제; 기준선 최소 1개월 전에 삽입된 호르몬 자궁 내 장치(IUD). 이 금지는 배아 발생에서 고슴도치(HH) 경로의 핵심 역할, 전신성 시클로파민의 알려진 전임상 최기형성 효과, 자연 발생적인 스무드화 억제제(SMO) 및 인간.
- 참가자가 가임기 여성 성 파트너가 있는 남성인 경우, 부부는 시험 기간 동안과 젤을 마지막으로 사용한 후 1개월 동안 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다. 승인된 피임 방법은 포함 기준 #3에 설명되어 있습니다. 젤을 스스로 바르거나 피험자를 돕는 가임 여성은 동일한 피임 조치를 준수해야 합니다.
- 이전에 치료받지 않은 기저 세포 암종(BCC) 1개 또는 2개, 결절성 BCC를 확인하기 위한 스크리닝 시 또는 그 이전에 수행된 생검으로 확인된 결절성 BCC의 임상적 특징. 이러한 종양은 외과적 절제에 적합해야 합니다. 생검 전 BCC는 안면 최대 직경이 5mm 이상 15mm 이상이어야 하고, 안면 외 부위 최대 직경은 9mm 이상 20mm 이상이어야 합니다. 코, 눈주위 피부 또는 무릎 위 또는 아래의 종양은 제외됩니다.
- 참가자는 연구자가 처방한 경우를 제외하고 연구 기간 동안 연구 기간 동안 치료 대상 BCC의 5센티미터(cm) 이내의 비연구 국소 처방 및 일반 의약품의 적용을 삼갈 의향이 있습니다. 보습제와 연화제는 허용됩니다. 피험자는 노출된 모든 피부 부위에 하루에 한 번 이상 자외선 차단 보호 지수(SPF 15 이상)가 포함된 자외선 차단제를 사용하도록 권장됩니다.
- 여성 참가자는 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
- 참가자는 각 1차 피부 관리 의사(PSCP) 방문 후 연구 센터에 연락하여 연구 센터 방문 및 피부 종양 치료에 대한 세부 정보를 제공할 의향이 있습니다.
- 참가자는 시험 기간 동안 치료 목표 기준선 BCC의 대체 치료를 포기할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 기저 세포 모반 증후군(BCNS, Gorlin 증후군, nevoid basal cell carcinoma syndrome; Online Mendelian Inheritance in Man [OMIM] #109400)이 있는 참가자.
참가자는 연구 중에 연구 약물의 평가를 방해할 수 있는 치료 대상 BCC 또는 전신 요법의 5cm 이내에서 국소 제품을 사용했습니다. 특히 다음을 사용하는 것이 포함됩니다.
- 스크리닝 30일 전 국소 글루코코르티코이드
- 레티노이드(예: 에트레티네이트, 이소트레티노인, 타자로텐, 트레티노인, 아다팔렌) 전신 또는 국소, 또는 > 5%의 알파하이드록시산(예: 글리콜산, 젖산), 광역학 요법(PDT) 또는 5-플루오로우라실 또는 이미퀴모드(제외) 개별 BCC에 대한 국소 치료로서) 진입 전 6개월 동안 피부에 전신적으로 또는 국소적으로.
- 스크리닝 전 1년 이내의 전신 화학요법. (참고: 치료 대상 종양의 5cm 이내에 적용되지 않는 한 국소 적용 치료를 통한 현장 치료를 수행할 수 있습니다.)
- HH 신호 전달 경로의 알려진 억제제(비스모데깁, 파티데깁, 소니데깁, 이트라코나졸 등)는 연구 시작 6개월 이내에 국소적으로 또는 전신적으로 투여됩니다.
- 참가자는 연구 약물 제제의 성분에 대해 과민증의 병력이 있습니다.
- 참가자가 모든 후속 방문 및 검사에 참석하기 위해 선의의 노력을 기울일 수 없거나 할 의사가 없습니다.
- 참가자는 현재 수유중인 여성입니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자의 참여 능력을 방해할 수 있는 임의의 전신 질환을 가집니다.
- 참가자는 바이러스성 간염, 현재 알코올 남용 또는 간경변증을 포함하여 연구자의 의견으로는 참가자의 참여 능력을 방해할 임상적으로 중요한 간 질환 병력이 있습니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 대상을 심각한 위험에 빠뜨릴 수 있거나, 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나, 참가자의 연구 참여를 크게 방해할 수 있는 조건 또는 상황을 가지고 있습니다. 여기에는 다른 피부 상태 또는 질병의 병력, 대사 기능 장애, 신체 검사 소견 또는 이 시험용 약물의 사용을 금하거나 연구 결과의 해석에 영향을 미치거나 치료 합병증의 위험이 높은 참여자.
- 참가자는 비흑색종 피부암, 1기 자궁경부암, 유방의 유관 암종 또는 만성 림프구성 림프종(CLL)(0기)을 제외하고 지난 5년 이내에 침윤성 암의 병력이 있습니다.
- 참가자는 현재 실험 약물 연구(기준선 방문 4주 이내)에 참여 중이거나 이 연구에 등록하는 동안 실험 약물 연구에 참여할 계획입니다.
- 참가자는 강력한 CYP3A4 억제제인 병용 약물을 복용하고 있습니다. 여기에는 라리트로마이신, 텔리트로마이신, 네파조돈, 이트라코나졸, 케토코나졸, 아타자나비르, 다루나비르, 인디나비르, 로피나비르, 넬피나비르, 리토나비르, 사퀴나비르 및 티프라나비르가 포함되나 이에 국한되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파티데깁 겔 2% - 코호트 1
Patidegib 겔 2%, 국소 적용, 12주 동안 매일 1회(코호트 1)
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다른 이름들:
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실험적: Patidegib 겔 4% - 코호트 2
Patidegib 겔 4%, 국소 적용, 12주 동안 매일 1회(코호트 2)
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다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 비히클 젤 - 코호트 1
비히클 젤, 국소 적용, 12주 동안 매일 1회(코호트 1)
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다른 이름들:
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실험적: 파티데깁 겔 2% - 코호트 3
Patidegib 겔 2%, 국소 적용, 12주 동안 매일 2회(코호트 3)
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다른 이름들:
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실험적: 파티데깁 겔 4% - 코호트 4
Patidegib 겔 4%, 국소 적용, 12주 동안 매일 2회(코호트 4)
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다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 비히클 젤 - 코호트 2
비히클 겔, 국소 도포, 12주 동안 매일 1회(코호트 2)
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다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 비히클 젤 - 코호트 3
비히클 젤, 국소 적용, 12주 동안 매일 2회(코호트 3)
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다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 비히클 젤 - 코호트 4
비히클 젤, 국소 적용, 12주 동안 매일 2회(코호트 4)
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 약물과 인과 관계가 있는 치료 긴급 부작용(심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용 모두 포함)의 수
기간: 12주차까지의 기준선
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인과관계에 관계없이 모든 심각한 부작용(SAE) 및 기타 모든 심각하지 않은 부작용(AE)은 보고된 AE 모듈에 있습니다.
조사자에 의해 연구 약물과 관련된 것으로 간주되는 AE(심각한 것과 심각하지 않은 것 모두 포함)의 수는 아래에 제시되어 있습니다.
치료-응급 AE는 연구 약물 사용 후 발병하는 것이다.
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12주차까지의 기준선
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분자 효능: 12주차에 고슴도치(HH) 신호 경로 표적 유전자 신경아교종 관련 종양유전자 호몰로그 1(GLI1) 메신저 리보핵산(mRNA) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 12주차
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GLI1 변화는 HH 신호 전달 경로의 바이오마커입니다.
GLI1 mRNA 수준의 변화는 HH 경로의 변화를 반영합니다.
외과 적격 기저 세포 암종 (SEB)은 코와 눈 주위 피부를 제외한 얼굴의 직경이 5 ~ 20mm이고 얼굴 이외의 부위에서 직경이 9 ~ 20mm 인 임상 적으로 진단 된 기저 세포 암종 (BCC)으로 정의되었습니다. .
기준선에서 치료 표적 종양으로 지정된 단일 기준선 BCC를 기준선에서 먼저 생검하고 12주 치료 후에 다시 생검했습니다.
이것은 다음과 같이 GLI1 mRNA 수준의 백분율 변화를 평가하는 데 사용되었습니다: (기준선 - 12주) / 기준선 * 100, 양수는 증가를 나타내고 음수는 감소를 나타냅니다.
누락된 값은 귀속되지 않았습니다. 사용 가능한 모든 데이터가 요약됩니다.
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기준선, 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 효능: 12주차에 치료 표적 SEB의 종양 크기 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 12주차
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SEB는 임상적으로 진단된 BCC로 코와 눈주위 피부를 제외한 얼굴에서 직경 5~20mm, 얼굴 이외의 부위에서 9~20mm로 정의되었습니다.
기준선에서 12주차까지 치료 표적 수술 적격 기저 세포 암종(SEB)의 최대 직경의 백분율 변화를 다음과 같이 계산했습니다: (합 [기준선] - 합[제12주] / 합[기준선] * 100), 여기서 합은 = 치료 대상 SEB의 최대 직경과 증가를 나타내는 양수 및 감소를 나타내는 음수.
누락된 값은 LOCF(Last-Observation Carried Forward)를 사용하여 귀속되었습니다.
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기준선, 12주차
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임상 효능: 눈가림 사진 검토에 의해 결정된 대로 12주차에 완전 또는 부분 반응을 보이는 SEB의 백분율
기간: 기준선, 12주차
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SEB는 임상적으로 진단된 BCC로 코와 눈주위 피부를 제외한 얼굴에서 직경 5~20mm, 얼굴 이외의 부위에서 9~20mm로 정의되었습니다.
12주차에 완전 또는 부분 반응을 보이는 종양의 백분율을 다음과 같이 계산했습니다: (12주차에 완전 또는 부분 반응을 보이는 기준선 치료 표적 SEB의 수) / (기준선 치료 표적 SEB의 수) * 100.
누락된 값은 귀속되지 않았습니다. 해당 부위에서 BCC와 일치하는 병변의 가시적 증거가 더 이상 보이지 않을 때 완전 반응이 결정되고, BCC가 여전히 이 부위에 남아 있지만 기준선과 비교한 크기.
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기준선, 12주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Investigator Static Global Tumor Assessment(ISGTA) 척도에서 명확하거나 거의 명확함을 달성한 치료 표적 SEB의 백분율
기간: 기준선 및 2주, 6주, 8주, 10주 및 12주
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ISGTA는 0(깨끗함), 1(거의 깨끗함), 2(최소 잔류 종양), 3(분명히 보이는 종양) 범위의 점수를 갖는 척도입니다.
연구자는 2주, 6주, 8주, 10주 및 12주에 각각의 기준선 치료 표적 SEB를 평가했습니다. SEB는 임상적으로 진단된 BCC로 코와 안와 주위 피부를 제외한 얼굴에서 직경 5~20mm, 9~20mm로 정의되었습니다. mm 얼굴 이외의 부위.
ISGTA 척도를 기준으로 x주(x주 = 2, 6, 8, 10 또는 12)에 깨끗하거나 거의 깨끗한 것으로 평가된 기준선 치료 표적 SEB의 백분율을 다음과 같이 계산했습니다. x주에 ISGTA 점수가 0 또는 1인 SEB/(기준선 치료 표적 SEB의 수) * 100.
누락된 데이터는 LOCF를 사용하여 귀속되었습니다.
ISGTA 척도에서 깨끗함(0) 또는 거의 깨끗함(1)을 달성한 응답자의 비율은 주별로 표시됩니다.
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기준선 및 2주, 6주, 8주, 10주 및 12주
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맹검 사진 검토에 의해 결정된 기준선으로부터 치료 표적 SEB 종양 크기의 변화율
기간: 기준선, 12주차
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SEB는 임상적으로 진단된 BCC로 코와 눈주위 피부를 제외한 얼굴에서 직경 5~20mm, 얼굴 이외의 부위에서 9~20mm로 정의되었습니다.
기준선에서 12주차까지 기준선 처리 표적 SEB의 최대 직경의 백분율 변화는 다음과 같이 계산되었습니다: (합 [기준선] - 합 [12주차] / 합 [기준선]) * 100), 여기서 합 = 최대 직경 치료 표적 SEB.
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기준선, 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Ervin Epstein, MD, PellePharm, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 11월 11일
기본 완료 (실제)
2017년 11월 9일
연구 완료 (실제)
2017년 11월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 7월 6일
처음 게시됨 (추정)
2016년 7월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 1월 4일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pelle-926-202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .