원발성 섬모 운동 이상증에서 ENaC 억제로 폐 제거 (CLEAN-PCD)
2021년 11월 18일 업데이트: Parion Sciences
원발성 섬모 운동 이상증 환자에서 경구 Ivacaftor 유무에 관계없이 흡입에 대한 VX-371 솔루션의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2a상, 2파트, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 불완전 블록 교차 연구
원발성 섬모 운동 이상증(PCD) 환자의 삶의 질(QOL)에 대한 ivacaftor 유무에 관계없이 VX-371 치료의 안전성 및 효능과 ivacaftor 유무에 따른 VX-371의 효과를 평가합니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
중재적
등록 (실제)
123
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
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Copenhagen, 덴마크
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Heidelberg, 독일
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North Rhine-Westphalia
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London, 영국
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Southampton, 영국
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Pisa, 이탈리아
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
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Rabka-Zdroj, 폴란드
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 피험자는 PCD 진단을 뒷받침하는 증거가 있어야 합니다.
- FEV1이 40% 이상에서 90% 미만으로 예측된 피험자
- 스크리닝 방문 전 적어도 90일 동안 비흡연자 및 5갑년 미만의 평생 흡연력
- 1일 전 28일 동안 안정적인 약물 요법 및 흉부 물리 요법
- 현재 매일 흡입된 HS를 사용하는 경우 연구 기간 동안 사용을 중단할 수 있어야 합니다.
- 매일 만성 또는 만성 순환 항생제를 복용하는 경우 스크리닝 방문 전 최소 4개월 동안 일관된 요법을 받았습니다.
- 스크리닝 방문 전 적어도 14일 동안 임상적으로 안정함(조사자가 간주한 바와 같음)
- 가임 여성 피험자는 스크리닝 방문 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 가임 가능성이 있고 성적으로 활발한 피험자는 피임 요건을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 땀 염화물 또는 비강 전위차(NPD) 검사 결과 또는 CFTR 유전자에서 2개의 CF 유발 돌연변이의 존재를 기반으로 CF의 진단.
- 장기 이식이나 폐 절제 또는 흉벽 수술의 이력.
- 연구자의 재량에 따라 편측 결함 이외의 중대한 선천성 심장 결함
- Cri du chat 증후군(염색체 5p 결실 증후군)의 진단.
- 진료소 방문 전 4시간 동안 속효성 기관지확장제 사용을 보류할 수 없고 각 치료 기간의 첫 번째 및 마지막 진료소 방문 전날 밤에 지속성 기관지확장제 사용.
- 이뇨제(아밀로라이드 포함) 또는 레닌-안지오텐신 항고혈압제 사용
- 급성 상기도 또는 하기도 감염의 증상, 급성 폐 악화, 또는 치료 1일 전 28일 이내에 귀 또는 부비동 질환에 대한 전신 항생제로 치료를 받음(국소 귀 항생제 허용).
- 흡입된 HS에 대한 상당한 불내성의 병력
- 임신 및/또는 수유 중인 여성
- 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 만성 B. cepacia 복합체 또는 M. abscessus 또는 M. avium의 병력
- 1일차로부터 3개월 이내에 전신마취 및 입원이 필요한 수술
파트 B에 대한 추가 제외 기준:
- 위의 제외 기준 외에도 파트 B에 참여하고 다음 제외 기준을 충족하는 피험자는 파트 B를 계속 진행할 수 없습니다.
- 정제를 삼킬 수 없습니다.
- 특정 약초(예: St. John's Wort) 및 자몽/자몽 주스의 섭취를 포함하여 시토크롬 P450(CYP) 3A의 강력하거나 중간 정도의 억제제 또는 유도제를 병용합니다.
- ivacaftor에 알려진 과민증.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 고장성 식염수(HS)의 VX-371, 이어서 HS
참가자들은 치료 기간 1의 1일차부터 29일차까지 경구 분무 흡입을 통해 3밀리리터(mL) 4.2%(%) HS에 희석된 85마이크로그램(mcg) VX-371을 투여받았고, 이후 28일 휴약 기간(29일차부터 치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 하루에 두 번 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS를 받았습니다.
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실험적: 파트 A: HS, 그런 다음 HS의 VX-371
참가자는 치료 기간 1의 1일차부터 29일차까지 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS를 받은 후 28일 휴약 기간(29일차부터 56일차까지)을 받은 다음 3mL에 희석된 85mcg VX-371을 받았습니다. 치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통한 4.2% HS.
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실험적: 파트 A: VX-371, 그 다음 위약
참가자들은 치료 기간 1의 1일차부터 29일차까지 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)에 희석된 85mcg VX-371을 받은 후 28일 휴약 기간(29일차부터 56일차까지)을 받았습니다. 치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)를 받았습니다.
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실험적: 파트 A: 위약, 그 다음 VX-371
참가자는 치료 기간 1의 1일차부터 29일차까지 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)를 투여받은 후 28일 휴약 기간(29일차부터 56일차까지)을 받은 후 희석된 85mcg VX-371을 투여 받았습니다. 치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 0.17% 식염수(위약) 3mL 중.
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실험적: 파트 B: HS + Ivacaftor의 VX-371
치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS에 희석된 85mcg VX-371을 투여받은 참가자는 치료 기간 2부터 흡입 연구 약물 요법을 계속했으며 또한 치료 기간 3에서 28일 동안(85일부터 113일까지) ivacaftor 150mg 정제를 1일 2회 투여합니다.
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실험적: 파트 B: HS + Ivacaftor
치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 4.2% HS를 투여받은 참가자는 치료 기간 2부터 흡입 연구 약물 요법을 계속했으며 다음 기간 동안 매일 2회 ivacaftor 150mg 정제를 받았습니다. 치료 기간 3에서 28일(85일부터 113일까지).
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실험적: 파트 B: VX-371 + Ivacaftor
치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)에 희석된 85mcg VX-371을 투여받은 참가자는 치료 기간 2부터 흡입 연구 약물 요법을 계속했습니다. 또한 치료 기간 3에서 28일 동안(85일부터 113일까지) ivacaftor 150mg 정제를 1일 2회 투여받았다.
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위약 비교기: 파트 B: 위약 + Ivacaftor
치료 기간 2에서 28일 동안(57일부터 85일까지) 매일 2회 경구 분무 흡입을 통해 3mL 0.17% 식염수(위약)를 투여받은 참가자는 치료 기간 2부터 흡입 연구 약물 요법을 계속했으며 ivacaftor 150mg 정제도 받았습니다. 치료 기간 3에서 28일 동안(85일부터 113일까지) 매일 2회.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE가 있는 참여자 수
기간: 파트 A: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 84일까지
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
AE에는 폐활량 측정, 임상 실험실 매개변수, 표준 12-리드 심전도(ECG), 활력 징후 및 맥박 산소측정 검사에 대한 임상적으로 유의미한 이상 소견이 포함되었습니다.
중대한 유해 사례(SAE)는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 최대 84일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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파트 A: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 84일까지
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파트 B: 치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE가 있는 참여자 수
기간: 파트 B: 연구 약물의 마지막 투여 후 85일에서 최대 28일(56일)
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
AE에는 폐활량 측정, 임상 실험실 매개변수, 표준 12-리드 심전도(ECG), 활력 징후 및 맥박 산소측정 검사에 대한 임상적으로 유의미한 이상 소견이 포함되었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 28일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다.
TEAE에는 심각한 TEAE와 심각하지 않은 TEAE가 모두 포함됩니다.
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파트 B: 연구 약물의 마지막 투여 후 85일에서 최대 28일(56일)
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파트 A: 29일에 1초간 예측된 강제 호기량(ppFEV1)의 백분율로 연구 기준선으로부터 절대 변화
기간: 파트 A: 연구 기준선, 각 치료 기간의 29일차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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파트 A: 연구 기준선, 각 치료 기간의 29일차
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파트 B: 29일에 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)에서 연구 기준선으로부터 절대 변화
기간: 연구 기준선, 파트 B의 29일차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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연구 기준선, 파트 B의 29일차
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파트 B: 29일에 파트 B 기준치로부터 퍼센트 예측된 1초 강제 호기량(ppFEV1)의 절대 변화
기간: 파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
파트 B 기준선은 파트 B에서 ivacaftor의 첫 번째 투여 전과 기간 2의 마지막 투여 후에 수집된 가장 최근의 누락되지 않은 측정(예약 또는 미예약)으로 정의되었습니다.
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파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 29일째 삶의 질-원발성 섬모 운동 이상증(QOL-PCD)(성인 버전) 하부 호흡기 증상 영역 점수에서 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 파트 A의 29일차
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QOL-PCD 성인 버전은 하기도 증상, 정서 기능, 치료 부담, 역할, 사회적 기능, 활력, 건강 지각, 상기도 증상, 신체 기능 및 청력 증상의 10개 영역을 포함합니다.
하부 호흡기 증상 영역의 총 항목 수는 성인 설문지에서 6개입니다.
모든 항목은 4점 리커트 척도를 사용하여 채점됩니다.
척도 점수는 [점수 합계 - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100으로 계산됩니다.
여기서 'n'은 도메인의 질문 수입니다.
총 점수 범위는 0-100이며, 점수가 높을수록 개선이 큰 것을 나타냅니다.
연구 기준선 >0에서의 변화는 개선을 나타냈습니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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연구 기준선, 파트 A의 29일차
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파트 B: 29일째 삶의 질-원발성 섬모 운동 이상증(QOL-PCD)(성인 버전) 하부 호흡기 증상 영역 점수에서 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 연구 기준선, 파트 B의 29일차
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QOL-PCD 성인 버전은 하기도 증상, 정서 기능, 치료 부담, 역할, 사회적 기능, 활력, 건강 지각, 상기도 증상, 신체 기능 및 청력 증상의 10개 영역을 포함합니다.
하부 호흡기 증상 영역의 총 항목 수는 성인 설문지에서 6개입니다.
모든 항목은 4점 리커트 척도를 사용하여 채점됩니다.
척도 점수는 [점수 합계 - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100으로 계산됩니다.
여기서 'n'은 도메인의 질문 수입니다.
총 점수 범위는 0-100이며, 점수가 높을수록 개선이 큰 것을 나타냅니다.
연구 기준선 >0에서의 변화는 개선을 나타냈습니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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연구 기준선, 파트 B의 29일차
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파트 B: 29일째 삶의 질-원발성 섬모 운동 이상증(QOL-PCD)(성인 버전) 하부 호흡기 증상 영역 점수의 파트 B 기준선에서 변경
기간: 파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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QOL-PCD 성인 버전은 하기도 증상, 정서 기능, 치료 부담, 역할, 사회적 기능, 활력, 건강 지각, 상기도 증상, 신체 기능 및 청력 증상의 10개 영역을 포함합니다.
하부 호흡기 증상 영역의 총 항목 수는 성인 설문지에서 6개입니다.
모든 항목은 4점 리커트 척도를 사용하여 채점됩니다.
척도 점수는 [점수 합계 - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100으로 계산됩니다.
여기서 'n'은 도메인의 질문 수입니다.
총 점수 범위는 0-100이며, 점수가 높을수록 개선이 큰 것을 나타냅니다.
파트 B 기준선 >0에서의 변화는 개선을 나타냈습니다.
파트 B 기준선은 파트 B에서 ivacaftor의 첫 번째 투여 전과 기간 2의 마지막 투여 후에 수집된 가장 최근의 누락되지 않은 측정(예약 또는 미예약)으로 정의되었습니다.
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파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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파트 A: 29일차에 16세 이상(>=) 연령의 참가자에 대한 St. George's Respiratory Questionnaire(SGRQ) 총 점수의 연구 기준선에서 변경
기간: 연구 기준선, 파트 A의 29일차
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SGRQ는 호흡기 질환이 있는 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정했습니다.
3개 도메인(증상, 활동 및 영향)으로 그룹화된 40개 항목 설문지입니다.
총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 반영합니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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연구 기준선, 파트 A의 29일차
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파트 B: 29일차에 16세 이상인 참가자에 대한 St. George's Respiratory Questionnaire(SGRQ) 총 점수의 연구 기준선에서 변경
기간: 연구 기준선, 파트 B의 29일차
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SGRQ는 호흡기 질환이 있는 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정했습니다.
3개 도메인(증상, 활동 및 영향)으로 그룹화된 40개 항목 설문지입니다.
총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 반영합니다.
연구 기준선은 연구에서 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 수집된 가장 최근의 비결측 측정치(예정 또는 미예정)로 정의됩니다.
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연구 기준선, 파트 B의 29일차
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파트 B: 29일차에 16세 이상인 참가자의 세인트 조지 호흡기 설문지(SGRQ) 총 점수의 파트 B 기준선에서 변경
기간: 파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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SGRQ는 호흡기 질환이 있는 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정했습니다.
3개 도메인(증상, 활동 및 영향)으로 그룹화된 40개 항목 설문지입니다.
총 점수 범위는 0에서 100까지입니다.
더 높은 점수는 더 나쁜 삶의 질을 반영합니다.
파트 B 기준선은 파트 B에서 ivacaftor의 첫 번째 투여 전과 기간 2의 마지막 투여 후에 수집된 가장 최근의 누락되지 않은 측정(예약 또는 미예약)으로 정의되었습니다.
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파트 B 베이스라인, 파트 B의 29일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 11월 20일
연구 완료 (실제)
2018년 11월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 8월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 12일
처음 게시됨 (추정)
2016년 8월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .