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Lungenreinigung mit ENaC-Hemmung bei primärer Ziliendyskinesie (CLEAN-PCD)

18. November 2021 aktualisiert von: Parion Sciences

Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, unvollständige Block-Crossover-Studie der Phase 2a zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VX-371-Inhalationslösung mit und ohne oralem Ivacaftor bei Patienten mit primärer Ziliendyskinesie

Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit VX-371 mit und ohne Ivacaftor und der Wirkung von VX-371 mit und ohne Ivacaftor auf die Lebensqualität (QOL) bei Patienten mit primärer Ziliendyskinesie (PCD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

123

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Munster, North Rhine-Westphalia, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
  • Italien
      • Pisa, Italien
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
  • Polen
      • Rabka-Zdroj, Polen
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Southampton, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss Beweise haben, die eine PCD-Diagnose unterstützen.
  • Probanden mit prozentual vorhergesagtem FEV1 von ≥ 40 bis < 90 Prozentpunkten
  • Nichtraucher seit mindestens 90 Tagen vor dem Screening-Besuch und weniger als 5 Packungsjahre Rauchergeschichte
  • Stabiles Regime von Medikamenten und Brustphysiotherapie für die 28 Tage vor Tag 1
  • Wenn Sie derzeit täglich inhaliertes HS verwenden, müssen Sie in der Lage sein, die Verwendung für die Dauer der Studie einzustellen.
  • Wenn Sie täglich chronische oder chronische Radfahren-Antibiotika einnehmen, haben Sie vor dem Screening-Besuch mindestens 4 Monate lang ein konsistentes Regime eingenommen.
  • Klinisch stabil (nach Einschätzung des Prüfarztes) für mindestens 14 Tage vor dem Screening-Besuch
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben. Personen im gebärfähigen Alter, die sexuell aktiv sind, müssen die Verhütungsvorschriften erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose von CF basierend auf den Ergebnissen von Schweißchlorid- oder nasalen Potentialdifferenztests (NPD) oder dem Vorhandensein von 2 CF-verursachenden Mutationen im CFTR-Gen.
  • Vorgeschichte einer Organtransplantation oder Lungenresektion oder Brustwandoperation.
  • Signifikante angeborene Herzfehler, außer einem Lateralitätsfehler, nach Ermessen des Prüfarztes
  • Diagnose des Cri-du-Chat-Syndroms (Chromosomen-5p-Deletionssyndrom).
  • Unfähigkeit, kurz wirkende Bronchodilatatoren 4 Stunden vor dem Klinikbesuch und lang wirkende Bronchodilatatoren in der Nacht vor dem ersten und letzten Klinikbesuch jeder Behandlungsperiode zu verwenden.
  • Verwendung von Diuretika (einschließlich Amilorid) oder Renin-Angiotensin-Antihypertensiva
  • Symptome einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege, einer akuten pulmonalen Exazerbation oder einer Behandlung oder Behandlung mit systemischen Antibiotika für Ohren- oder Nebenhöhlenerkrankungen innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1 (topische otische Antibiotika erlaubt).
  • Vorgeschichte einer signifikanten Intoleranz gegenüber inhaliertem HS
  • Schwangere und/oder stillende Frauen
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien
  • Vorgeschichte eines chronischen B. cepacia-Komplexes oder M. abscessus oder M. avium
  • Operation, die innerhalb von 3 Monaten nach Tag 1 eine Vollnarkose und einen Krankenhausaufenthalt erforderte

Zusätzliche Ausschlusskriterien für Teil B:

  • Zusätzlich zu den oben genannten Ausschlusskriterien sind Probanden, die an Teil B teilnehmen und eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, nicht berechtigt, mit Teil B fortzufahren
  • Kann Tabletten nicht schlucken.
  • Gleichzeitige Anwendung starker oder mäßiger Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A, einschließlich Einnahme bestimmter pflanzlicher Arzneimittel (z. B. Johanniskraut) und Grapefruit/Grapefruitsaft.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Ivacaftor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: VX-371 in hypertoner Kochsalzlösung (HS), dann HS
Die Teilnehmer erhielten 85 Mikrogramm (mcg) VX-371 verdünnt in 3 Milliliter (ml) 4,2 Prozent (%) HS zweimal täglich durch orale vernebelte Inhalation von Tag 1 bis Tag 29 in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (ab Tag 29 bis Tag 56) und erhielt dann 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2.
Arzneimittel: VX-371 + HS
Arzneimittel: Hypertonische Kochsalzlösung
Experimental: Teil A: HS, dann VX-371 in HS
Die Teilnehmer erhielten 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich von Tag 1 bis Tag 29 in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (von Tag 29 bis Tag 56) und erhielten dann 85 mcg VX-371, verdünnt in 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2.
Arzneimittel: VX-371 + HS
Arzneimittel: Hypertonische Kochsalzlösung
Experimental: Teil A: VX-371, dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten 85 µg VX-371 verdünnt in 3 ml 0,17 %iger Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich von Tag 1 bis Tag 29 in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (von Tag 29 bis Tag 56) und dann erhielt 3 ml 0,17 % Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2.
Arzneimittel: VX-371
Arzneimittel: Placebo (0,17 % Kochsalzlösung)
Experimental: Teil A: Placebo, dann VX-371
Die Teilnehmer erhielten 3 ml 0,17 % Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich von Tag 1 bis Tag 29 in Behandlungszeitraum 1, gefolgt von einer 28-tägigen Auswaschphase (von Tag 29 bis Tag 56) und erhielten dann 85 µg VX-371 verdünnt in 3 ml 0,17 %iger Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2.
Arzneimittel: VX-371
Arzneimittel: Placebo (0,17 % Kochsalzlösung)
Experimental: Teil B: VX-371 in HS + Ivacaftor
Teilnehmer, die 28 Tage lang (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2 zweimal täglich 85 µg VX-371, verdünnt in 3 ml 4,2 % HS, durch orale vernebelte Inhalation einnahmen, setzten ihr inhalatives Studienarzneimittelregime aus Behandlungszeitraum 2 fort und erhielten ebenfalls Ivacaftor 150 mg Tablette zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 85 bis Tag 113) in Behandlungszeitraum 3.
Arzneimittel: VX-371 + HS
Arzneimittel: Ivacaftor
Experimental: Teil B: HS + Ivacaftor
Teilnehmer, die 28 Tage lang (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2 zweimal täglich 3 ml 4,2 % HS durch orale vernebelte Inhalation erhielten, setzten ihr inhalatives Studienmedikamentenschema aus Behandlungszeitraum 2 fort und erhielten außerdem zweimal täglich eine 150-mg-Tablette Ivacaftor 28 Tage (von Tag 85 bis Tag 113) in Behandlungszeitraum 3.
Arzneimittel: Hypertonische Kochsalzlösung
Arzneimittel: Ivacaftor
Experimental: Teil B: VX-371 + Ivacaftor
Teilnehmer, die 85 µg VX-371 verdünnt in 3 ml 0,17 %iger Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2 erhielten, setzten ihr inhalatives Studienarzneimittelregime ab Behandlungszeitraum 2 fort und erhielten auch Ivacaftor 150 mg Tablette zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 85 bis Tag 113) in Behandlungszeitraum 3.
Arzneimittel: VX-371
Arzneimittel: Ivacaftor
Placebo-Komparator: Teil B: Placebo + Ivacaftor
Teilnehmer, die 28 Tage lang (von Tag 57 bis Tag 85) in Behandlungszeitraum 2 zweimal täglich 3 ml 0,17 %ige Kochsalzlösung (Placebo) durch orale vernebelte Inhalation erhielten, setzten ihr inhalatives Studienmedikamentenschema aus Behandlungszeitraum 2 fort und erhielten außerdem Ivacaftor 150 mg Tablette zweimal täglich für 28 Tage (von Tag 85 bis Tag 113) in Behandlungszeitraum 3.
Arzneimittel: Placebo (0,17 % Kochsalzlösung)
Arzneimittel: Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Teil A: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 84 Tagen
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Zu den UE gehörten abnorme klinisch signifikante Befunde bei Spirometrie, klinischen Laborparametern, standardmäßigen 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs), Vitalfunktionen und Pulsoximetrieuntersuchungen. Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Behandlungsbedingt waren Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 84 Tagen, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich relativ zum Zustand vor der Behandlung verschlechterten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Teil A: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zu 84 Tagen
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Teil B: Tag 85 bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (56 Tage)
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Zu den UE gehörten abnorme klinisch signifikante Befunde bei Spirometrie, klinischen Laborparametern, standardmäßigen 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs), Vitalfunktionen und Pulsoximetrieuntersuchungen. SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Behandlungsbedingt waren Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Teil B: Tag 85 bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (56 Tage)
Teil A: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 29
Zeitfenster: Teil A: Studienbasis, Tag 29 jeder Behandlungsperiode
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Teil A: Studienbasis, Tag 29 jeder Behandlungsperiode
Teil B: Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 29
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 29 von Teil B
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Studienbasis, Tag 29 von Teil B
Teil B: Absolute Veränderung gegenüber der Basislinie in Teil B in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) an Tag 29
Zeitfenster: Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Ausgangswert in Teil B war definiert als die jüngste nicht fehlende Messung (geplant oder außerplanmäßig), die vor der ersten Ivacaftor-Dosis in Teil B und nach der letzten Dosis in Periode 2 erhoben wurde.
Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Änderung des Wertes für die Lebensqualität – Primäre Ciliäre Dyskinesie (QOL-PCD) (Erwachsenenversion) im Vergleich zum Ausgangswert der Studie an Tag 29
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 29 von Teil A
QOL-PCD-Erwachsenenversion hat die folgenden 10 Bereiche: Symptome der unteren Atemwege, emotionale Funktion, Behandlungsbelastung, Rolle, soziale Funktion, Vitalität, Gesundheitswahrnehmung, Symptome der oberen Atemwege, körperliche Funktion und Hörsymptome. Die Gesamtzahl der Items im Bereich Symptome der unteren Atemwege beträgt 6 im Fragebogen für Erwachsene. Alle Items werden anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet. Skalierte Punktzahl berechnet als: [Summe der Punktzahlen – (n*1)] / [(n*4) – (n*1)]*100. Wobei „n“ die Anzahl der Fragen in der Domäne ist. Der Gesamtpunktzahlbereich liegt zwischen 0 und 100, wobei eine höhere Punktzahl eine größere Verbesserung anzeigt. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie > 0 deutete auf eine Verbesserung hin. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Studienbasis, Tag 29 von Teil A
Teil B: Änderung des Wertes für die Lebensqualität – Primäre Ciliäre Dyskinesie (QOL-PCD) (Erwachsenenversion) gegenüber dem Ausgangswert der Studie an Tag 29
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 29 von Teil B
QOL-PCD-Erwachsenenversion hat die folgenden 10 Bereiche: Symptome der unteren Atemwege, emotionale Funktion, Behandlungsbelastung, Rolle, soziale Funktion, Vitalität, Gesundheitswahrnehmung, Symptome der oberen Atemwege, körperliche Funktion und Hörsymptome. Die Gesamtzahl der Items im Bereich Symptome der unteren Atemwege beträgt 6 im Fragebogen für Erwachsene. Alle Items werden anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet. Skalierte Punktzahl berechnet als: [Summe der Punktzahlen – (n*1)] / [(n*4) – (n*1)]*100. Wobei „n“ die Anzahl der Fragen in der Domäne ist. Der Gesamtpunktzahlbereich liegt zwischen 0 und 100, wobei eine höhere Punktzahl eine größere Verbesserung anzeigt. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie > 0 deutete auf eine Verbesserung hin. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Studienbasis, Tag 29 von Teil B
Teil B: Änderung des Wertes für die Lebensqualität – Primäre Ciliäre Dyskinesie (QOL-PCD) (Erwachsenenversion) gegenüber dem Ausgangswert aus Teil B am Tag 29
Zeitfenster: Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B
QOL-PCD-Erwachsenenversion hat die folgenden 10 Bereiche: Symptome der unteren Atemwege, emotionale Funktion, Behandlungsbelastung, Rolle, soziale Funktion, Vitalität, Gesundheitswahrnehmung, Symptome der oberen Atemwege, körperliche Funktion und Hörsymptome. Die Gesamtzahl der Items im Bereich Symptome der unteren Atemwege beträgt 6 im Fragebogen für Erwachsene. Alle Items werden anhand einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet. Skalierte Punktzahl berechnet als: [Summe der Punktzahlen – (n*1)] / [(n*4) – (n*1)]*100. Wobei „n“ die Anzahl der Fragen in der Domäne ist. Der Gesamtpunktzahlbereich liegt zwischen 0 und 100, wobei eine höhere Punktzahl eine größere Verbesserung anzeigt. Veränderung gegenüber Teil B der Baseline > 0 deutete auf eine Verbesserung hin. Ausgangswert in Teil B war definiert als die jüngste nicht fehlende Messung (geplant oder außerplanmäßig), die vor der ersten Ivacaftor-Dosis in Teil B und nach der letzten Dosis in Periode 2 erhoben wurde.
Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B
Teil A: Änderung der Gesamtpunktzahl des St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) gegenüber dem Ausgangswert der Studie für Teilnehmer im Alter von größer als oder gleich (>=) 16 Jahren an Tag 29
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 29 von Teil A
SGRQ maß die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Teilnehmern mit Atemwegserkrankungen. Es handelt sich um einen Fragebogen mit 40 Elementen, der in drei Bereiche unterteilt ist (Symptome, Aktivität und Auswirkungen). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl spiegelte eine schlechtere Lebensqualität wider. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Studienbasis, Tag 29 von Teil A
Teil B: Änderung der Gesamtpunktzahl des St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) gegenüber dem Ausgangswert der Studie für Teilnehmer im Alter von > = 16 Jahren an Tag 29
Zeitfenster: Studienbasis, Tag 29 von Teil B
SGRQ maß die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Teilnehmern mit Atemwegserkrankungen. Es handelt sich um einen Fragebogen mit 40 Elementen, der in drei Bereiche unterteilt ist (Symptome, Aktivität und Auswirkungen). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl spiegelte eine schlechtere Lebensqualität wider. Die Studienbasislinie ist definiert als die letzte nicht fehlende Messung (geplant oder ungeplant), die vor der ersten Dosis des Studienmedikaments in der Studie erhoben wurde.
Studienbasis, Tag 29 von Teil B
Teil B: Änderung gegenüber der Grundlinie in Teil B im St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) Gesamtergebnis für Teilnehmer im Alter von > = 16 Jahren an Tag 29
Zeitfenster: Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B
SGRQ maß die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Teilnehmern mit Atemwegserkrankungen. Es handelt sich um einen Fragebogen mit 40 Elementen, der in drei Bereiche unterteilt ist (Symptome, Aktivität und Auswirkungen). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl spiegelte eine schlechtere Lebensqualität wider. Ausgangswert in Teil B war definiert als die jüngste nicht fehlende Messung (geplant oder außerplanmäßig), die vor der ersten Ivacaftor-Dosis in Teil B und nach der letzten Dosis in Periode 2 erhoben wurde.
Teil B Baseline, Tag 29 von Teil B

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Parion Sciences

Mitarbeiter

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Ermittler

  • Studienstuhl: Karl Donn, Parion Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. November 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PS-G202
  • 2015-004917-26 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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