Oczyszczanie płuc za pomocą hamowania ENaC w pierwotnej dyskinezie rzęsek (CLEAN-PCD)
18 listopada 2021 zaktualizowane przez: Parion Sciences
Faza 2a, 2-częściowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, niekompletne badanie krzyżowe w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności roztworu VX-371 do inhalacji z iwakaftorem doustnym lub bez niego u pacjentów z pierwotną dyskinezą rzęsek
Ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia VX-371 z iwakaftorem i bez iwakaftoru oraz wpływu VX-371 z iwakaftorem i bez na jakość życia (QOL) u pacjentów z pierwotną dyskinezą rzęsek (PCD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
123
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Copenhagen, Dania
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
-
Rotterdam, Holandia
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada
-
-
-
-
-
Hannover, Niemcy
-
Heidelberg, Niemcy
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Munster, North Rhine-Westphalia, Niemcy
-
-
-
-
-
Rabka-Zdroj, Polska
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone
-
-
-
-
-
Pisa, Włochy
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
-
London, Zjednoczone Królestwo
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent musi mieć dowody potwierdzające diagnozę PCD.
- Osoby z procentem wartości należnej FEV1 od ≥40 do <90 punktów procentowych
- Niepalący przez co najmniej 90 dni przed Wizytą Skriningową i mniej niż 5 paczkolat historii palenia
- Stabilny schemat przyjmowania leków i fizjoterapii klatki piersiowej przez 28 dni poprzedzających dzień 1
- Jeśli obecnie stosuje się codziennie HS wziewnie, musi być w stanie przerwać jego stosowanie na czas trwania badania.
- W przypadku codziennego przewlekłego lub przewlekłego cyklicznego przyjmowania antybiotyków, stosował stały schemat przez co najmniej 4 miesiące przed wizytą przesiewową.
- Stabilny klinicznie (w ocenie badacza) przez co najmniej 14 dni przed wizytą przesiewową
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej. Osoby w wieku rozrodczym i aktywne seksualnie muszą spełniać wymagania dotyczące antykoncepcji.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie wyników badania chlorków w pocie lub testów różnic potencjałów nosowych (NPD) lub obecności 2 mutacji powodujących mukowiscydozę w genie CFTR.
- Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu lub resekcji płuca lub operacji ściany klatki piersiowej.
- Znaczące wrodzone wady serca, inne niż wada lateralizacji, według uznania badacza
- Rozpoznanie zespołu Cri du chat (zespół delecji chromosomu 5p).
- Niemożność odstawienia krótko działającego leku rozszerzającego oskrzela na 4 godziny przed wizytą w klinice i długo działającego leku rozszerzającego oskrzela na noc przed pierwszą i ostatnią wizytą w klinice każdego okresu leczenia.
- Stosowanie leków moczopędnych (w tym amilorydu) lub leków przeciwnadciśnieniowych renina-angiotensyna
- Objawy ostrego zakażenia górnych lub dolnych dróg oddechowych, ostrego zaostrzenia choroby płuc lub leczenia lub leczenia ogólnoustrojowego antybiotykami z powodu choroby ucha lub zatok w ciągu 28 dni przed 1. dniem (dozwolone miejscowe antybiotyki do uszu).
- Historia znacznej nietolerancji wdychanego HS
- Kobiety w ciąży i/lub karmiące
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne
- Historia przewlekłego kompleksu B. cepacia lub M. abscessus lub M. avium
- Operacja wymagająca znieczulenia ogólnego i hospitalizacji w ciągu 3 miesięcy od dnia 1
Dodatkowe kryteria wykluczenia dla części B:
- Oprócz powyższych kryteriów wykluczenia, uczestnicy, którzy uczestniczą w Części B i spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą mogli kontynuować udziału w Części B
- Nie można połknąć tabletek.
- Jednoczesne stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 (CYP) 3A, w tym spożywanie niektórych leków ziołowych (np. ziela dziurawca) oraz grejpfruta/sok grejpfrutowy.
- Znana nadwrażliwość na iwakaftor.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Część A: VX-371 w hipertonicznej soli fizjologicznej (HS), następnie HS
Uczestnicy otrzymywali 85 mikrogramów (mcg) VX-371 rozcieńczony w 3 mililitrach (ml) 4,2% (%) HS dwa razy dziennie przez doustną inhalację z nebulizacji od dnia 1 do dnia 29 w okresie leczenia 1, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29. do dnia 56), a następnie otrzymywali 3 ml 4,2% HS przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2.
|
|
|
Eksperymentalny: Część A: HS, następnie VX-371 w HS
Uczestnicy otrzymywali 3 ml 4,2% HS poprzez doustną inhalację w nebulizacji dwa razy dziennie od dnia 1 do dnia 29 w pierwszym okresie leczenia, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 85 mcg VX-371 rozcieńczonego w 3 ml 4,2% HS poprzez doustną inhalację z nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2.
|
|
|
Eksperymentalny: Część A: VX-371, potem placebo
Uczestnicy otrzymywali 85 mcg VX-371 rozcieńczony w 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie od dnia 1 do dnia 29 w okresie leczenia 1, po czym następował 28-dniowy okres wymywania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2.
|
|
|
Eksperymentalny: Część A: Placebo, następnie VX-371
Uczestnicy otrzymywali 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) poprzez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie od dnia 1 do dnia 29 w pierwszym okresie leczenia, po czym następował 28-dniowy okres wypłukiwania (od dnia 29 do dnia 56), a następnie otrzymywali 85 mcg rozcieńczonego VX-371 w 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) poprzez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2.
|
|
|
Eksperymentalny: Część B: VX-371 w HS + Iwakaftor
Uczestnicy, którzy otrzymywali 85 mcg VX-371 rozcieńczonego w 3 ml 4,2% HS przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2 kontynuowali schemat wziewnego leku badanego z okresu leczenia 2, a także otrzymywali iwakaftor 150 mg tabletka dwa razy na dobę przez 28 dni (od dnia 85 do dnia 113) w 3. okresie leczenia.
|
|
|
Eksperymentalny: Część B: HS + iwakaftor
Uczestnicy, którzy otrzymywali 3 ml 4,2% HS przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2 kontynuowali schemat badania leku wziewnego z okresu leczenia 2, a także otrzymywali iwakaftor w tabletkach 150 mg dwa razy na dobę przez 28 dni (od dnia 85 do dnia 113) w okresie leczenia 3.
|
|
|
Eksperymentalny: Część B: VX-371 + iwakaftor
Uczestnicy, którzy otrzymywali 85 mcg VX-371 rozcieńczonego w 3 ml 0,17% soli fizjologicznej (placebo) przez inhalację doustną w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2 kontynuowali schemat wziewnego leku badanego z okresu leczenia 2 a także otrzymywali tabletki zawierające 150 mg iwakaftoru dwa razy na dobę przez 28 dni (od dnia 85 do dnia 113) w 3. okresie leczenia.
|
|
|
Komparator placebo: Część B: Placebo + Iwakaftor
Uczestnicy, którzy przyjmowali 3 ml 0,17% roztworu soli fizjologicznej (placebo) w inhalacji doustnej w nebulizacji dwa razy dziennie przez 28 dni (od dnia 57 do dnia 85) w okresie leczenia 2 kontynuowali schemat wziewnego leku badanego z okresu leczenia 2, a także otrzymywali tabletkę 150 mg iwakaftoru dwa razy na dobę przez 28 dni (od dnia 85 do dnia 113) w 3. okresie leczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: Część A: Od pierwszej dawki badanego leku do 84 dni
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
AE obejmowały nieprawidłowe, istotne klinicznie wyniki spirometrii, klinicznych parametrów laboratoryjnych, standardowych 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), parametrów życiowych i badań pulsoksymetrycznych.
Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych wyników lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku a okresem do 84 dni, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia.
TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE.
|
Część A: Od pierwszej dawki badanego leku do 84 dni
|
|
Część B: Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: Część B: Dzień 85 do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (56 dni)
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
AE obejmowały nieprawidłowe, istotne klinicznie wyniki spirometrii, klinicznych parametrów laboratoryjnych, standardowych 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), parametrów życiowych i badań pulsoksymetrycznych.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku i do 28 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia.
TEAE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne TEAE.
|
Część B: Dzień 85 do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku (56 dni)
|
|
Część A: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 29
Ramy czasowe: Część A: Punkt wyjściowy badania, dzień 29 każdego okresu leczenia
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Część A: Punkt wyjściowy badania, dzień 29 każdego okresu leczenia
|
|
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 29
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
|
Część B: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej części B w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) w dniu 29
Ramy czasowe: Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Linię początkową Części B zdefiniowano jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed pierwszą dawką iwakaftoru w Części B i po ostatniej dawce w Okresie 2.
|
Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A: Zmiana jakości życia — pierwotna dyskineza rzęsek (QOL-PCD) w porównaniu z wartością wyjściową badania (wersja dla dorosłych) Wynik domeny objawów ze strony dolnego odcinka układu oddechowego w dniu 29
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, dzień 29 części A
|
Wersja QOL-PCD dla dorosłych obejmuje 10 domen: objawy ze strony dolnych dróg oddechowych, funkcjonowanie emocjonalne, obciążenie leczeniem, rola, funkcjonowanie społeczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony górnych dróg oddechowych, funkcjonowanie fizyczne i objawy ze słuchu.
Łączna liczba pozycji w domenie objawów ze strony dolnych dróg oddechowych wynosi 6 w kwestionariuszu dla dorosłych.
Wszystkie pozycje są oceniane przy użyciu 4-punktowej skali Likerta.
Skalowany wynik obliczony jako: [Suma wyników - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Gdzie „n” to liczba pytań w domenie.
Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą poprawę.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania >0 wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Punkt odniesienia badania, dzień 29 części A
|
|
Część B: Zmiana jakości życia — pierwotna dyskineza rzęsek (QOL-PCD) w porównaniu z wartością wyjściową badania (wersja dla dorosłych) Wynik domeny objawów ze strony dolnych dróg oddechowych w dniu 29
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
Wersja QOL-PCD dla dorosłych obejmuje 10 domen: objawy ze strony dolnych dróg oddechowych, funkcjonowanie emocjonalne, obciążenie leczeniem, rola, funkcjonowanie społeczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony górnych dróg oddechowych, funkcjonowanie fizyczne i objawy ze słuchu.
Łączna liczba pozycji w domenie objawów ze strony dolnych dróg oddechowych wynosi 6 w kwestionariuszu dla dorosłych.
Wszystkie pozycje są oceniane przy użyciu 4-punktowej skali Likerta.
Skalowany wynik obliczony jako: [Suma wyników - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Gdzie „n” to liczba pytań w domenie.
Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą poprawę.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej badania >0 wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
|
Część B: Zmiana względem wartości wyjściowej części B jakości życia — pierwotna dyskineza rzęsek (QOL-PCD) (wersja dla dorosłych) Wynik domeny objawów ze strony dolnego odcinka układu oddechowego w dniu 29
Ramy czasowe: Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
Wersja QOL-PCD dla dorosłych obejmuje 10 domen: objawy ze strony dolnych dróg oddechowych, funkcjonowanie emocjonalne, obciążenie leczeniem, rola, funkcjonowanie społeczne, witalność, postrzeganie zdrowia, objawy ze strony górnych dróg oddechowych, funkcjonowanie fizyczne i objawy ze słuchu.
Łączna liczba pozycji w domenie objawów ze strony dolnych dróg oddechowych wynosi 6 w kwestionariuszu dla dorosłych.
Wszystkie pozycje są oceniane przy użyciu 4-punktowej skali Likerta.
Skalowany wynik obliczony jako: [Suma wyników - (n*1)] / [(n*4) - (n*1)]*100.
Gdzie „n” to liczba pytań w domenie.
Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 100, gdzie wyższy wynik oznacza większą poprawę.
Zmiana w stosunku do wartości początkowej Części B >0 wskazywała na poprawę.
Linię początkową Części B zdefiniowano jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed pierwszą dawką iwakaftoru w Części B i po ostatniej dawce w Okresie 2.
|
Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
|
Część A: Zmiana od punktu początkowego badania w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego (SGRQ) Łączny wynik dla uczestników w wieku powyżej lub równym (>=) 16 lat w dniu 29
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, dzień 29 części A
|
SGRQ mierzył jakość życia związaną ze zdrowiem wśród uczestników z chorobami układu oddechowego.
Jest to kwestionariusz składający się z 40 pozycji, pogrupowanych w trzy domeny (objawy, aktywność i wpływ).
Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 100.
Wyższy wynik odzwierciedlał gorszą jakość życia.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Punkt odniesienia badania, dzień 29 części A
|
|
Część B: Zmiana od punktu początkowego badania w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego (SGRQ) Łączny wynik dla uczestników w wieku >=16 lat w dniu 29
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
SGRQ mierzył jakość życia związaną ze zdrowiem wśród uczestników z chorobami układu oddechowego.
Jest to kwestionariusz składający się z 40 pozycji, pogrupowanych w trzy domeny (objawy, aktywność i wpływ).
Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 100.
Wyższy wynik odzwierciedlał gorszą jakość życia.
Wartość wyjściową badania definiuje się jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed podaniem pierwszej dawki badanego leku w badaniu.
|
Punkt odniesienia badania, dzień 29 części B
|
|
Część B: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej części B w kwestionariuszu oddechowym św. Jerzego (SGRQ) Łączny wynik dla uczestników w wieku >=16 lat w dniu 29
Ramy czasowe: Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
SGRQ mierzył jakość życia związaną ze zdrowiem wśród uczestników z chorobami układu oddechowego.
Jest to kwestionariusz składający się z 40 pozycji, pogrupowanych w trzy domeny (objawy, aktywność i wpływ).
Suma punktów mieści się w zakresie od 0 do 100.
Wyższy wynik odzwierciedlał gorszą jakość życia.
Linię początkową Części B zdefiniowano jako ostatni nie pominięty pomiar (zaplanowany lub nieplanowany) zebrany przed pierwszą dawką iwakaftoru w Części B i po ostatniej dawce w Okresie 2.
|
Część B Linia bazowa, dzień 29 części B
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Krzesło do nauki: Karl Donn, Parion Sciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 listopada 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 listopada 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 sierpnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 sierpnia 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 sierpnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 grudnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 listopada 2021
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Układu Oddechowego
- Objawy neurologiczne
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia ruchowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Ciliopatie
- Dyskinezy
- Zaburzenia ruchliwości rzęsek
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- PS-G202
- 2015-004917-26 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .